नोवाटो, कैलिफ़ोर्निया। - अल्ट्राजेनेक्स फार्मास्युटिकल इंक (NASDAQ: RARE), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने सैनफिलिपो सिंड्रोम टाइप A (MPS IIIA) के लिए अपने UX111 AAV जीन थेरेपी से आशाजनक उपचार परिणामों की घोषणा की है। ट्रांसफ़र ए अध्ययन के डेटा से संकेत मिलता है कि चिकित्सा से मस्तिष्कमेरु द्रव (CSF) में हेपरान सल्फेट (HS) में तेजी से और निरंतर कमी आई, जो समय के साथ बेहतर संज्ञानात्मक विकास के साथ सहसंबद्ध था।
निर्णायक ट्रांसफ़र ए अध्ययन, जिसमें 17 मरीज़ शामिल थे, और लंबी अवधि के फॉलो-अप के अतिरिक्त डेटा को सैन डिएगो में 4-9 फरवरी को आयोजित वर्ल्डसिम्पोज़ियम™ 2024 में प्रस्तुत किया जाएगा। समूह (MiTT) के इलाज के संशोधित इरादे ने UX111 के साथ इलाज के बाद CSF HS जोखिम में 63% की औसत कमी दिखाई, जिसमें 17 में से 16 रोगियों में संज्ञानात्मक कार्य परिवर्तन की सकारात्मक दर देखी गई।
UX111, जो वर्तमान में चरण 1/2 विकास में है, SGSH जीन की एक कार्यात्मक प्रति देने के लिए AAV9 वेक्टर का उपयोग करके एक बार की अंतःशिरा आसव चिकित्सा है। इस उपचार का उद्देश्य अंतर्निहित एंजाइम की कमी को दूर करना है जो एचएस के संचय का कारण बनता है और कोशिका क्षति और न्यूरोडेवलपमेंटल गिरावट का कारण बनता है।
अध्ययन के परिणामों से पता चला है कि UX111 (3x1013 vg/kg) की उच्चतम खुराक प्राप्त करने के बाद, सभी रोगियों ने पहले महीने के भीतर CSF-HS में कमी का अनुभव किया। उपचार के 24 महीने बाद, 17 में से 8 रोगियों ने बेसलाइन से औसतन 51% की कमी हासिल की। बेले-III संज्ञानात्मक स्कोर का उपयोग करके संज्ञानात्मक कार्य का मूल्यांकन किया गया था, और कम CSF HS जोखिम और संज्ञानात्मक कार्य के बीच संबंध सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण था।
उपचार से संबंधित अधिकांश प्रतिकूल घटनाएं हल्की या मध्यम थीं, केवल एक गंभीर घटना में वृद्धि हुई ऐलेनिन एमिनोट्रांस्फरेज़ (एएलटी) की सूचना मिली, जो हल हो गई। यह AAV जीन थेरेपी का ज्ञात प्रभाव है।
ट्रांसफ़र ए अध्ययन ने तीन देशों में पांच साइटों पर तीन खुराक समूहों में 28 रोगियों को नामांकित किया है। अध्ययन के मरीजों को कम से कम पांच साल तक इलाज के बाद लंबे समय तक फॉलो-अप जारी रखने के लिए आमंत्रित किया जाता है।
Ultragenyx उन दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के लिए उत्पादों को विकसित करने पर केंद्रित है, जिनकी उच्च चिकित्सा आवश्यकताएं पूरी नहीं होती हैं। UX111 कार्यक्रम को इसके विकास को सुविधाजनक बनाने के लिए कई पदनाम प्राप्त हुए हैं, जिसमें अमेरिका में रीजनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी और फास्ट ट्रैक पदनाम शामिल हैं
यह रिपोर्ट Ultragenyx Pharmaceutical Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।