BioCryst का बाहरी विकास की ओर रणनीतिक बदलाव

मंगलवार, 15 सितंबर 2026 को, BioCryst Pharmaceuticals Inc. (BCRX) ने Morgan Stanley के 24वें वार्षिक ग्लोबल हेल्थकेयर कॉन्फ्रेंस का उपयोग अपने व्यवसाय के एक नए चरण की रूपरेखा प्रस्तुत करने के लिए किया: एक ऐसा चरण जो आंतरिक खोज की बजाय बाहरी सौदों पर अधिक निर्भर है, और साथ ही अपनी मुख्य दवा ORLADEYO की निरंतर मजबूती पर भरोसा करता है। कंपनी ने विकास और लाभप्रदता पर एक सकारात्मक रुख अपनाया, लेकिन साथ ही वंशानुगत एंजियोएडेमा (hereditary angioedema) बाजार में बढ़ती प्रतिस्पर्धा और नई संपत्तियां खोजने की आवश्यकता को भी स्वीकार किया।

मुख्य कार्यकारी अधिकारी Charlie Gayer ने कहा कि BioCryst ने आंतरिक दवा खोज की अपनी 40 साल पुरानी परंपरा से दूरी बना ली है, क्योंकि कंपनी अब लाभदायक है और उसका मानना है कि बाहरी नवाचार बेहतर जोखिम-समायोजित रिटर्न प्रदान करता है। उन्होंने कहा कि यह रणनीति खर्च को अनुशासित रखते हुए कंपनी की दुर्लभ रोग फ्रेंचाइजी को आगे बढ़ाने के लिए बनाई गई है।

मुख्य बातें

• BioCryst लाभप्रदता हासिल करने के बाद आंतरिक अनुसंधान से बाहरी नवाचार की ओर स्थानांतरित हो रही है।
• ORLADEYO कंपनी का मुख्य उत्पाद बना हुआ है और 2025 में नए मरीजों को जोड़ने के मामले में इसका सबसे मजबूत वर्ष रहा।
• Astria Therapeutics के अधिग्रहण से navenibart पोर्टफोलियो में आया, जो इंजेक्टेबल मरीजों के लिए एक पूरक HAE थेरेपी है।
• प्रबंधन को 2030 तक स्थिर लागत आधार पर $1 बिलियन से अधिक राजस्व की उम्मीद है।
• भविष्य के सौदे संभवतः छोटे होंगे, Phase I और Phase II संपत्तियों के लिए $100 मिलियन से $200 मिलियन अग्रिम भुगतान के साथ।

रणनीतिक बदलाव और व्यवसाय मॉडल

Gayer ने कहा कि BioCryst का नया मॉडल उसकी वित्तीय स्थिति और बाजार के प्रति उसके दृष्टिकोण दोनों को दर्शाता है।

• कंपनी ने आंतरिक दवा खोज कार्यक्रमों को आगे बढ़ाना बंद कर दिया है।
• बाहरी अवसरों का मूल्यांकन करने के लिए नए वैज्ञानिक नेताओं को नियुक्त किया गया है, जिनमें Dr. Sandeep Menon को मुख्य R&D अधिकारी और Ipsen से David Jenkins को मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी के रूप में शामिल किया गया है।
• प्रबंधन ने कहा कि लक्ष्य विज्ञान से दूर जाना नहीं है, बल्कि बाहरी विज्ञान का मूल्यांकन करने और कंपनी की दुर्लभ रोग विशेषज्ञता के अनुकूल संपत्तियां लाने पर ध्यान केंद्रित करना है।
• BioCryst ने कहा कि वह निरंतर लाभप्रदता के प्रति प्रतिबद्ध रहेगी, जिसे Gayer ने "रेड लाइन" कहा।

Gayer ने कहा कि कंपनी की बैलेंस शीट और परिचालन लाभ उठाने की क्षमता अब उसे वित्तीय अनुशासन खोए बिना विस्तार करने का अवसर देती है। उन्होंने कहा कि भविष्य के लेनदेन में बड़े अग्रिम भुगतान की बजाय प्रदर्शन-आधारित भुगतान की संरचना होने की संभावना है।

वित्तीय परिणाम और दृष्टिकोण

BioCryst ने कॉन्फ्रेंस सारांश में पूर्ण आय अपडेट नहीं दिया, लेकिन प्रबंधन ने कई वित्तीय संकेतकों की ओर इशारा किया जो इसके दृष्टिकोण को आकार देते हैं।

• ORLADEYO ने 2025 में नए मरीजों को जोड़ने के मामले में अपना सबसे मजबूत वर्ष दर्ज किया, और 2026 में भी यह गति जारी है।
• कंपनी लाभदायक है और ऐसी ही बनी रहने की योजना है।
• बिक्री और विपणन खर्च प्रति वर्ष $150 मिलियन से थोड़ा कम है।
• पोर्टफोलियो के विस्तार के बावजूद यह खर्च केवल जीवन-यापन लागत में वृद्धि के साथ बढ़ने की उम्मीद है।
• प्रबंधन ने कहा कि 2030 के अंत तक स्थिर लागत आधार पर $1 बिलियन से अधिक राजस्व और काफी अधिक लाभप्रदता की संभावना है।
• Astria Therapeutics का अधिग्रहण $700 मिलियन के एंटरप्राइज मूल्य पर पूरा हुआ।
• भविष्य के व्यवसाय विकास में प्रारंभिक चरण की दुर्लभ रोग संपत्तियों के लिए $100 मिलियन से $200 मिलियन अग्रिम भुगतान शामिल होने की उम्मीद है।

कंपनी ने कहा कि यह संरचना राजस्व को लागत की तुलना में तेजी से बढ़ाने में सक्षम बनाएगी, जिससे पोर्टफोलियो के बढ़ने के साथ परिचालन लाभ उत्पन्न होगा।

ORLADEYO बना हुआ है मुख्य आधार

वंशानुगत एंजियोएडेमा के लिए एक मौखिक निवारक उपचार, ORLADEYO, BioCryst के व्यवसाय का केंद्र बना हुआ है। Gayer ने कहा कि लॉन्च के पांच साल से अधिक समय बाद भी दवा अच्छा प्रदर्शन कर रही है क्योंकि यह HAE बाजार में एकमात्र मौखिक प्रोफिलैक्टिक थेरेपी है।

• प्रबंधन के अनुसार, ORLADEYO शुरू करने वाले लगभग 60% मरीज एक साल बाद भी उपचार पर बने रहते हैं।
• Gayer ने कहा कि यह अधिकांश मरीजों के लिए मजबूत प्रभावकारिता को दर्शाता है, भले ही दवा सभी के लिए काम न करे।
• सैकड़ों-हजारों मरीजों के वास्तविक दुनिया के साक्ष्य ने दवा के प्रदर्शन के बारे में कंपनी के दृष्टिकोण का समर्थन किया है।
• वर्तमान ORLADEYO मरीजों में से लगभग एक-तिहाई सामान्य C1 इनहिबिटर, या nC1-INH, आबादी से आते हैं, जिसे BioCryst ने पहले कम निदान और कम सेवा प्राप्त बताया था।
• 2 से 12 वर्ष की आयु के लिए बाल चिकित्सा लेबल अगस्त 2025 में पेलेट्स फॉर्मूलेशन के साथ लॉन्च हुआ, और मांग आंतरिक अपेक्षाओं से अधिक रही है।

BioCryst ने कहा कि HAE बाजार परिपक्व हो गया है, जिसमें लगभग 10,000 के अमेरिकी रोगी आबादी के लिए पहले से ही 11 ब्रांडेड उत्पाद स्वीकृत हैं और पांच से छह और देर से विकास के चरण में हैं। फिर भी, कंपनी ने कहा कि प्रोफिलैक्टिक उपचार अब उपचारित HAE मरीजों के लगभग 80% को कवर करता है, जो एक दशक पहले की तुलना में काफी अधिक है, जो रोकथाम की दिशा में एक व्यापक बदलाव को दर्शाता है।

HAE में प्रतिस्पर्धी दबाव

प्रबंधन ने Ververis icatibant सहित नई मौखिक प्रतिस्पर्धा के आगमन को संबोधित किया और कहा कि उसे नए मरीजों की वृद्धि पर कुछ दबाव की उम्मीद है, लेकिन ORLADEYO से बड़े पैमाने पर स्विचिंग नहीं होगी।

• BioCryst ने कहा कि उसने 2025 की गर्मियों के दौरान नए मौखिक प्रतिस्पर्धी को अपने बेस-केस मार्केट मॉडल में पहले से शामिल कर लिया था।
• संयुक्त विश्लेषण और बाजार सिमुलेशन ने सुझाव दिया कि नया मौखिक उत्पाद कुछ नए शुरुआत ले सकता है।
• हालांकि, कंपनी ने कहा कि वर्तमान ORLADEYO मरीज आम तौर पर नए मौखिक विकल्पों को उसी के समान देखते हैं जो वे पहले से उपयोग करते हैं।
• जिन मरीजों ने ORLADEYO आजमाया और फिर इंजेक्टेबल प्रोफिलैक्सिस की ओर चले गए, वे एक और मौखिक थेरेपी पर विचार करने वाले सबसे संभावित समूह हो सकते हैं।
• प्रबंधन ने कहा कि प्रतिस्पर्धा का मुख्य प्रभाव धीमी वृद्धि होनी चाहिए, न कि मरीजों की बड़ी हानि।

Navenibart और Astria अधिग्रहण

इस वर्ष BioCryst का सबसे बड़ा पाइपलाइन कदम Astria Therapeutics का $700 मिलियन एंटरप्राइज मूल्य पर अधिग्रहण था, जिससे navenibart पोर्टफोलियो में आया। प्रबंधन ने दवा को ORLADEYO के प्रतिद्वंद्वी के बजाय पूरक के रूप में वर्णित किया।

• Navenibart लगभग 5,000 अमेरिकी मरीजों को लक्षित करती है जो इंजेक्टेबल प्रोफिलैक्टिक थेरेपी पर हैं।
• उन अधिकांश मरीजों का उपचार Takhzyro से हो रहा है, जो लंबे समय से बाजार में अग्रणी है।
• BioCryst navenibart को "Takhzyro जैसा लेकिन बेहतर" विकल्प के रूप में देखती है क्योंकि इसके खुराक अंतराल लंबे हैं।
• ALPHA-SOLAR के Phase II डेटा ने त्रैमासिक और अर्ध-वार्षिक दोनों खुराक के साथ प्रति वर्ष 2 से कम औसत हमले की दर दिखाई।
• पिवोटल Phase III अध्ययन, ALPHA-ORBIT, जून 2025 में पूरी तरह से नामांकित हो गया और प्रबंधन के अनुसार यह HAE में अब तक का सबसे बड़ा Phase III अध्ययन है।
• नामांकन किसी भी पिछले HAE Phase III परीक्षण की तुलना में तेज था।
• BioCryst को उम्मीद है कि दोनों खुराक अंतराल लेबल में शामिल होंगे, जिससे मरीजों और डॉक्टरों को अधिक लचीलापन मिलेगा।

Gayer ने कहा कि अर्ध-वार्षिक खुराक विकल्प चिकित्सकों को भी आकर्षित कर सकता है क्योंकि यह निगरानी और संबंध प्रबंधन के लिए अधिक बार रोगी भेंट का समर्थन कर सकता है, भले ही रोग नियंत्रण अच्छा हो। उन्होंने कहा कि ORLADEYO के लिए उपयोग किया जाने वाला मौजूदा 40-व्यक्ति बिक्री बल navenibart लॉन्च का भी समर्थन करेगा, जिससे नए खर्च की आवश्यकता सीमित होगी।

BCX17725 और Netherton syndrome कार्यक्रम

BioCryst ने BCX17725 पर भी चर्चा की, जो एक KLK5 इनहिबिटर है जिसे Netherton syndrome में अध्ययन किया जा रहा है — यह एक दुर्लभ त्वचा रोग है जिसके लिए कोई स्वीकृत थेरेपी नहीं है।

• Phase II अध्ययन में 12 मरीज शामिल हैं।
• दवा को अंतःशिरा लोडिंग खुराक के बाद हर दो सप्ताह में चमड़े के नीचे दिया जा रहा है।
• अध्ययन तीन महीने तक चलने की उम्मीद है, और 2025 के अंत से पहले डेटा आने की उम्मीद है।
• प्रबंधन ने कहा कि सफलता का अर्थ होगा समूह के 30% से 50% में नैदानिक रूप से सार्थक प्रतिक्रिया।
• कंपनी परिणामों का उपयोग यह तय करने के लिए करेगी कि पिवोटल अध्ययन की ओर बढ़ना है या अधिक पुष्टिकारक कार्य करना है।
• BioCryst ने कहा कि Netherton syndrome के लिए अमेरिकी बाजार में 3,000 से अधिक मरीज हैं, जिनमें से अधिकांश वर्तमान में केवल ओवर-द-काउंटर सामयिक देखभाल पर निर्भर हैं।

भविष्य का दृष्टिकोण और सौदा रणनीति

आगे देखते हुए, BioCryst ने कहा कि वह एक सख्त वित्तीय ढांचे के भीतर रहते हुए एक व्यापक दुर्लभ रोग पोर्टफोलियो बनाना चाहती है।

• 2030 के अंत तक, कंपनी को ORLADEYO और navenibart सहित तीन विपणन योग्य उत्पादों की उम्मीद है।
• प्रबंधन ने कहा कि ये उत्पाद स्थिर लागत आधार पर $1 बिलियन से अधिक राजस्व उत्पन्न कर सकते हैं।
• कंपनी अधिक बाहरी नवाचार को वित्त पोषित करने के लिए अपने वाणिज्यिक व्यवसाय से नकदी प्रवाह का उपयोग करने की योजना बनाती है।
• यह पुरानी थेरेपी को प्राथमिकता देती है जिन्हें स्व-प्रशासित या घर पर लिया जा सकता है।
• BioCryst ने कहा कि वह ऑन्कोलॉजी, अस्पताल-प्रशासित दवाएं, जीन थेरेपी या सेल थेरेपी का पीछा नहीं करेगी।
• यह मौखिक दवाओं और मोनोक्लोनल एंटीबॉडी से परे तौर-तरीकों के लिए खुली है, जब तक वे कंपनी के दुर्लभ रोग फोकस के अनुकूल हों।
• भविष्य के सौदों में बड़े अधिग्रहण की बजाय लाइसेंसिंग या प्रारंभिक चरण की साझेदारी शामिल होने की संभावना है।

Gayer ने कहा कि कंपनी के अगले लेनदेन Astria सौदे की तुलना में छोटे होने की संभावना है, जिसमें अधिक भुगतान भविष्य के प्रदर्शन से जुड़ा होगा। उन्होंने कहा कि लक्ष्य लाभप्रदता छोड़े बिना बढ़ते रहना है।

प्रश्नोत्तर सत्र की मुख्य बातें

प्रश्नोत्तर सत्र के दौरान, प्रबंधन बार-बार उन्हीं विषयों पर लौटा: अनुशासित विकास, बाहरी नवाचार और ORLADEYO की स्थायी शक्ति में विश्वास।

• BioCryst ने कहा कि आंतरिक खोज से दूर जाना वैज्ञानिक महत्वाकांक्षा की कमी को नहीं दर्शाता, बल्कि यह विश्वास दर्शाता है कि बाहरी संपत्तियां बेहतर रिटर्न प्रदान करती हैं।
• प्रबंधन ने कहा कि उसकी वैज्ञानिक टीम रणनीति के लिए केंद्रीय बनी हुई है, अब बाहरी अवसरों को खोजने और उनका मूल्यांकन करने पर ध्यान केंद्रित कर रही है।
• ORLADEYO पर, Gayer ने कहा कि दवा की प्रभावकारिता और वास्तविक दुनिया के डेटा निरंतर वृद्धि के मुख्य कारण हैं।
• प्रतिस्पर्धा पर, कंपनी ने कहा कि नई मौखिक HAE दवाएं नए मरीजों की वृद्धि की गति को कम कर सकती हैं लेकिन बड़े पैमाने पर स्विचिंग को ट्रिगर नहीं करनी चाहिए।
• Navenibart पर, प्रबंधन ने कहा कि उत्पाद इंजेक्टेबल मरीजों के लिए है और ORLADEYO को नुकसान नहीं पहुंचाना चाहिए।
• व्यवसाय विकास पर, Gayer ने कहा कि कंपनी चयनात्मक रहेगी और ऐसे सौदों से बचेगी जो लाभप्रदता को खतरे में डाल सकते हैं।

"उस समय के अधिकांश हिस्से में, हमने सब कुछ आंतरिक रूप से किया, इन-हाउस खोज, और हमारे पास हमेशा कुछ अच्छा विज्ञान था, और उसने हमें हमारी दवा ORLADEYO दिलाई," Gayer ने कहा। "इस वर्ष, हमने आंतरिक खोज से दूर जाने का निर्णय लिया क्योंकि हम एक लाभदायक कंपनी बन गए हैं, और हमें लगता है कि आगे बढ़ने का सबसे अच्छा तरीका बाहरी नवाचार के माध्यम से है।"

उन्होंने यह भी कहा: "जैसा कि हम कुछ साल आगे देखते हैं, मान लीजिए 2030 के अंत तक, अब से चार साल बाद, हम खुद को न केवल ORLADEYO और navenibart के साथ बाजार में देखते हैं, बल्कि संभवतः एक तीसरे उत्पाद के साथ भी, बहुत स्थिर लागत आधार पर $1 बिलियन से काफी अधिक राजस्व के साथ।"

निष्कर्ष

BioCryst की पूर्ण कॉन्फ्रेंस टिप्पणियां एक ऐसी कंपनी का सुझाव देती हैं जो एक सफल दुर्लभ रोग दवा को एक व्यापक, अधिक टिकाऊ व्यवसाय में बदलने की कोशिश कर रही है।

पाठक अतिरिक्त विवरण के लिए नीचे दिए गए पूर्ण ट्रांसक्रिप्ट का संदर्भ ले सकते हैं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।