गुरुवार, 08 अक्टूबर 2026 को, Phio Pharmaceuticals (PHIO) ने Small Cap Growth Hybrid Investor Conference में अपने RNA-आधारित कैंसर कार्यक्रम की विस्तृत योजना प्रस्तुत की। इस कार्यक्रम का नेतृत्व PH-762 कर रहा है, जो cutaneous squamous cell carcinoma (cSCC) के उपचार पर केंद्रित है। प्रबंधन ने शुरुआती प्रभावकारिता के उत्साहजनक परिणाम, एक सुरक्षित प्रोफाइल और एक बड़े डर्मेटोलॉजी बाजार की ओर इशारा किया, साथ ही Phase IIb परीक्षण, निर्माण और चिकित्सक अपनाने में अभी भी बाकी काम को स्वीकार किया।
मुख्य बातें
- Phio ने कहा कि PH-762 ने सर्वोच्च-खुराक Phase Ib समूह में 85% प्रतिक्रिया दर दर्ज की, और पूरे अध्ययन में कोई भी खुराक-सीमित विषाक्तता नहीं देखी गई।
- कंपनी उच्च-जोखिम वाले cSCC घावों में $2 बिलियन से $3 बिलियन के neoadjuvant बाजार अवसर देखती है, जहां सर्जरी अभी भी मानक उपचार है।
- Phio ने 16 महीने की प्रक्रिया के बाद commercial-scale API निर्माण पूरा किया और 2027 की पहली तिमाही में Phase IIb कार्य शुरू करने की उम्मीद है।
- कंपनी ने कहा कि उसके पास 2027 की दूसरी छमाही तक नकद उपलब्धता है, शून्य ऋण है, ATM क्षमता में $6.3 मिलियन है, और $2.05 रूपांतरण मूल्य पर 13 मिलियन exercisable warrants हैं।
- प्रबंधन ने PH-762 को डर्मेटोलॉजिक सर्जरी के विकल्प के रूप में नहीं, बल्कि उसके पूरक के रूप में वर्णित किया, और कहा कि वह BRD4 silencer और अन्य gene targets पर भी काम कर रहा है।
नैदानिक परिणाम और प्रौद्योगिकी मंच
मुख्य कार्यकारी अधिकारी Robert Bitterman ने कहा कि Phio का लक्ष्य कुछ त्वचा कैंसरों के उपचार के तरीके को बदलना है — प्रतिरक्षा कोशिका कार्य को बढ़ाकर और शरीर को स्थानीय स्तर पर ठोस ट्यूमर को नष्ट करने में मदद करके।
- प्रमुख कार्यक्रम, PH-762, एक INTASYL RNA-आधारित थेरेपी है जिसे ट्यूमर के भीतर PD-1 को निष्क्रिय करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
- दवा को सीधे घाव में इंजेक्ट किया जाता है और इसका उद्देश्य कुछ घंटों के भीतर PD-1 संकेत को बंद करना है।
- प्रबंधन ने कहा कि यह स्थानीय दृष्टिकोण interferon gamma उत्पादन को प्रेरित कर सकता है और अतिरिक्त T कोशिकाओं को आकर्षित कर सकता है।
- कंपनी ने INTASYL को asymmetric duplex synthetic RNA fragments के साथ एक short interfering RNA प्लेटफॉर्म के रूप में वर्णित किया।
Phio ने कहा कि पूर्ण Phase Ib अध्ययन में पांच खुराक समूहों में 22 मरीज शामिल थे और तीन सप्ताह में चार इंजेक्शन दिए गए, तथा पांचवें सप्ताह में resection किया गया। खुराक को समूहों में 20 गुना बढ़ाया गया।
- अंतिम समूह में, सात में से छह मरीजों ने प्रतिक्रिया दी, जो 85% प्रतिक्रिया दर है।
- उन छह responders में से चार में 100% pathologic clearance हुई।
- एक मरीज में 90% से अधिक clearance और एक में 50% से अधिक clearance देखी गई।
- सभी समूहों में कुल प्रतिक्रिया दर 65% रही।
- कंपनी ने कहा कि किसी भी खुराक स्तर पर कोई immune toxicity या dose-limiting toxicity नहीं देखी गई।
- दिन 13 के follow-up में कोई पुनरावृत्ति नहीं देखी गई।
Bitterman ने कहा कि सबसे महत्वपूर्ण बिंदु प्रभावकारिता और सुरक्षा का संयोजन था। उन्होंने कहा, "मुझे लगता है कि दो चीजें हैं जो वास्तव में एक साथ आना महत्वपूर्ण हैं। जाहिर है, जब आप 85% की सीमा में प्रतिक्रिया दरें देख रहे हों तो हर कोई प्रभावकारिता परिणामों को लेकर बहुत उत्साहित हो जाता है। लेकिन वास्तव में, यदि उसके साथ सुरक्षा नहीं है, तो यह समस्याजनक है।"
रोग की पृष्ठभूमि और बाजार अवसर
Phio ने cSCC को एक बड़े और कम आंके गए कैंसर बाजार के रूप में प्रस्तुत किया। कंपनी ने कहा कि cutaneous squamous cell carcinoma सभी अंगों के ठोस ट्यूमर का लगभग 25% है और प्रतिवर्ष लगभग 1.8 मिलियन लोगों को प्रभावित करता है।
- यह रोग आमतौर पर 60 वर्ष और उससे अधिक आयु के मरीजों को प्रभावित करता है।
- जोखिम कारकों में बढ़ती उम्र, अत्यधिक UV एक्सपोजर और कमजोर प्रतिरक्षा शामिल हैं।
- Phio ने कहा कि cSCC की मृत्यु दर melanoma से लगभग दोगुनी है।
- अनुपचारित रोग पुनरावृत्ति कर सकता है, बढ़ सकता है और मृत्यु का कारण बन सकता है।
कंपनी ने कहा कि सबसे मजबूत व्यावसायिक अवसर उच्च-जोखिम वाले घावों में है, जिन्हें 2 सेंटीमीटर से बड़े ट्यूमर या सिर, गर्दन, पैर, हाथ और pretibial क्षेत्र जैसे संवेदनशील क्षेत्रों में घावों के रूप में परिभाषित किया गया है। Phio ने उस समूह में लगभग 1.1 मिलियन वार्षिक मामलों का अनुमान लगाया और कहा कि neoadjuvant अवसर $2 बिलियन से $3 बिलियन का हो सकता है।
वर्तमान देखभाल मुख्यतः शल्य चिकित्सा है, जिसमें Mohs surgery शामिल है, लेकिन प्रबंधन ने कहा कि comorbidities वाले या blood thinners या immunosuppressive दवाएं लेने वाले मरीजों में यह प्रक्रिया कठिन हो सकती है। कंपनी ने विकृति, hypopigmentation, scarring, अंगुली की कार्यक्षमता में कमी, पुनर्निर्माण सर्जरी और लंबे समय तक ठीक होने जैसे जोखिमों का उल्लेख किया।
प्रबंधन ने कहा कि उसका लक्ष्य डर्मेटोलॉजिक सर्जरी को प्रतिस्थापित करना नहीं बल्कि सर्जिकल तनाव और जटिलताओं को कम करके उसका पूरक बनना है।
निर्माण, विनियमन और बौद्धिक संपदा
Phio ने कहा कि उसने हाल ही में 16 महीने के विकास प्रयास के बाद active pharmaceutical ingredient का commercial-scale उत्पादन पूरा किया। कंपनी ने कहा कि सामग्री अब Phase IIb clinical supply को समर्थन देने के लिए drug product निर्माता को हस्तांतरित की जा रही है।
- कंपनी ने निर्माण कार्य को बहु-चरणीय और तकनीकी रूप से मांगलिक बताया।
- उसने कहा कि परिणामी chemistry, manufacturing और controls package को registration studies और अंततः commercialization का समर्थन करना चाहिए।
- चार सप्ताह से अधिक उपचार को समर्थन देने के लिए एक दीर्घकालिक nonclinical toxicology अध्ययन भी पूरा किया गया है।
- Phio ने कहा कि उसने प्रस्तुति से लगभग एक महीने पहले Food and Drug Administration को एक briefing package सौंपी और वह एजेंसी के सवालों का जवाब दे रही है।
- कंपनी को उम्मीद है कि 2027 की पहली तिमाही के अंत से पहले clinical study protocol पूरा हो जाएगा।
प्रबंधन ने कंपनी की patent स्थिति पर भी जोर दिया। Phio ने कहा कि उसके पास 2044 तक विस्तारित 54 जारी patents हैं, जो core technology, gene sequences, compounds और उपयोग के तरीकों को कवर करते हैं। उसने यह भी कहा कि भविष्य की सुरक्षा monoclonal antibodies के साथ संयोजन को कवर कर सकती है।
Bitterman ने कहा कि निर्माण प्रक्रिया अपने आप में एक महत्वपूर्ण बाधा है, यह देखते हुए कि निवेशक अक्सर clinical data पर ध्यान केंद्रित करते हैं जबकि अनुमोदन के लिए आवश्यक chemistry और validation कार्य की कठिनाई को कम आंकते हैं। उन्होंने CMC प्रयास की तुलना एक football lineman से की जिसका काम आवश्यक है लेकिन हमेशा दिखाई नहीं देता।
वित्तीय परिणाम और बैलेंस शीट
Phio ने खुद को सात पूर्णकालिक कर्मचारियों और अंशकालिक विषय विशेषज्ञों के साथ एक lean संगठन के रूप में वर्णित किया। कंपनी ने कहा कि वह overhead कम रखने के लिए virtual structure के रूप में काम करती है।
- नकद उपलब्धता 2027 की दूसरी छमाही तक बनी रहेगी।
- ATM क्षमता $6.3 मिलियन है।
- कंपनी ने कहा कि उस पर शून्य ऋण है।
- 12 मिलियन common shares बकाया बताए गए।
- इसके अलावा $2.05 की निश्चित रूपांतरण कीमत पर 13 मिलियन exercisable common stock warrants भी हैं।
Phio ने कहा कि फंडिंग मुख्य रूप से विकास कार्यक्रमों और patent portfolio विस्तार की ओर निर्देशित की जा रही है। उसने यह भी उल्लेख किया कि API और तैयार उत्पाद दोनों का अमेरिकी निर्माण tariff जोखिम और supply-chain अनिश्चितता को कम करने में मदद कर सकता है।
परिचालन अपडेट और पाइपलाइन योजनाएं
PH-762 कंपनी का प्रमुख कार्यक्रम बना हुआ है और अब Phase IIb की ओर बढ़ रहा है। Phio ने कहा कि वह 2027 की पहली तिमाही में वह अध्ययन शुरू करने की उम्मीद करती है, जिसमें Phase Ib परिणामों से चुनी गई खुराक होगी।
- कंपनी एक clinical research organization का चयन कर रही है।
- उसे उम्मीद है कि 2027 की पहली तिमाही के अंत से पहले protocol और supporting package को अंतिम रूप दिया जाएगा।
- उसने कहा कि अगला अध्ययन Phase Ib trial से सीखे गए सबक को प्रतिबिंबित करेगा।
PH-762 से परे, Phio ने कहा कि उसका BRD4 silencer pre-IND चरण में है और IND-ready के करीब है। प्रबंधन ने कहा कि यह PH-762 के Phase IIb में प्रवेश करने के बाद आगे बढ़ेगा, आंतरिक bandwidth प्रबंधन की आवश्यकता का हवाला देते हुए।
कंपनी ने यह भी कहा कि उसने solid tumors, hematologic cancers और infectious diseases में अतिरिक्त gene-silencing targets की पहचान की है। प्रबंधन ने कहा कि वह उन कार्यक्रमों को non-dilutive financing के साथ समर्थन देने के लिए partnership अवसरों की तलाश कर रहा है।
चिकित्सक प्रतिक्रिया और व्यावसायिक स्थिति
Phio ने कहा कि dermatologists के साथ qualitative research से पता चलता है कि उत्पाद में सर्जरी के विकल्प के बजाय neoadjuvant विकल्प के रूप में रुचि है। प्रबंधन ने कहा कि चिकित्सक जटिलताओं, विकृति, ठीक होने के समय और पुनर्निर्माण प्रक्रियाओं की आवश्यकता को कम करने में मूल्य देखते हैं।
- कंपनी ने कहा कि मरीजों ने एक नई तकनीक में भाग लेने के बारे में उत्साह व्यक्त किया।
- उसने कहा कि उत्पाद को कार्यालय में प्रति इंजेक्शन एक से दो मिनट में दिया जा सकता है।
- Phio ने कहा कि उत्पाद की दो साल की refrigeration stability है।
- उसने कहा कि विभिन्न घाव आकारों के लिए खुराक को समायोजित किया जा सकता है।
- radiation therapy के विपरीत, इस दृष्टिकोण के लिए चिकित्सकों द्वारा प्रमुख capital equipment निवेश की आवश्यकता नहीं है।
Phio ने कहा कि उसके medical adviser, Dr. Plott, लगभग 1997 से कंपनी के साथ काम कर रहे हैं और उन्हें dermatology, private practice, corporate settings और FDA advisory कार्य में अनुभव है। प्रबंधन ने कहा कि उनके इनपुट ने Phase IIb डिज़ाइन को आकार देने में मदद की है।
Q&A की मुख्य बातें
प्रश्न-उत्तर सत्र के दौरान, प्रबंधन बार-बार उन्हीं विषयों पर लौटा: प्रभावकारिता, सुरक्षा, बाजार उपयुक्तता और क्रियान्वयन।
- Phase Ib के सबसे उत्साहजनक निष्कर्ष पर, Bitterman ने कहा कि मजबूत प्रतिक्रिया और कोई dose-limiting toxicity नहीं होने का संयोजन मुख्य परिणाम था।
- बाजार अवसर पर, उन्होंने कहा कि सबसे अच्छा प्रारंभिक उपयोग डर्मेटोलॉजिक सर्जरी के पूरक के रूप में है, विशेष रूप से उच्च-जोखिम वाले घावों के लिए।
- फंडिंग पर, उन्होंने कहा कि वर्तमान runway Phase IIb शुरुआत, CRO चयन, publication कार्य, CMC पूर्णता और संभावित licensing deals का समर्थन करना चाहिए।
- सर्वोच्च-खुराक समूह में 85% प्रतिक्रिया दर पर, उन्होंने कहा कि अध्ययन जटिल था क्योंकि इसमें सात शरीर स्थान, 1 से 2.9 सेंटीमीटर तक के ट्यूमर आकार, कई खुराक और व्यापक FDA-अनुरोधित विश्लेषण शामिल थे।
- प्रतिस्पर्धा पर, उन्होंने कहा कि 54-patent portfolio और कठिन CMC प्रक्रिया प्रतिकृति के लिए महत्वपूर्ण बाधाएं उत्पन्न करती हैं।
Bitterman ने यह भी कहा कि कंपनी अपने डेटा के peer-reviewed publication की उम्मीद करती है, जिससे चिकित्सक अपनाने में मदद मिलेगी।
भविष्य का दृष्टिकोण
Phio ने कहा कि अगले 12 से 18 महीने कई milestones द्वारा परिभाषित होंगे:
- 2027 की पहली तिमाही में Phase IIb trial की शुरुआत।
- एक clinical research organization का चयन।
- protocol और FDA-संबंधित कार्य का पूरा होना।
- गुणवत्तापूर्ण journals में clinical data का प्रकाशन।
- संभावित licensing या partnership घोषणाएं।
प्रबंधन ने कहा कि ये कदम Phio को immuno-oncology में एक gene-silencing कंपनी के रूप में स्थापित करने में मदद कर सकते हैं, साथ ही cSCC से परे उसके platform के व्यापक उपयोग के लिए एक रास्ता बना सकते हैं।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।
