वॉरेन, एनजे - पीटीसी थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: PTCT) आज एक झटके का सामना कर रहा है क्योंकि यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (CHMP) ने ट्रांसलारना™ (एटालुरेन) के लिए सशर्त विपणन प्राधिकरण के नवीनीकरण पर अपनी नकारात्मक राय को बरकरार रखा है, जो बकवास उत्परिवर्तन ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (एनएमडीएमडी) के लिए एक इलाज है। यह निर्णय फिर से जांच के बाद लिया जाता है और अब लगभग 67 दिनों में अपेक्षित अंतिम फैसले के लिए यूरोपीय आयोग (ईसी) को भेज दिया जाएगा।
मैथ्यू बी क्लेन, एमडी, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी, ने सीएचएमपी के फैसले से निराशा व्यक्त की, जिसके बारे में उन्होंने कहा था कि यह अध्ययन 041 के साक्ष्य के चयनात्मक विचार पर आधारित था। डॉ. क्लेन के अनुसार, तीन प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षणों के डेटा की अधिक व्यापक समीक्षा और स्ट्राइड रजिस्ट्री ट्रांसलारना की प्रभावकारिता और सुरक्षा का समर्थन करती है। उन्होंने जोर देकर कहा कि दवा यूरोप में उपलब्ध रहेगी जबकि ईसी की समीक्षा लंबित है और आश्वासन दिया कि निरंतर प्राधिकरण का समर्थन करने के लिए सभी संभव सबूत उपलब्ध कराए जाएंगे।
ट्रांसलारना एक प्रोटीन रिस्टोरेशन थेरेपी है जिसका उद्देश्य नॉनसेंस म्यूटेशन के कारण होने वाले आनुवंशिक विकारों का इलाज करना है, जो समय से पहले आवश्यक प्रोटीन के संश्लेषण को रोकते हैं। वर्तमान में इसे कई देशों में दो साल और उससे अधिक उम्र के एंबुलेटरी रोगियों में एनएमडीएमडी के इलाज के लिए लाइसेंस दिया गया है, लेकिन संयुक्त राज्य अमेरिका में एक खोजी नई दवा बनी हुई है।
ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक दुर्लभ और घातक आनुवंशिक विकार है, जिसकी विशेषता मांसपेशियों में प्रगतिशील कमजोरी होती है, जिससे हृदय और श्वसन विफलता के कारण गतिशीलता में कमी आती है और समय से पहले मृत्यु हो जाती है। पीटीसी थेरेप्यूटिक्स दुर्लभ विकारों के लिए दवाएं विकसित करने पर केंद्रित है और इसका उद्देश्य सीमित विकल्पों वाले रोगियों के लिए उपचार प्रदान करना है।
ट्रांसलारना और EMA और EC के साथ इसके जुड़ाव के संबंध में कंपनी के भविष्य के कदम महत्वपूर्ण बने हुए हैं, क्योंकि EC के निर्णय से यूरोप में दवा की उपलब्धता प्रभावित होगी। यह खबर PTC थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, PTC थेरेप्यूटिक्स दवा उद्योग में प्रगति कर रहा है। यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने सेपियाप्टेरिन के लिए कंपनी के नए ड्रग एप्लिकेशन को स्वीकार कर लिया, जो फेनिलकेटोनुरिया (PKU) के लिए एक संभावित उपचार है, और 29 जुलाई, 2025 के लिए समीक्षा लक्ष्य तिथि निर्धारित की। यह मानक समीक्षा प्रक्रिया का पालन करता है, समय सीमा को अतिरिक्त चार महीने तक बढ़ाता है। सेपियाप्टेरिन के मार्केटिंग प्राधिकरण आवेदन की वर्तमान में यूरोप में समीक्षा की जा रही है, और कंपनी की योजना वर्ष के भीतर जापान और ब्राजील सहित अन्य क्षेत्रों में विपणन आवेदन जमा करने की है।
विश्लेषक फर्म पीटीसी थेरेप्यूटिक्स पर कड़ी नजर रख रही हैं, जिसमें रेमंड जेम्स ने मार्केट परफॉर्म रेटिंग जारी की है, बेयर्ड ने आउटपरफॉर्म रेटिंग की पुष्टि की है, गोल्डमैन सैक्स ने सेल रेटिंग बनाए रखी है, और टीडी कोवेन होल्ड रेटिंग के साथ स्थिर हैं। ये रेटिंग PTC थेरेप्यूटिक्स की हालिया कमाई रिपोर्ट के बीच आती हैं, जहां कंपनी ने Q2 2024 के 187 मिलियन डॉलर के राजस्व की घोषणा की और अपने पूरे साल के राजस्व मार्गदर्शन को $700 मिलियन से $750 मिलियन तक संशोधित किया।
इन विकासों के अलावा, PTC थेरेप्यूटिक्स ने 27.5 मिलियन डॉलर का अग्रिम भुगतान प्राप्त करते हुए, अपने जीन थेरेपी निर्माण व्यवसाय की बिक्री पूरी की। FDA ने हंटिंगटन की बीमारी के इलाज के लिए विकसित कंपनी के दवा उम्मीदवार PTC518 को फास्ट ट्रैक पदनाम भी दिया। ये पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के आसपास के हालिया घटनाक्रमों में से हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि PTC थेरेप्यूटिक्स यूरोप में ट्रांसलारना के साथ विनियामक चुनौतियों का सामना कर रहा है, InvestingPro डेटा कंपनी की वित्तीय स्थिति के लिए अतिरिक्त संदर्भ प्रदान करता है। झटके के बावजूद, PTC ने पिछले वर्ष की तुलना में 80.54% मूल्य कुल रिटर्न और पिछले छह महीनों में 49.9% की महत्वपूर्ण वृद्धि के साथ मजबूत बाजार प्रदर्शन दिखाया है। इससे पता चलता है कि निवेशक कंपनी की संभावनाओं के बारे में आशावादी रहे हैं, जो संभवतः दुर्लभ बीमारियों के उपचार पर इसके फोकस से प्रेरित हैं।
हालांकि, कंपनी की वित्तीय स्थिति एक मिश्रित तस्वीर पेश करती है। जबकि Q2 2023 तक पिछले बारह महीनों में PTC का राजस्व 9.98% की वृद्धि के साथ 900.45 मिलियन डॉलर था, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि कंपनी वर्तमान में लाभदायक नहीं है। यह एक InvestingPro टिप के साथ मेल खाता है जो दर्शाता है कि विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी।
एक अन्य InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि PTC की तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो कुछ वित्तीय लचीलापन प्रदान कर सकती है क्योंकि कंपनी ट्रांसलारना के लिए विनियामक परिदृश्य को नेविगेट करती है। यह महत्वपूर्ण हो सकता है क्योंकि पीटीसी यूरोपीय आयोग के अंतिम निर्णय का इंतजार कर रहा है और संभावित रूप से दवा की मंजूरी और व्यावसायीकरण के लिए वैकल्पिक रणनीतियों की खोज करता है।
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro PTC थेरेप्यूटिक्स के लिए 8 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में गहन जानकारी प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।