सिकल सेल रोग उपचार के लिए एक महत्वपूर्ण प्रगति में, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने दो जीन उपचारों को मंजूरी दी है। ब्लूबर्ड बायो द्वारा विकसित लाइफजेनिया और वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स (NASDAQ: VRTX) और CRISPR थेरेप्यूटिक्स के एक सहयोगी प्रयास कैसगेवी को 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के व्यक्तियों के लिए अधिकृत किया गया है।
ये स्वीकृतियां विशेष रूप से उल्लेखनीय हैं क्योंकि Casgevy CRISPR जीन एडिटिंग तकनीक का उपयोग करती है, जिसने 2020 में अपने आविष्कारकों के लिए नोबेल पुरस्कार प्राप्त किया था। उपचारों को सिकल सेल रोग के संभावित एकमुश्त उपचार के रूप में पेश किया जा रहा है, एक ऐसी स्थिति जो गंभीर दर्द, अंग विफलता का कारण बनती है, और लाल रक्त कोशिकाओं में असामान्य, सिकल आकार के हीमोग्लोबिन के कारण स्ट्रोक का कारण बन सकती है। विरासत में मिला यह रक्त विकार लगभग 100,000 अमेरिकियों को प्रभावित करता है, जो मुख्य रूप से अश्वेत समुदाय को प्रभावित करता है।
ब्लूबर्ड बायो का नया उपचार सामान्य हीमोग्लोबिन के उत्पादन में मरीजों की लाल रक्त कोशिकाओं की सहायता करने के लिए अक्षम वायरस के माध्यम से संशोधित जीन पेश करके कार्य करता है। इस बीच, वर्टेक्स/CRISPR थेरेपी के लिए रोगी के अस्थि मज्जा से स्टेम सेल की कटाई की आवश्यकता होती है, जिसे बाद में एक महीने तक अस्पताल में रहने के दौरान रोगी में वापस डालने से पहले, निर्माण सुविधाओं में CRISPR/Cas9 तकनीक का उपयोग करके संपादित किया जाता है।
इन उपचारों के वादे के बावजूद, मैसाचुसेट्स जनरल अस्पताल में व्यापक सिकल सेल रोग उपचार केंद्र के चिकित्सा निदेशक डॉ. शार्ल अजार ने उन्हें इलाज के रूप में लेबल करने के खिलाफ आगाह किया है। वह “ट्रांसफॉर्मेटिव थेरेपी” शब्द को प्राथमिकता देते हैं, यह देखते हुए कि जीन थेरेपी के बाद भी मरीजों को सिकल सेल रोग होता रहेगा। दोनों उपचारों में उच्च खुराक वाली कीमोथेरेपी शामिल है, जिसमें कई महीने लग सकते हैं और इससे बांझपन का खतरा रहता है, इस चिंता का विषय डॉ. अजार ने उजागर किया है।
रोगियों पर वित्तीय प्रभाव भी महत्वपूर्ण है, क्योंकि प्रजनन संरक्षण के तरीके जैसे कि एग फ्रीजिंग और स्पर्म बैंकिंग, जिनकी लागत $40,000 तक हो सकती है, कैंसर रोगियों के विपरीत, जीन थेरेपी से गुजरने वालों के लिए बीमा द्वारा कवर नहीं किए जाते हैं।
एफडीए की मंजूरी वर्टेक्स/सीआरआईएसपीआर थेरेपी से अनपेक्षित जीनोमिक परिवर्तनों पर चिंताओं के बावजूद आती है, जैसा कि अक्टूबर की बैठक से पहले एफडीए स्टाफ के दस्तावेजों द्वारा नोट किया गया है। अनुमोदन के बाद लंबी अवधि के सुरक्षा जोखिमों का आकलन करने के लिए कंपनी ने 15 साल के अनुवर्ती अध्ययन के लिए प्रतिबद्ध किया है।
घोषणा के मद्देनजर, CRISPR थेरेप्यूटिक्स के शेयरों में 1.6% की वृद्धि देखी गई, जबकि वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स ने 1.4% की गिरावट का अनुभव किया। समाचार जारी होने से पहले ब्लूबर्ड बायो शेयरों की ट्रेडिंग रोक दी गई थी।
आगे देखते हुए, वर्टेक्स की CRISPR थेरेपी ट्रांसफ्यूजन-डिपेंडेंट बीटा थैलेसेमिया के लिए FDA की समीक्षा के अधीन है, जिसका निर्णय 30 मार्च तक अपेक्षित है। यह रक्त विकारों के लिए आनुवंशिक उपचार में आगे की सफलताओं के लिए सतर्क प्रत्याशा का दौर है।
रॉयटर्स ने इस लेख में योगदान दिया।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।