बेथेस्डा, एमडी - गेन थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: GANX) ने घोषणा की कि इसके प्रमुख दवा उम्मीदवार, GT-02287 ने पार्किंसंस रोग के उपचार के लिए चरण 1 नैदानिक अध्ययन में सकारात्मक परिणाम दिखाए। अध्ययन, जिसमें 72 स्वस्थ स्वयंसेवकों को शामिल किया गया था, ने 50 वर्ष से अधिक आयु के प्रतिभागियों सहित सभी खुराक और आयु समूहों में दवा की सुरक्षा और सहनशीलता की पुष्टि की।
GT-02287, मौखिक रूप से प्रशासित अणु, जिसका उद्देश्य GBA1 उत्परिवर्तन के साथ या उसके बिना पार्किंसंस का इलाज करना था, मस्तिष्कमेरु द्रव में मौजूद पाया गया, जो केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (CNS) के संपर्क का संकेत देता है। अध्ययन में पेरिफेरल टारगेट एंगेजमेंट भी दिखाया गया है, जो दवा के चिकित्सीय प्रभाव के लिए महत्वपूर्ण है। इन परिणामों के बाद, गेन थेरेप्यूटिक्स ने 2024 की चौथी तिमाही में पार्किंसंस रोगियों के साथ चरण 1बी परीक्षण शुरू करने की योजना बनाई है, जिसका उद्देश्य सुरक्षा की पुष्टि करना और बायोमार्कर के माध्यम से तंत्र का प्रमाण प्राप्त करना है।
कंपनी के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, जोनास हैनस्टैड, एमडी, पीएचडी, ने आगामी परीक्षण के बारे में आशावाद व्यक्त किया, जिसमें 2025 के मध्य तक रोगी डेटा होने की उम्मीद है। अंतरिम सीईओ और सीएफओ जीन मैक ने अध्ययन में देखे गए सीएनएस एक्सपोज़र और टारगेट एंगेजमेंट के महत्व पर प्रकाश डाला।
GT-02287 प्रोटीन एंजाइम ग्लूकोसेरेब्रोसिडेज़ (GCase) को संशोधित करके काम करता है, जो अक्सर GBA1 जीन म्यूटेशन या उम्र से संबंधित तनाव कारकों के कारण पार्किंसंस रोग में ख़राब होता है। प्रीक्लिनिकल मॉडल से पता चला है कि दवा मोटर और संज्ञानात्मक कार्यों में सुधार कर सकती है, जो रोग की प्रगति को धीमा करने की क्षमता का सुझाव देती है।
गेन थेरेप्यूटिक्स के शोध को पार्किंसंस रिसर्च के लिए माइकल जे फॉक्स फाउंडेशन, GBA के साथ पार्किंसंस के लिए सिल्वरस्टीन फाउंडेशन और यूरोपियन यूनियन होराइजन 2020 रिसर्च और इनोसुइस — स्विस इनोवेशन एजेंसी के साथ यूरोस्टार्स -2 संयुक्त कार्यक्रम से धन सहायता मिली है।
इस लेख में दी गई जानकारी गेन थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, गेन थेरेप्यूटिक्स ने पार्किंसंस रोग के इलाज के उद्देश्य से खोजी दवा '287 के अपने चरण 1 नैदानिक परीक्षण के लिए आशाजनक परिणाम बताए हैं। कंपनी ने 2024 के लिए अपनी दूसरी तिमाही की वित्तीय स्थिति का खुलासा किया, जिसमें 8.2 मिलियन डॉलर का परिचालन खर्च और 16.9 मिलियन डॉलर का कैश बैलेंस था, जो 2025 की दूसरी छमाही में परिचालन के लिए पर्याप्त है। ओपेनहाइमर ने गेन थेरेप्यूटिक्स पर एक आउटपरफॉर्म रेटिंग बनाए रखी, मूल्य लक्ष्य को पिछले $9.00 से $8.00 पर समायोजित किया। एचसी वेनराइट ने समान मूल्य लक्ष्य के साथ बाय रेटिंग भी रखी, जो GT-02287 की प्रगति और भविष्य की संभावनाओं में विश्वास को दर्शाती है।
गेन थेरेप्यूटिक्स ने 32 स्वस्थ स्वयंसेवकों को शामिल करते हुए चरण 1 नैदानिक परीक्षण के कई आरोही खुराक वाले हिस्से में खुराक को सफलतापूर्वक पूरा कर लिया है। कंपनी 2024 की चौथी तिमाही में आनुवंशिक विकार, GBA1-PD के 20-30 रोगियों को शामिल करते हुए '287 के तीन महीने के चरण 1b अध्ययन को शुरू करने की भी तैयारी कर रही है।
कॉर्पोरेट मोर्चे पर, गेन थेरेप्यूटिक्स ने नेतृत्व में बदलाव देखा है, जिसमें सीएफओ जीन मैक ने अंतरिम सीईओ की भूमिका निभाई है, जिसे कंपनी के निदेशक मंडल के संस्थापक और अध्यक्ष खालिद इस्लाम, पीएचडी द्वारा समर्थित किया गया है, कार्यकारी अध्यक्ष के रूप में। कंपनी एक सार्वजनिक पेशकश में अपने सामान्य स्टॉक के शेयरों को पेश करने और बेचने की भी योजना बना रही है, जिसमें टाइटन पार्टनर्स ग्रुप एकमात्र बुकरनर के रूप में काम कर रहा है।
इसके अलावा, नैस्डैक द्वारा गेन थेरेप्यूटिक्स को सूचित किया गया है कि यह अब निरंतर लिस्टिंग के लिए आवश्यक सूचीबद्ध प्रतिभूतियों के न्यूनतम बाजार मूल्य को पूरा नहीं करता है। MVLS आवश्यकता का अनुपालन फिर से हासिल करने के लिए कंपनी के पास 7 जनवरी, 2025 तक का समय है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि गेन थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: GANX) पार्किंसंस रोग के लिए अपने होनहार दवा उम्मीदवार GT-02287 के साथ आगे बढ़ता है, इसका वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार प्रदर्शन निवेशकों के लिए विचार करने के लिए प्रमुख कारक हैं। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, गेन थेरेप्यूटिक्स का वर्तमान में 34.22 मिलियन डॉलर का बाजार पूंजीकरण है। उनके नैदानिक विकास की संभावनाओं के बावजूद, कंपनी के वित्तीय मैट्रिक्स कुछ चुनौतियों का संकेत देते हैं। उनका मूल्य-से-कमाई (P/E) अनुपात -0.99 का नकारात्मक है, जो दर्शाता है कि कंपनी वर्तमान में मुनाफा नहीं कमा रही है। इसके अतिरिक्त, 2024 की दूसरी तिमाही में पिछले बारह महीनों के लिए कंपनी का सकल लाभ नकारात्मक $11.44 मिलियन है, जो कंपनी के सामने आने वाली लागत चुनौतियों को रेखांकित करता है।
गेन थेरेप्यूटिक्स के लिए InvestingPro टिप्स वित्तीय शक्तियों और कमजोरियों के मिश्रण को प्रकट करते हैं। सकारात्मक पक्ष पर, कंपनी अपनी बैलेंस शीट पर ऋण से अधिक नकदी रखती है और उसके पास तरल संपत्ति होती है जो अल्पकालिक दायित्वों से अधिक होती है, जो निकट अवधि में कुछ वित्तीय स्थिरता प्रदान करती है। हालांकि, विश्लेषकों को चिंता है, चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट की आशंका है और एक ही समय सीमा के भीतर कंपनी के लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है। पिछले महीने की तुलना में मजबूत रिटर्न के साथ शेयर की कीमत में काफी उतार-चढ़ाव आया है, फिर भी पिछले छह महीनों में इसने काफी गिरावट दर्ज की है।
गेन थेरेप्यूटिक्स पर एक सूचित निर्णय लेने के इच्छुक निवेशकों के लिए, अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं। ये सुझाव कंपनी के वित्तीय और बाजार के प्रदर्शन में गहरी अंतर्दृष्टि प्रदान करते हैं, जो कंपनी के नैदानिक विकास के वर्तमान चरण और बायोटेक उद्योग में शामिल अंतर्निहित जोखिमों को देखते हुए विशेष रूप से प्रासंगिक हो सकता है। अभी तक, GANX के लिए 10 और InvestingPro टिप्स सूचीबद्ध हैं, जिन्हें https://www.investing.com/pro/GANX पर पाया जा सकता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।