कैम्ब्रिज, मास। - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) ने आज घोषणा की कि इसके चरण 2 HELIOS नैदानिक परीक्षण के अंतरिम डेटा से पता चलता है कि इसकी दवा AMX0035 ने वोल्फ्राम सिंड्रोम, एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार वाले वयस्कों में संभावित लाभ दिखाए हैं।
अध्ययन में आठ प्रतिभागियों को शामिल किया गया, जिन्होंने 24 सप्ताह का उपचार पूरा कर लिया है, जिसके परिणाम अग्नाशय के कार्य और ग्लाइसेमिक नियंत्रण में सुधार के साथ-साथ दृष्टि में कुछ सुधार का संकेत देते हैं।
परीक्षण का प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु सी-पेप्टाइड स्तरों में परिवर्तन, अग्नाशय बीटा सेल फ़ंक्शन का एक मार्कर और ग्लाइसेमिक नियंत्रण पर केंद्रित था। 5 मार्च, 2024 तक के आंकड़ों के आधार पर अंतरिम विश्लेषण से पता चला है कि औसतन, प्रतिभागियों ने कुल सी-पेप्टाइड प्रतिक्रिया में वृद्धि का अनुभव किया, जिसमें आठ में से सात प्रतिभागियों ने सी-पेप्टाइड प्रतिक्रिया के चरम समय में कमी दिखाई, जो आमतौर पर बीमारी की प्रगति के कारण बढ़ जाती है।
इसके अतिरिक्त, अधिकांश प्रतिभागियों ने रक्त शर्करा के स्तर पर बेहतर नियंत्रण की सूचना दी, जैसा कि हीमोग्लोबिन A1C (HbA1c) में सुधार और लक्ष्य ग्लूकोज रेंज में समय से स्पष्ट है। विशेष रूप से, एक प्रतिभागी की दृष्टि कानूनी रूप से अंधे से कानूनी रूप से दृष्टिहीन हो गई।
सभी आठ प्रतिभागियों ने पूर्व निर्धारित उत्तरदाता मानदंडों को पूरा किया, जिसमें रोगी रिपोर्टेड ग्लोबल इंप्रेशन ऑफ़ चेंज (PGIC) और क्लिनिशियन रिपोर्टेड ग्लोबल इंप्रेशन ऑफ़ चेंज (CGIC) स्केल दोनों के अनुसार बीमारी में सुधार या स्थिरीकरण का प्रदर्शन किया गया। दवा को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया जाता था, जिसमें सबसे आम प्रतिकूल घटना दस्त थी।
HELIOS परीक्षण के प्रमुख अन्वेषक डॉ. फुमिहिको उरानो ने समय के साथ आम तौर पर बिगड़ते परिणामों को देखते हुए, वोल्फ्राम सिंड्रोम समुदाय के लिए इन निष्कर्षों के महत्व पर जोर दिया। अंतरिम परिणामों को रोग-संशोधित उपचारों की तत्काल आवश्यकता को पूरा करने के लिए उत्साहजनक माना जाता है।
AMX0035 एंडोप्लाज्मिक रेटिकुलम (ER) तनाव और माइटोकॉन्ड्रियल डिसफंक्शन को लक्षित करता है, जिनके बारे में माना जाता है कि वे वोल्फ्राम सिंड्रोम में कोशिका मृत्यु और न्यूरोडीजेनेरेशन में भूमिका निभाते हैं। HELIOS परीक्षण मजबूत प्रीक्लिनिकल डेटा के बाद, वोल्फ्राम सिंड्रोम समुदाय के सहयोग का हिस्सा है।
एमीलीक्स ने वोल्फ्राम सिंड्रोम में AMX0035 के विकास पथ पर चर्चा करने के लिए नियामक अधिकारियों के साथ जुड़ने की योजना बनाई है। सप्ताह 24 में सभी 12 प्रतिभागियों के लिए टॉपलाइन डेटा इस वर्ष की दूसरी छमाही में अपेक्षित है।
कंपनी आज पूर्वी समयानुसार दोपहर 1:30 बजे एक वेबकास्ट में अंतरिम डेटा पेश करेगी। यह खबर एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) द्वारा रिपोर्ट की गई हालिया नैदानिक प्रगति के प्रकाश में, कंपनी के वित्तीय मेट्रिक्स निवेशकों को इसकी बाजार क्षमता का मूल्यांकन करने के लिए एक व्यापक संदर्भ प्रदान करते हैं। Amylyx का मौजूदा समायोजित बाजार पूंजीकरण $180.98 मिलियन है, जो कंपनी के चल रहे नैदानिक परीक्षणों और अनुसंधान विकास के मद्देनजर बाजार के मूल्यांकन को दर्शाता है।
Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों के लिए 1612.94% की प्रभावशाली राजस्व वृद्धि दर के साथ, Amylyx ने अपने वित्तीय प्रदर्शन में उल्लेखनीय वृद्धि का प्रदर्शन किया है। इस वृद्धि को Q4 2023 में 395.54% की तिमाही राजस्व वृद्धि से और उजागर किया गया है। कंपनी की राजस्व में भारी वृद्धि करने की क्षमता संभावित निवेशकों के लिए एक सकारात्मक संकेतक है, खासकर इसकी हालिया नैदानिक परीक्षण सफलताओं के संदर्भ में।
इसी अवधि के लिए Amylyx की वित्तीय स्थिति को 59.66% के मजबूत सकल लाभ मार्जिन द्वारा रेखांकित किया गया है, जिससे पता चलता है कि कंपनी न केवल अपने राजस्व में वृद्धि कर रही है बल्कि अपने परिचालन में लाभप्रदता भी बनाए रख रही है। Amylyx के व्यवसाय मॉडल की दीर्घकालिक स्थिरता पर विचार करने वाले निवेशकों के लिए यह एक महत्वपूर्ण कारक है क्योंकि यह अनुसंधान और विकास में निवेश करना जारी रखता है।
InvestingPro टिप्स में P/E अनुपात पर करीब से नज़र डालना शामिल है, जो वर्तमान में 3.72 है, और Q4 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए समायोजित P/E अनुपात, जो कि 4.44 पर थोड़ा अधिक है। यह मूल्यांकन मीट्रिक उन निवेशकों के लिए विशेष रूप से प्रासंगिक हो सकता है जो कंपनी की कमाई को उसके शेयर मूल्य के सापेक्ष मापने की कोशिश कर रहे हैं। अतिरिक्त विश्लेषणात्मक जानकारी तलाशने में रुचि रखने वालों के लिए, InvestingPro अधिक टिप्स प्रदान करता है, जिसमें सब्सक्राइबर के लिए कुल [अतिरिक्त सुझावों की संख्या डालें] युक्तियां उपलब्ध हैं।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।