ज़ेवरा ने नीमन-पिक रोग उपचार डेटा का वादा करने की रिपोर्ट दी

SELEBRATION, Fla. - Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQGs: ZVRA), दुर्लभ रोग चिकित्सा विज्ञान पर ध्यान केंद्रित करने वाली कंपनी, ने सोसाइटी फॉर इनहेरिटेड मेटाबोलिक डिसऑर्डर (SIMD) 45 वीं वार्षिक बैठक में अपनी खोजी दवा, arimoclomol के बारे में नया डेटा साझा किया। एरिमोक्लोमोल एक्सपेंडेड एक्सेस प्रोग्राम (ईएपी) से प्राप्त डेटा, एक सुसंगत सुरक्षा प्रोफ़ाइल को इंगित करता है और नीमन-पिक डिजीज टाइप सी (एनपीसी), एक दुर्लभ और घातक विकार वाले वयस्कों में रोग की प्रगति को धीमा करने का सुझाव देता है।

ऑस्टिन में टेक्सास विश्वविद्यालय, डेल मेडिकल स्कूल से एमडी क्रिस्टीना जूलिच ने निष्कर्ष प्रस्तुत किए, जो एनपीसी वाले वयस्कों में एरिमोक्लोमोल के उपयोग का पहला सबूत दिखाते हैं। डेटा उन रोगियों में दो साल के उपचार के दौरान एक स्थिर रोग पाठ्यक्रम को दर्शाता है, जिनका इलाज एरिमोक्लोमोल से किया गया था, जिनमें से कुछ का पहले माइग्लस्टैट का उपयोग भी किया गया था। पिछले चरण 2/3 अध्ययनों की टिप्पणियों के अनुरूप, किसी भी नई सुरक्षा प्रतिकूल घटनाओं की पहचान नहीं की गई थी।

19 जुलाई, 2023 तक, EAP में 11 अमेरिकी केंद्रों के 41 प्रतिभागी शामिल थे, जिसमें 26 वयस्कों के पास कम से कम एक वर्ष का अनुवर्ती डेटा था। औसत उपचार की अवधि 21 महीने थी, जिसमें निदान और उपचार शुरू होने की आयु क्रमशः 23.7 और 28.5 वर्ष थी। बीमारी, जो शारीरिक और संज्ञानात्मक हानि की ओर ले जाती है, अमेरिका में स्वीकृत उपचार विकल्पों का अभाव है

Arimoclomol को FDA से कई पदनाम प्राप्त हुए हैं, जिसमें ऑर्फ़न ड्रग और ब्रेकथ्रू थेरेपी शामिल है, और इसके नए ड्रग एप्लिकेशन (NDA) की समीक्षा की जा रही है, जिसमें 21 सितंबर, 2024 के लिए प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूज़र फीस एक्ट (PDUFA) की तारीख निर्धारित की गई है।

ज़ेवरा थेरेप्यूटिक्स एनपीसी समुदाय के भीतर उच्च अधूरी चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करने की अपनी प्रतिबद्धता पर ज़ोर देता है। कंपनी का लक्ष्य जटिल दवा विकास चुनौतियों को दूर करने के लिए डेटा-संचालित रणनीतियों का उपयोग करके दुर्लभ बीमारियों से पीड़ित लोगों के लिए परिवर्तनकारी उपचार लाना है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

नीमन-पिक डिजीज टाइप सी के इलाज के लिए एरिमोक्लोमोल पर ज़ेवरा थेरेप्यूटिक्स के हालिया अपडेट के प्रकाश में, निवेशकों को कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन को उतना ही आकर्षक लग सकता है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, ज़ेवरा का बाजार पूंजीकरण मामूली $200.46 मिलियन है, जो प्रतिस्पर्धी क्षेत्र में इस बायोटेक खिलाड़ी के आकार को दर्शाता है। विशेष रूप से, कंपनी के पास Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों के लिए 89.28% का प्रभावशाली सकल लाभ मार्जिन है, जो इसके राजस्व के संबंध में लागतों को प्रभावी ढंग से प्रबंधित करने की क्षमता को रेखांकित करता है।

हालांकि, कंपनी की वित्तीय स्थिति कुछ चुनौतियों का भी खुलासा करती है। ज़ेवरा का पी/ई अनुपात नकारात्मक है, जो वर्तमान में -4.3 पर है, यह दर्शाता है कि यह फिलहाल शुद्ध कमाई नहीं कर रहा है, दवा विकास के चरण में कई बायोटेक फर्मों के लिए एक सामान्य स्थिति है। इसके अतिरिक्त, हाल ही में शेयर का प्रदर्शन निराशाजनक रहा है, नवीनतम डेटा बिंदु के अनुसार एक महीने की कीमत का कुल रिटर्न -17.67% है। यह कंपनी की अल्पकालिक संभावनाओं के बारे में निवेशकों के संदेह का सुझाव दे सकता है।

InvestingPro टिप्स एक मिश्रित तस्वीर को प्रकट करते हैं: जबकि ज़ेवरा के पास कर्ज से अधिक नकदी है, जो वित्तीय स्थिरता का संकेत देता है, विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को नीचे की ओर संशोधित किया है, और कंपनी को इस साल शुद्ध आय में गिरावट देखने की उम्मीद है। इसके अलावा, स्टॉक को अस्थिर माना जाता है, और विश्लेषकों को इस वित्तीय वर्ष के लिए लाभप्रदता का अनुमान नहीं है। अधिक विस्तृत विश्लेषण और अतिरिक्त InvestingPro टिप्स की तलाश करने वाले निवेशकों के लिए, Zevra Therapeutics के लिए InvestingPro के उत्पाद पृष्ठ पर 10 और सूचीबद्ध हैं। इन जानकारियों तक पहुंच प्राप्त करने के लिए, वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करने पर विचार करें।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।