एजवाइज के सेवाकर्मियों ने यूरोपीय संघ के अनाथ दवा का दर्जा अर्जित किया

बोल्डर, कोलो। - एजवाइस थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: EWTX), मांसपेशियों की बीमारियों पर केंद्रित एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने आज घोषणा की कि यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) ने बेकर और ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए अपने ड्रग उम्मीदवार सेवासेम्टेन को अनाथ दवा पदनाम प्रदान किए हैं। यह पदनाम कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण कदम है क्योंकि इसका उद्देश्य इन दुर्लभ मांसपेशियों को बर्बाद करने वाले विकारों वाले व्यक्तियों के लिए नए उपचार विकल्प लाना है।

ईएमए का अनाथ दवा पदनाम दुर्लभ बीमारियों के उपचार के विकास को प्रोत्साहित करने के लिए प्रदान किया गया है, जिसे यूरोपीय संघ में 10,000 लोगों में से पांच से कम लोगों को प्रभावित करने वाले लोगों के रूप में परिभाषित किया गया है। स्थिति विभिन्न प्रोत्साहन प्रदान करती है, जिसमें कम विनियामक शुल्क, प्रोटोकॉल सहायता और अनुमोदन पर 10 साल तक की बाजार विशिष्टता शामिल है।

सेवसेमटेन, एक खोजी मौखिक रूप से प्रशासित छोटा अणु है, जिसे संकुचन-प्रेरित मांसपेशियों की क्षति को रोकने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो मांसपेशियों की डिस्ट्रोफी में मांसपेशियों के नुकसान का एक महत्वपूर्ण कारण है। यह दवा वर्तमान में बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए अंतिम चरण के नैदानिक परीक्षणों में है और इसका मूल्यांकन ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में भी किया जा रहा है।

केविन कोच, पीएचडी, एजवाइज के अध्यक्ष और सीईओ, ने इन स्थितियों के साथ रहने वाले व्यक्तियों के लिए बेहतर उपचार की तत्काल आवश्यकता को पूरा करने के लिए नैदानिक विकास के माध्यम से इन उपचारों को तेजी से आगे बढ़ाने के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता व्यक्त की।

इससे पहले, सेवासेमटेन ने बेकर और ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी दोनों के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से अनाथ दवा पदनाम प्राप्त किया है, साथ ही दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम और ड्यूचेन के लिए फास्ट ट्रैक पदनाम भी प्राप्त किए हैं।

बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करता है, जिससे मांसपेशियों को नुकसान होता है, मोटर फ़ंक्शन का नुकसान होता है, और संभावित रूप से दिल की विफलता होती है। ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक अधिक गंभीर रूप है जिसके परिणामस्वरूप प्रगतिशील मांसपेशियों की हानि और प्रारंभिक मृत्यु हो जाती है। वर्तमान में इन बीमारियों का कोई इलाज नहीं है, और मौजूदा उपचार महत्वपूर्ण रुग्णता और मृत्यु को रोकने के लिए अपर्याप्त हैं।

एजवाइज बेकर के लिए कैन्यन नामक चरण 2 के परीक्षण में सेवाकर्मियों को आगे बढ़ा रहा है और ग्रैंड कैन्यन नामक एक महत्वपूर्ण समूह को शामिल करने के लिए परीक्षण का विस्तार किया है। ड्यूचेन के लिए, कंपनी LYNX फेज 2 डोज-फाइंडिंग क्लिनिकल ट्रायल और फॉक्स नामक एक अन्य फेज 2 ट्रायल का आयोजन कर रही है।

रिपोर्ट किए गए घटनाक्रम एजवाइज थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित हैं।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

जैसा कि Edgewise Therapeutics (NASDAQ:EWTX) अपने प्रमुख दवा उम्मीदवार के लिए यूरोप में महत्वपूर्ण विनियामक मील के पत्थर हासिल करता है, InvestingPro डेटा के माध्यम से कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य पर एक नज़र डालने से एक मिश्रित तस्वीर का पता चलता है। कंपनी का बाजार पूंजीकरण 1.41 बिलियन डॉलर का मजबूत है, जो निवेशकों को इसकी दीर्घकालिक संभावनाओं में विश्वास दिलाता है। हालांकि, Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों के लिए -14.06 का नकारात्मक P/E अनुपात इंगित करता है कि कंपनी वर्तमान में अपने शेयर की कीमत के सापेक्ष लाभ नहीं कमा रही है, जो विकास के चरण में कई बायोफार्मास्युटिकल फर्मों के लिए एक सामान्य परिदृश्य है।

InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि एजवाइस थेरेप्यूटिक्स के पास कर्ज की तुलना में अधिक नकदी है, जो वित्तीय स्थिरता का एक आश्वस्त संकेत है, खासकर पूंजी-प्रधान दवा उद्योग में एक कंपनी के लिए। इसके अलावा, यह तथ्य कि दो विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को ऊपर की ओर संशोधित किया है, यह बताता है कि सकारात्मक विकास या अपेक्षाएं हो सकती हैं जो कंपनी के भविष्य के प्रदर्शन को प्रभावित कर सकती हैं।

कंपनी के शेयर प्रदर्शन को देखते हुए, पिछले छह महीनों में महत्वपूर्ण तेजी आई है, जिसका कुल मूल्य 124.07% रिटर्न है। यह प्रभावशाली रैली मजबूत बाजार आशावाद को प्रदर्शित करती है, जो संभावित रूप से उनके दवा उम्मीदवारों की नैदानिक प्रगति से प्रेरित है। हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि पिछले सप्ताह शेयर में तेजी आई है, जिसका कुल मूल्य -9.32% का रिटर्न है, जो बाजार की अस्थिरता या समाचार या व्यापक बाजार रुझानों के प्रति अल्पकालिक निवेशकों की प्रतिक्रियाओं को दर्शा सकता है।

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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।