बेथेस्डा, एमडी - गेन थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: GANX), एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी जो एलोस्टेरिक छोटे अणु उपचार विकसित करने पर केंद्रित है, ने GT-02287 के लिए अपने चरण 1 नैदानिक परीक्षण से सकारात्मक परिणामों की घोषणा की है, जो GBA1 पार्किंसंस रोग (PD) के लिए एक संभावित उपचार है। परीक्षण से पता चला कि GT-02287 को सभी खुराक स्तरों पर अच्छी तरह से सहन किया गया था, जिसमें कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं बताई गई थी।
चरण 1 अध्ययन, जो एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण है, का उद्देश्य GT-02287 की सुरक्षा, सहनशीलता और फार्माकोकेनेटिक्स का आकलन करना है। परीक्षण के एकल आरोही खुराक (एसएडी) भाग में पांच साथियों में 40 स्वस्थ प्रतिभागी शामिल थे, जिनमें समय से पहले बंद या सुरक्षा संबंधी चिंताएं नहीं थीं। ऑस्ट्रेलिया में बेलबेरी ह्यूमन रिसर्च एथिक्स कमेटी से अनुमोदन प्राप्त करने के बाद फरवरी में परीक्षण का कई आरोही खुराक (MAD) हिस्सा शुरू हुआ।
SAD निष्कर्ष GT-02287 के विकास को जारी रखने का समर्थन करते हैं, 2024 की दूसरी तिमाही में अनुमानित MAD भाग के पूरा होने के साथ। कंपनी बायोमार्कर और अन्य खोजपूर्ण उपायों के आधार पर तंत्र का प्रमाण प्रदान करने के लिए वर्ष की दूसरी छमाही के भीतर रोगियों के लिए एक समूह शुरू करने की योजना बना रही है।
GT-02287 ने लाइसोसोमल एंजाइम ग्लूकोसेरेब्रोसिडेज़ (GCase) के कार्य को बहाल करने का वादा दिखाया है, जो पीडी से जुड़े GBA1 जीन म्यूटेशन के कारण बिगड़ा हुआ है। फरवरी 2024 में पहले पेश किए गए प्रीक्लिनिकल डेटा ने संकेत दिया कि GT-02287 मोटर फ़ंक्शन को बहाल कर सकता है और न्यूरोडिजनरेशन के लिए बायोमार्कर न्यूरोफिलामेंट लाइट चेन (nFL) के प्लाज्मा स्तर को काफी कम कर सकता है।
दवा के उम्मीदवार को द माइकल जे फॉक्स फाउंडेशन फॉर पार्किंसंस रिसर्च और अन्य संगठनों से धन प्राप्त हुआ है, जो पीडी के उपचार में इसके संभावित महत्व को उजागर करता है। गेन थेरेप्यूटिक्स के दृष्टिकोण में प्रोटीन पर नए एलोस्टेरिक बाइंडिंग साइटों की खोज के लिए एआई-समर्थित संरचनात्मक जीव विज्ञान और मालिकाना एल्गोरिदम का लाभ उठाना शामिल है, जिससे न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों और अन्य विकारों के इलाज में सफलता मिल सकती है।
GT-02287 की नैदानिक प्रगति पर यह अपडेट गेन थेरेप्यूटिक्स, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है, निवेशक और इच्छुक पार्टियां बारीकी से देख रही हैं क्योंकि कंपनी पार्किंसंस रोग से प्रभावित लोगों के लिए एक नया उपचार विकल्प पेश करने की क्षमता के साथ नैदानिक परीक्षणों के माध्यम से अपने प्रमुख दवा उम्मीदवार को आगे बढ़ाती है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) ने अपनी हालिया चरण 1 नैदानिक परीक्षण सफलता से ध्यान आकर्षित किया है, लेकिन वित्तीय क्या कहते हैं? InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, Gain Therapeutics का बाजार पूंजीकरण $52.88 मिलियन है, जो कंपनी के निवेशक मूल्यांकन को दर्शाता है। आशावादी नैदानिक परिणामों के बावजूद, Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों में कंपनी का राजस्व -20,521.64% के महत्वपूर्ण सकल लाभ मार्जिन घाटे के साथ मात्र $0.06 मिलियन है, जो राजस्व से अधिक लागत को दर्शाता है।
InvestingPro टिप्स बताते हैं कि विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में वृद्धि की उम्मीद है, लेकिन वे एक ही समय सीमा के भीतर कंपनी के लिए लाभप्रदता का पूर्वानुमान नहीं लगा रहे हैं। इसके अलावा, कंपनी को अपने उद्योग में एक विशिष्ट खिलाड़ी के रूप में पहचाना जाता है, जो बाजार की स्थिति और निवेशकों की उम्मीदों को प्रभावित कर सकता है। विशेष रूप से, गेन थेरेप्यूटिक्स के पास कर्ज से अधिक नकदी है, जो इसके शोध प्रयासों और परिचालन आवश्यकताओं के लिए एक तकिया प्रदान करता है।
गेन थेरेप्यूटिक्स पर विचार करने वाले निवेशकों को पता होना चाहिए कि स्टॉक में अस्थिरता का अनुभव हुआ है, जिसमें 1 महीने की कीमत का कुल रिटर्न -16.5% है। हालांकि, कंपनी तेजी से नकदी के माध्यम से जल रही है, वित्तीय स्थिरता लंबी अवधि के लिए एक सवाल बनी हुई है। जो लोग गहराई में जाना चाहते हैं, उनके लिए InvestingPro अतिरिक्त जानकारी प्रदान करता है, जिसमें गेन थेरेप्यूटिक्स के लिए 10 और InvestingPro टिप्स शामिल हैं, जो https://www.investing.com/pro/GANX पर उपलब्ध हैं। कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की क्षमता की अधिक व्यापक समझ प्रदान करते हुए, वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करें।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।