ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, ने आज अपने चरण I/II AFFINITY DUCHENNE परीक्षण के विस्तार की घोषणा की। परीक्षण में अब जांच जीन थेरेपी RGX-202 का आकलन करने के लिए ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूचेर्न) के साथ 1-3 वर्ष की आयु के लड़कों के लिए एक नया समूह शामिल है।
RGX-202 को एक नया माइक्रोडिस्ट्रोफिन जीन देने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिसमें C-टर्मिनल डोमेन शामिल है, जिसका उद्देश्य प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले डायस्ट्रोफ़िन जीन की बारीकी से नकल करना है। परीक्षण के विस्तार से इस आयु वर्ग के अधिकतम पांच रोगियों को निर्णायक खुराक स्तर पर भर्ती किया जाएगा।
FDA के साथ दूसरे चरण की बैठक जुलाई के अंत में होने वाली है, ताकि निर्णायक परीक्षण डिज़ाइन को अंतिम रूप दिया जा सके, जिसमें कंपनी अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) सबमिशन में स्तर 2 पर लगाए गए सभी रोगियों के डेटा को शामिल करने की योजना बना रही है। REGENXBIO ने ड्यूचेर्न में विभेदित उपचारों के लिए चल रही अपूर्ण आवश्यकता का हवाला देते हुए त्वरित अनुमोदन मार्ग का उपयोग करने का अनुमान लगाया है।
व्यावसायीकरण की दिशा में RGX-202 के विकास में तेजी लाने के लक्ष्य के साथ, कंपनी Q3 के अंत और 2024 की शुरुआती Q4 के बीच निर्णायक परीक्षण शुरू करने की राह पर बनी हुई है। परीक्षण से प्रारंभिक शक्ति और कार्यात्मक मूल्यांकन डेटा 2024 की दूसरी छमाही में अपेक्षित हैं।
AFFINITY DUCHENNE परीक्षण को Duchenne समुदाय के परामर्श से डिज़ाइन किया गया है, जिसमें संभावित प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को कम करने के लिए एक रोगनिरोधी इम्यूनोसप्रेसन आहार शामिल है। परीक्षण डचेन के साथ 1-11 वर्ष की आयु के रोगियों में RGX-202 की एक बार की अंतःशिरा खुराक की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावकारिता का आकलन करेगा।
RGX-202 ने अब तक के परीक्षण में एक मजबूत सुरक्षा प्रोफ़ाइल और सकारात्मक माइक्रोडिस्ट्रोफिन डेटा का प्रदर्शन किया है, जिसमें 4.4 से 12.1 वर्ष की आयु के पांच रोगियों में दवा से संबंधित गंभीर प्रतिकूल घटनाओं की सूचना नहीं दी गई है। प्रारंभिक परिणाम RGX-202 माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति में वृद्धि और सीरम सीके स्तरों में कमी का संकेत देते हैं, जो नैदानिक सुधार का सुझाव देते हैं।
डचेन मांसपेशियों की एक गंभीर बीमारी है जो हर 3,500 से 5,000 पुरुष जन्मों में से 1 को प्रभावित करती है। इससे मांसपेशियों का प्रगतिशील क्षरण होता है, हिलने-डुलने में कमी आती है और समय से पहले मृत्यु हो जाती है।
यह खबर REGENXBIO Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, Regenxbio Inc. ने अपने संचालन में महत्वपूर्ण प्रगति देखी है। म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस टाइप II (MPS II) के इलाज के लिए कंपनी के ड्रग उम्मीदवार RGX-121 ने प्रगति की है, जिसमें HC वेनराइट ने बाय रेटिंग और $38.00 मूल्य लक्ष्य बनाए रखा है। FDA ने एक सरोगेट समापन बिंदु के रूप में हेपरान सल्फेट D2S6 के मस्तिष्कमेरु द्रव स्तर का उपयोग करने के Regenxbio के प्रस्ताव से सहमति व्यक्त की, जो संभावित रूप से RGX-121 के त्वरित अनुमोदन का समर्थन करता है।
रेगेंक्सबियो ने नेतृत्व परिवर्तन की भी घोषणा की, जिसमें कुरेन सिम्पसन ने राष्ट्रपति और मुख्य कार्यकारी अधिकारी की भूमिका निभाई। Sarepta Therapeutics द्वारा एक प्रतिस्पर्धी दवा के लिए आगामी PDUFA निर्णय के संभावित परिणामों के बावजूद, RBC Capital ने बाजार में कंपनी की रणनीतिक स्थिति का हवाला देते हुए Regenxbio के स्टॉक पर अपनी आउटपरफॉर्म रेटिंग बनाए रखी।
Regenxbio ने $15.6 मिलियन के कुल राजस्व और $63.3 मिलियन के शुद्ध नुकसान के साथ एक उत्पादक पहली तिमाही की सूचना दी, जो अनुमानित $70.7 मिलियन के नुकसान से कम है। कंपनी के CAMPSIITE परीक्षण ने अपने प्राथमिक समापन बिंदु को सफलतापूर्वक पूरा किया, जिससे RGX-121 उपचार के साथ 16 सप्ताह में D2S6 के मस्तिष्कमेरु द्रव के स्तर में उल्लेखनीय कमी आई।
ये कंपनी के परिचालन के नवीनतम घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) नैदानिक परीक्षणों के माध्यम से अपनी जीन थेरेपी RGX-202 को आगे बढ़ाना जारी रखता है, निवेशक और हितधारक कंपनी के वित्तीय और परिचालन मैट्रिक्स की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। InvestingPro डेटा से कंपनी की बाजार स्थिति और वित्तीय स्वास्थ्य के बारे में महत्वपूर्ण जानकारी का पता चलता है जो अनुसंधान और विकास के प्रयासों को बनाए रखने की उसकी क्षमता को प्रभावित कर सकता है।
InvestingPro Data इंगित करता है कि REGENXBIO के पास $592.06 मिलियन USD का बाजार पूंजीकरण है, जो कंपनी के वर्तमान और भविष्य की संभावनाओं के आलोक में बाजार के मूल्यांकन को दर्शाता है। जीन थेरेपी में कंपनी की अभिनव प्रगति के बावजूद, इसका P/E अनुपात -2.06 है, और Q1 2024 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए समायोजित P/E अनुपात -2.32 है, जो बताता है कि कंपनी वर्तमान में लाभदायक नहीं है। इसके अलावा, इसी अवधि के लिए राजस्व वृद्धि -20.9% की गिरावट दर्शाती है, जो बढ़ी हुई राजस्व धाराओं को उत्पन्न करने में चुनौतियों को उजागर करती है।
InvestingPro टिप्स में, निवेशकों के लिए विचार करने के लिए दो विशेष रूप से प्रासंगिक बिंदु हैं:
1। REGENXBIO की बैलेंस शीट ऋण की तुलना में अधिक नकदी दिखाती है, जो चल रहे अनुसंधान और परिचालन खर्चों के लिए एक तकिया प्रदान करती है। यह कंपनी की वित्तीय स्थिरता और RGX-202 के भविष्य के विकास चरणों को निधि देने की क्षमता के लिए एक सकारात्मक संकेत है।
2। रिलेटिव स्ट्रेंथ इंडेक्स (RSI) बताता है कि स्टॉक ओवरसोल्ड टेरिटरी में है। यह तकनीकी संकेतक संभावित निवेशकों को दिलचस्पी दे सकता है जो प्रवेश बिंदुओं की तलाश कर रहे हैं, खासकर RGX-202 को बाजार में लाने के कंपनी के रणनीतिक प्रयासों को देखते हुए।
यह ध्यान देने योग्य है कि 11 अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जो कंपनी के प्रदर्शन और क्षमता के बारे में गहरी जानकारी प्रदान कर सकते हैं। इन युक्तियों को एक्सेस करने के इच्छुक लोगों के लिए, InvestingPro https://www.investing.com/pro/RGNX पर एक व्यापक विश्लेषण प्रदान करता है। वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% छूट के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करना न भूलें, जिससे आपकी निवेश रणनीति मूल्यवान डेटा और विशेषज्ञ अंतर्दृष्टि से समृद्ध हो।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।