सैन डिएगो - रेगुलस थेरेप्यूटिक्स इंक (NASDAQ: RGLS), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने RGLS8429 के चरण 1b परीक्षण से सकारात्मक टॉपलाइन परिणामों की घोषणा की है, जो ऑटोसोमल प्रमुख पॉलीसिस्टिक किडनी रोग (ADPKD) के लिए एक उपचार उम्मीदवार है। अध्ययन में मूत्र बायोमार्कर में खुराक की प्रतिक्रिया और 3 मिलीग्राम/किग्रा खुराक स्तर पर अधिकांश रोगियों में गुर्दे की मात्रा में कमी का प्रदर्शन किया गया।
यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण ने विभिन्न खुराकों में RGLS8429 की सुरक्षा, सहनशीलता और फार्माकोकेनेटिक्स का मूल्यांकन किया। विशेष रूप से, 3 मिलीग्राम/किग्रा खुराक ने मूत्र पॉलीसिस्टिन 1 और 2 (PC1 और PC2) में बेसलाइन से परिवर्तन में सांख्यिकीय महत्व दिखाया, जो रोग की गंभीरता के साथ विपरीत रूप से सहसंबद्ध हैं।
खोजपूर्ण चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग (एमआरआई) विश्लेषणों ने 3 मिलीग्राम/किग्रा खुराक के साथ इलाज किए गए 70% रोगियों में कुल गुर्दे की मात्रा (httKV) में कमी का संकेत दिया। कंपनी ने अध्ययन के चौथे समूह के लिए नामांकन शुरू कर दिया है, जिसमें तीन महीने के लिए हर दूसरे सप्ताह 300 मिलीग्राम RGLS8429 की एक ओपन-लेबल फिक्स्ड खुराक दी जाएगी।
रेगुलस में अनुसंधान और विकास के अध्यक्ष और प्रमुख प्रेस्टन क्लासेन ने लगातार यंत्रवत प्रतिक्रिया और सुरक्षा प्रोफ़ाइल पर संतोष व्यक्त किया। डेटा FDA के साथ त्वरित अनुमोदन विनियामक मार्ग के तहत संभावित चरण 2/3 अध्ययन का समर्थन कर सकता है, जिस पर कंपनी चर्चा करने की योजना बना रही है।
रेगुलस के सीईओ जे हेगन ने एडीपीकेडी के आनुवंशिक कारणों को दूर करने के लिए उपचार की क्षमता में कंपनी के विश्वास को मजबूत किया। रेगुलस इस साल की चौथी तिमाही में FDA के साथ चरण 1 के अंत की बैठक की उम्मीद करता है और साल के अंत तक अंतिम समूह से अपडेट प्रदान करने की उम्मीद करता है।
ADPKD सबसे आम मोनोजेनिक विकारों में से एक है और अंतिम चरण के गुर्दे की बीमारी का एक प्रमुख कारण है। इस बीमारी के परिणामस्वरूप गुर्दे में कई अल्सर हो जाते हैं और इससे गुर्दे की विफलता हो सकती है।
RGLS8429, एक ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड जिसे miR-17 को रोकने और किडनी को लक्षित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, ने प्रीक्लिनिकल मॉडल में किडनी के कार्य और रोग की गंभीरता में सुधार दिखाया है। चरण 1b अध्ययन सितंबर 2022 में पूर्ण किए गए पूर्व चरण 1 SAD अध्ययन में स्थापित एक अनुकूल सुरक्षा और फार्माकोकेनेटिक्स प्रोफ़ाइल का अनुसरण करता है।
रिपोर्ट की गई जानकारी रेगुलस थेरेप्यूटिक्स इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, रेगुलस थेरेप्यूटिक्स इंक. ने ऑटोसोमल डोमिनेंट पॉलीसिस्टिक किडनी डिजीज (ADPKD) के इलाज के लिए डिज़ाइन की गई अपनी खोजी दवा RGLS8429 के एक प्रमुख अध्ययन से उत्साहजनक टॉप-लाइन परिणाम साझा किए हैं। निष्कर्ष चरण 1बी बहु-आरोही खुराक अध्ययन में तीसरे रोगी समूह से आते हैं, जो दवा की सुरक्षा, सहनशीलता और फार्माकोकेनेटिक्स का आकलन कर रहा है।
बिना किसी महत्वपूर्ण सुरक्षा चिंता के उपचार को अच्छी तरह से सहन किया गया। अध्ययन ने खुराक-प्रतिक्रिया संबंध का प्रदर्शन किया, जिसमें 3 मिलीग्राम/किग्रा की खुराक में पॉलीसिस्टिन 1 और 2 (PC1 और PC2) के मूत्र स्तर में अधिक लगातार वृद्धि दिखाई देती है, प्रोटीन जो रोग की गंभीरता के साथ विपरीत रूप से सहसंबद्ध होते हैं।
PC1 और PC2 स्तरों में बेसलाइन से सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण परिवर्तन प्लेसबो की तुलना में 3 मिलीग्राम/किग्रा खुराक में देखा गया। प्रारंभिक इमेजिंग विश्लेषण ने सुझाव दिया कि RGLS8429 खुराक के तीन महीने बाद गुर्दे की मात्रा को कम कर सकता है, जिसमें 70% विषयों में 3 मिलीग्राम/किग्रा के स्तर पर कमी दिखाई देती है। कंपनी ने चौथे समूह के लिए नामांकन शुरू किया है, जिसमें तीन महीने के लिए हर दूसरे सप्ताह 300 मिलीग्राम RGLS8429 की एक निश्चित खुराक प्राप्त करने वाले 30 रोगियों को शामिल किया जाएगा।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि रेगुलस थेरेप्यूटिक्स इंक (NASDAQ: RGLS) RGLS8429 के लिए अपने नैदानिक परीक्षण को आगे बढ़ाता है, निवेशकों को कई वित्तीय मैट्रिक्स और विश्लेषक अंतर्दृष्टि पर विचार करना समझदारी हो सकती है जो कंपनी के स्टॉक प्रदर्शन को प्रभावित कर सकती हैं। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, रेगुलस का बाजार पूंजीकरण $164.32 मिलियन है, जो बायोफार्मास्युटिकल उद्योग के भीतर एक मामूली आकार को दर्शाता है। Q1 2024 को समाप्त होने वाले पिछले बारह महीनों में कंपनी का प्राइस टू बुक अनुपात 1.53 है, जो यह सुझाव दे सकता है कि स्टॉक की शुद्ध संपत्ति के संदर्भ में उचित मूल्य है।
निवेशकों को ध्यान देना चाहिए कि रेगुलस को लाभप्रदता के साथ चुनौतियों का सामना करना पड़ रहा है, जैसा कि इसी अवधि के लिए -5.24 के नकारात्मक पी/ई अनुपात से रेखांकित किया गया है। इसके अतिरिक्त, कंपनी का सकल लाभ मार्जिन कमजोर रहा है, जिसका सकल लाभ -$22.27 मिलियन है, जो कंपनी की कमाई उत्पन्न करने की क्षमता पर चिंताओं को उजागर करने वाले InvestingPro सुझावों में से एक के साथ मेल खाता है।
हालांकि, रेगुलस के लिए यह सब निराशाजनक नहीं है। कंपनी ने पिछले महीने की तुलना में 24.26% कुल मूल्य रिटर्न के साथ मजबूत रिटर्न देखा है, और छह महीने की कीमत में 91.6% का कुल रिटर्न और भी अधिक प्रभावशाली है। यह निवेशकों की भावना में संभावित बदलाव का सुझाव देता है, जो सकारात्मक नैदानिक परीक्षण परिणामों से उत्साहित हो सकता है। इसके अलावा, InvestingPro टिप्स में से एक यह बताता है कि विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को ऊपर की ओर संशोधित किया है, जो कंपनी के वित्तीय प्रदर्शन पर अधिक आशावादी दृष्टिकोण को दर्शाता है।
रेगुलस में निवेश करने पर विचार करने वालों के लिए, InvestingPro प्लेटफ़ॉर्म अतिरिक्त जानकारी और सुझाव प्रदान करता है जो उनके निर्णय को और सूचित कर सकते हैं। RGLS के लिए 12 और InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जिन्हें निवेशक InvestingPro पर जाकर एक्सेस कर सकते हैं। इन जानकारियों का लाभ उठाने के लिए, उपयोगकर्ता वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग कर सकते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।