WALTHAM, Mass. - Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN), मांसपेशियों की बीमारियों पर केंद्रित एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने आज ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए DYNE-251 के अपने चरण 1/2 DELIVER परीक्षण से उत्साहजनक परिणाम की सूचना दी। परीक्षण डेटा ने एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी रोगियों में महत्वपूर्ण डायस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति और कार्यात्मक सुधार दिखाया, जो एक आनुवंशिक चिकित्सा दृष्टिकोण है।
DYNE-251, एक खोजी उपचार, ने वर्तमान साप्ताहिक देखभाल मानक, eteplirsen की तुलना में दस गुना अधिक डायस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति के स्तर का प्रदर्शन किया है, जिसका औसत निरपेक्ष डायस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति सामान्य से 3.71% है। मांसपेशियों की सामग्री के लिए समायोजित, यह आंकड़ा 8.72% तक पहुंच गया। दवा ने नॉर्थ स्टार एंबुलेटरी असेसमेंट (NSAA) और स्ट्राइड वेलोसिटी 95वें सेंटील (SV95C) जैसे कार्यात्मक समापन बिंदुओं में भी सुधार दिखाया, जो यूरोप में ड्यूचेर्न क्लिनिकल परीक्षणों के लिए एक स्वीकृत प्राथमिक समापन बिंदु है।
DELIVER परीक्षण का सुरक्षा और सहनशीलता डेटा 54 प्रतिभागियों पर आधारित होता है, जिसमें अधिकांश उपचार-आकस्मिक प्रतिकूल घटनाएं हल्की या मध्यम होती हैं। दो गंभीर उपचार-आकस्मिक प्रतिकूल घटनाएं संभावित रूप से 40 मिलीग्राम/किग्रा खुराक स्तर पर अध्ययन दवा से संबंधित थीं, लेकिन दोनों प्रतिभागी ठीक हो गए हैं।
डाइन डिलीवर ट्रायल में रजिस्ट्रेशनल कॉहर्ट्स शुरू कर रहा है और साल के अंत तक रजिस्ट्रेशन के अपने रास्ते पर अपडेट करने की योजना बना रहा है। कंपनी मायोटोनिक डिस्ट्रोफी टाइप 1 (DM1) में DYNE-101 के अपने ACHIVE क्लिनिकल ट्रायल के साथ भी प्रगति कर रही है, जिसमें 6.8 मिलीग्राम/किग्रा खुराक तक की अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल बताई गई है।
DELIVER परीक्षण को रजिस्ट्रेशनल बनाने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिसमें 4 से 16 वर्ष की आयु के DMD वाले पुरुषों को नामांकित किया जाता है, जिसमें सुरक्षा, सहनशीलता और डायस्ट्रोफ़िन स्तरों में बेसलाइन से परिवर्तन सहित प्राथमिक समापन बिंदु शामिल हैं। द्वितीयक समापन बिंदु मांसपेशियों के कार्य, एक्सॉन स्किपिंग और फार्माकोकेनेटिक्स को कवर करते हैं।
DYNE-251 को एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी DMD म्यूटेशन के उपचार के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा फास्ट ट्रैक, अनाथ दवा और दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त हुए हैं। आज की घोषणा डायन थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित थी।
हाल की अन्य खबरों में, डायन थेरेप्यूटिक्स अपने नैदानिक परीक्षणों और वित्तीय प्रयासों में महत्वपूर्ण प्रगति कर रहा है। कंपनी की प्रति शेयर कमाई ओपेनहाइमर और आम सहमति दोनों अनुमानों को पार कर गई, जो अनुमानित ($0.72) की तुलना में ($0.70) पर आ रही है। डायने के ACHIVE और DELIVER अध्ययनों ने रोगियों के लिए संभावित लाभों का प्रदर्शन किया है, जिसमें स्प्लिसिंग सुधार और डायस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति पर आशाजनक डेटा है। इन विकासों ने पाइपर सैंडलर, एचसी वेनराइट और ओपेनहाइमर जैसी फर्मों से सकारात्मक रेटिंग और मूल्य लक्ष्य बढ़ाए हैं।
इसके अलावा, डायने ने मॉर्गन स्टेनली, जेफ़रीज़, स्टिफ़ेल और गुगेनहाइम सिक्योरिटीज़ द्वारा प्रबंधित अपने सामान्य स्टॉक की $300 मिलियन की सार्वजनिक पेशकश शुरू की है। कंपनी के FORCE प्लेटफ़ॉर्म ने फ़ेसियोस्कैपुलोहुमरल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी और पोम्पे रोग के लिए प्रीक्लिनिकल मॉडल में भी वादा दिखाया। जेफ़रीज़ के विश्लेषकों ने DM1 कार्यक्रम को अधिकतम बिक्री में $2 बिलियन से अधिक तक पहुंचने का अनुमान लगाया, जबकि DMD Exon 51 कार्यक्रम $500 मिलियन से अधिक हो सकता है। आनुवंशिक विकारों के लिए अपने उपचार उम्मीदवारों को आगे बढ़ाने के लिए डाइन थेरेप्यूटिक्स के चल रहे प्रयासों में ये हालिया घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि Dyne Therapeutics (NASDAQ: DYN) DYNE-251 के लिए अपने हालिया परीक्षण परिणामों के साथ ध्यान आकर्षित करता है, InvestingPro डेटा के माध्यम से कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य पर करीब से नज़र डालने से एक जटिल तस्वीर का पता चलता है। 4.63 बिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण के साथ, डायने बायोफार्मास्युटिकल उद्योग में एक महत्वपूर्ण खिलाड़ी के रूप में खड़ा है। फिर भी, कंपनी के वित्तीय मेट्रिक्स चुनौतियों का संकेत देते हैं, जिसमें -13.13 का नकारात्मक P/E अनुपात शामिल है, जो Q2 2024 तक पिछले बारह महीनों में घटकर -17.96 हो गया। इससे पता चलता है कि कंपनी वर्तमान में लाभदायक नहीं है, जो अनुसंधान और विकास में भारी निवेश करने वाली क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनियों के लिए असामान्य नहीं है।
इसी अवधि में -39.63% की वृद्धि दर के साथ कंपनी के EBITDA में भी भारी गिरावट देखी गई है, जो परिचालन लागत में वृद्धि या ब्याज, कर, मूल्यह्रास और परिशोधन से पहले कमाई में कमी का संकेत देती है। इन आंकड़ों के बावजूद, निवेशकों ने डाइन की क्षमता में आशावाद दिखाया है, जैसा कि साल-दर-साल 246.54% के कुल रिटर्न के मजबूत मूल्य और वर्तमान में इसके 52-सप्ताह के उच्च स्तर के 97.13% मूल्य से स्पष्ट है। निवेशकों का यह विश्वास आशाजनक परीक्षण परिणामों और DYNE-251 की चिकित्सीय क्षमता से उत्साहित हो सकता है।
InvestingPro टिप्स बायोफार्मास्युटिकल कंपनियों का मूल्यांकन करते समय वैज्ञानिक प्रगति और वित्तीय स्थिरता दोनों पर विचार करने के महत्व को उजागर करते हैं। डायन की अगली कमाई की तारीख 31 अक्टूबर, 2024 को आने के साथ, निवेशक यह देखने के लिए उत्सुक होंगे कि क्या कंपनी की रणनीतिक पहल अधिक अनुकूल वित्तीय दृष्टिकोण में तब्दील हो सकती है। अधिक विस्तृत विश्लेषण के लिए, InvestingPro अतिरिक्त टिप्स प्रदान करता है, जो बायोटेक निवेश के जटिल परिदृश्य के माध्यम से उपयोगकर्ताओं का मार्गदर्शन करता है।
डायन थेरेप्यूटिक्स की वित्तीय मैट्रिक्स और रणनीतिक स्थिति में गहराई से गोता लगाने के इच्छुक लोगों के लिए, InvestingPro अतिरिक्त सुझावों का एक व्यापक सेट प्रदान करता है - प्रत्येक को उपयोगकर्ताओं को गतिशील बायोफार्मास्युटिकल क्षेत्र में सूचित निवेश निर्णय लेने में मदद करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।