लेक्सिंगटन, मास और एम्स्टर्डम - यूनीक्योर एनवी (NASDAQ: QURE), एक जीन थेरेपी कंपनी, ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने फैब्री रोग उपचार के लिए अपने खोजी जीन थेरेपी AMT-191 के लिए अनाथ दवा पदनाम से सम्मानित किया है। इस पदनाम का उद्देश्य अमेरिका में 200,000 से कम लोगों को प्रभावित करने वाली दुर्लभ बीमारियों के उपचार के विकास को आगे बढ़ाना है, जो अनुमोदन के बाद टैक्स क्रेडिट और बाजार की विशिष्टता जैसे विभिन्न प्रोत्साहन प्रदान करता है।
फैब्री रोग एक आनुवांशिक स्थिति है जिसमें विभिन्न कोशिकाओं में लिपिड का निर्माण होता है, जिससे अंग को गंभीर क्षति हो सकती है। देखभाल के मौजूदा मानक में द्वि-साप्ताहिक एंजाइम रिप्लेसमेंट इन्फ्यूजन शामिल है, जो सभी रोगियों के लिए पूरी तरह से प्रभावी नहीं हो सकता है।
AMT-191, एक बार की अंतःशिरा चिकित्सा, का उद्देश्य फैब्री रोगियों में लापता एंजाइम का उत्पादन करने के लिए यकृत में GLA जीन की एक कार्यात्मक प्रति पहुंचाना है। चरण I/IIA नैदानिक परीक्षण, जिसने अगस्त 2024 में रोगियों को खुराक देना शुरू किया, दो साल की अवधि में वयस्क पुरुष प्रतिभागियों में दो खुराक स्तरों की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता का मूल्यांकन करेगा।
UniQure के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ. वालिद अबी-साब ने मौजूदा उपचारों की सीमाओं को देखते हुए नए जीन उपचारों को विकसित करने के महत्व पर जोर दिया। कंपनी को 2025 में परीक्षण से प्रारंभिक नैदानिक डेटा प्रदान करने की उम्मीद है।
FDA का अनाथ दवा पदनाम दुर्लभ बीमारियों के लिए नवीन चिकित्सीय विकल्पों की तत्काल आवश्यकता को रेखांकित करता है और AMT-191 के चल रहे नैदानिक परीक्षण का समर्थन करता है। UniQure ने पहले हीमोफिलिया बी के लिए अपनी जीन थेरेपी की मंजूरी के साथ एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर हासिल किया है और कई गंभीर बीमारियों के लिए जीन थेरेपी विकसित करना जारी रख रहा है।
यह खबर UniQure Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, UniQure N.V. जीन थेरेपी क्षेत्र में लगातार प्रगति कर रहा है। कंपनी ने हंटिंगटन रोग के लिए जीन थेरेपी उम्मीदवार AMT-130 के चरण I/II परीक्षणों से अंतरिम डेटा को प्रोत्साहित करने की सूचना दी है। परीक्षणों में रोग की प्रगति में उल्लेखनीय कमी और न्यूरोफिलामेंट लाइट प्रोटीन, एक न्यूरोडीजेनेरेशन मार्कर में उल्लेखनीय कमी देखी गई है। इन सकारात्मक परीक्षण अपडेट और FDA द्वारा AMT-130 को RMAT पदनाम देने के बाद, H.C. Wainwright और Stifel ने UniQure पर एक बाय रेटिंग बनाए रखी है।
इसके अतिरिक्त, कंपनी ने एक महत्वपूर्ण संगठनात्मक पुनर्गठन शुरू किया है, जिसमें उसके कर्मचारियों की संख्या में 65% की कमी और लेक्सिंगटन, मैसाचुसेट्स में इसकी विनिर्माण सुविधा की बिक्री शामिल है। यह कदम अपने जीन थेरेपी कार्यक्रमों के विकास को प्राथमिकता देने के लिए UniQure की रणनीति का हिस्सा है।
एक बड़े विकास में, जेनेजेन ने लेक्सिंगटन में यूनीक्यूर के वाणिज्यिक जीन थेरेपी ऑपरेशन का अधिग्रहण किया है, जिससे इसकी वैश्विक जीन थेरेपी विकास क्षमताओं में वृद्धि हुई है। लेक्सिंगटन साइट जेनेजेन के वैश्विक एएवी सेंटर ऑफ एक्सीलेंस के रूप में काम करेगी।
शासन की ओर से, UniQure के शेयरधारकों ने कंपनी की शेयर प्रोत्साहन योजना के विस्तार, बोर्ड के सदस्यों की पुनर्नियुक्ति और 2023 के वैधानिक वार्षिक खातों को अपनाने को मंजूरी दे दी है। हालांकि, गैर-कार्यकारी निदेशक, पाउला सोटेरोपोलोस ने अगली वार्षिक बैठक में फिर से चुनाव के लिए खड़े नहीं होने का फैसला किया है। कंपनी के परिचालन में ये हालिया घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि UniQure N.V. (NASDAQ: QURE) AMT-191 के लिए अपने हालिया FDA अनाथ दवा पदनाम के साथ जीन थेरेपी के क्षेत्र में प्रगति करना जारी रखता है, निवेशक कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की क्षमता की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। InvestingPro के रीयल-टाइम डेटा के अनुसार, UniQure का बाजार पूंजीकरण मामूली $261.02 मिलियन है, जो जैव प्रौद्योगिकी क्षेत्र के भीतर कंपनी के आकार को दर्शाता है। कंपनी के सामने आने वाली चुनौतियों के बावजूद, जिसमें पिछले बारह महीनों में -75.25% के राजस्व में उल्लेखनीय गिरावट शामिल है, Q2 2024 तक 359.37% की उल्लेखनीय तिमाही राजस्व वृद्धि हुई है, जो टर्नअराउंड या मील के पत्थर की उपलब्धियों के संभावित संकेतों को दर्शाती है।
InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि विश्लेषक चालू वर्ष में बिक्री में वृद्धि की उम्मीद कर रहे हैं, जो कंपनी के भविष्य के प्रदर्शन के लिए एक सकारात्मक संकेतक हो सकता है। इसके अतिरिक्त, यह तथ्य कि 6 विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को ऊपर की ओर संशोधित किया है, UniQure की संभावनाओं के बारे में आशावाद बढ़ने का सुझाव देता है। फैब्री रोग के लिए AMT-191 जैसे अभूतपूर्व उपचार विकसित करने पर कंपनी के फोकस को देखते हुए यह विशेष रूप से प्रासंगिक है। दूसरी तरफ, विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी, और UniQure तेजी से नकदी के माध्यम से जल रहा है, जिससे दीर्घकालिक वित्तीय स्थिरता के बारे में चिंताएं बढ़ सकती हैं।
अधिक विस्तृत विश्लेषण और अतिरिक्त जानकारी प्राप्त करने वाले निवेशकों के लिए, https://hi.investing.com/pro/QURE पर UniQure के लिए 7 और InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं। इन सुझावों से कंपनी की वित्तीय स्थिति और बाजार की स्थिति के बारे में गहराई से जानकारी मिलती है, जिससे निवेश के बारे में सूचित निर्णय लेने के लिए बहुमूल्य जानकारी मिलती है।
UniQure के लिए InvestingPro का उचित मूल्य अनुमान वर्तमान में $6.59 है, जो $5.36 के पिछले बंद मूल्य से ऊपर है। इससे पता चलता है कि निवेशकों के लिए संभावित अवसर पेश करते हुए शेयर का मौजूदा ट्रेडिंग मूल्य पर अंडरवैल्यूड किया जा सकता है। हालांकि, किसी भी निवेश के साथ, विशेष रूप से उच्च जोखिम वाले बायोटेक क्षेत्र में, पूरी तस्वीर पर विचार करना महत्वपूर्ण है, जिसमें संभावित पुरस्कार और जोखिम दोनों शामिल हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।