वॉरेन, एनजे - पीटीसी थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: PTCT) ने खुलासा किया है कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने 29 जुलाई, 2025 को सेपियाप्टेरिन के लिए न्यू ड्रग एप्लीकेशन (NDA) की अपनी समीक्षा पूरी करने की लक्ष्य तिथि के रूप में स्लेट किया है। यह दवा बाल चिकित्सा और वयस्क दोनों रोगियों में फेनिलकेटोनुरिया (पीकेयू) के उपचार के लिए है, जिसमें सभी आयु वर्ग और रोग उपप्रकार शामिल हैं।
कंपनी ने हाल ही में एक प्रमुख मेडिकल जर्नल द लैंसेट में चरण 3 APHENITY परीक्षण परिणामों के प्रकाशन की भी घोषणा की। परीक्षण के निष्कर्ष बताते हैं कि सेपियाप्टेरिन पीकेयू उपचार में एक महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता को पूरा कर सकता है। मैथ्यू बी क्लेन, एमडी, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के सीईओ, ने प्रकाशन पर टिप्पणी की, जिसमें डेटा की आशाजनक प्रकृति पर प्रकाश डाला गया।
सेपियाप्टेरिन, जो एक मौखिक सिंथेटिक सूत्रीकरण है, दो तंत्रों के माध्यम से फेनिलएलनिन हाइड्रॉक्सिलेज़ (पीएएच) एंजाइम की गतिविधि को बढ़ाकर कार्य करता है। यह एक अग्रदूत के रूप में कार्य करता है जो टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन (BH4) में परिवर्तित हो जाता है, जो PAH के लिए एक महत्वपूर्ण सहकारक है, और एंजाइम मिसफॉल्डिंग को ठीक करने के लिए एक औषधीय चैपरोन के रूप में भी कार्य करता है। दवा ने रक्त में फेनिलएलनिन के स्तर को कम करने की क्षमता का प्रदर्शन किया है, जो पीकेयू के इलाज में महत्वपूर्ण है।
पीकेयू एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो प्रोटीन और अधिकांश खाद्य पदार्थों में मौजूद अमीनो एसिड फेनिलएलनिन के टूटने को बाधित करके मस्तिष्क को प्रभावित करता है। उपचार के बिना या अपर्याप्त प्रबंधन के साथ, फेनिलएलनिन हानिकारक स्तरों तक जमा हो सकता है, जिससे गंभीर विकलांगता हो सकती है।
सेपियाप्टेरिन के लिए NDA सबमिशन में APHENITY परीक्षण के साथ-साथ चल रहे ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन के डेटा शामिल हैं। नवीनतम परिणामों से संकेत मिलता है कि लगभग 60% प्रतिभागी फेनिलएलनिन के स्तर पर नियंत्रण बनाए रखते हुए अनुशंसित दैनिक भत्ते से अधिक प्रोटीन का सेवन कर सकते हैं।
पीटीसी थेरेप्यूटिक्स एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो दुर्लभ विकारों पर ध्यान केंद्रित करती है, जो सीमित विकल्पों वाले रोगियों के लिए उपचार तक पहुंच प्रदान करने का प्रयास करती है। कंपनी की रणनीति मरीजों को उपचार देने और हितधारक मूल्य को अधिकतम करने के लिए इसकी वैज्ञानिक और नैदानिक विशेषज्ञता और वैश्विक वाणिज्यिक बुनियादी ढांचे पर निर्भर करती है।
इस लेख में दी गई जानकारी PTC थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल की अन्य खबरों में, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स ने फ्रेडरिक एटैक्सिया के लिए अपने वैटिक्विनोन उपचार कार्यक्रम में महत्वपूर्ण प्रगति देखी है, जिससे रोग की प्रगति में काफी कमी देखी गई है। कंपनी ने $187 मिलियन का Q2 2024 राजस्व दर्ज किया है, जो मुख्य रूप से इसकी ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी फ्रैंचाइज़ी द्वारा संचालित है, और अपने पूरे साल के राजस्व मार्गदर्शन को $700 मिलियन से $750 मिलियन की सीमा में संशोधित किया है। विश्लेषक फर्म रेमंड जेम्स, बेयर्ड, गोल्डमैन सैक्स और टीडी कोवेन ने कंपनी के बारे में अपने आकलन प्रदान किए हैं, जिसमें रेमंड जेम्स ने मार्केट परफॉर्म रेटिंग जारी की है, बेयर्ड ने आउटपरफॉर्म रेटिंग की पुष्टि की है, गोल्डमैन सैक्स ने सेल रेटिंग बनाए रखी है, और टीडी कोवेन होल्ड रेटिंग के साथ स्थिर हैं। FDA ने सेपियाप्टेरिन के लिए PTC थेरेप्यूटिक्स के नए ड्रग एप्लिकेशन को स्वीकार कर लिया है, जो फेनिलकेटोनुरिया (PKU) के लिए एक संभावित उपचार है, और हंटिंगटन के रोग उपचार के लिए विकसित कंपनी के दवा उम्मीदवार PTC518 को फास्ट ट्रैक पदनाम प्रदान किया है। अंत में, PTC थेरेप्यूटिक्स ने 27.5 मिलियन डॉलर का अग्रिम भुगतान प्राप्त करते हुए, अपने जीन थेरेपी निर्माण व्यवसाय की बिक्री पूरी की। ये पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के आसपास के हालिया घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
सेपियाप्टेरिन पर PTC थेरेप्यूटिक्स का हालिया FDA अपडेट InvestingPro के कई प्रमुख वित्तीय संकेतकों के अनुरूप है। कंपनी का मार्केट कैप 3.02 बिलियन डॉलर है, जो इसकी पाइपलाइन में निवेशकों के विश्वास और दुर्लभ बीमारियों के क्षेत्र में वृद्धि की संभावना को दर्शाता है।
InvestingPro डेटा से पता चलता है कि PTC थेरेप्यूटिक्स ने पिछले एक साल में 91.27% मजबूत मूल्य रिटर्न के साथ महत्वपूर्ण गति का अनुभव किया है। यह उछाल संभवतः कंपनी की दवा विकास प्रगति के बारे में बाजार की आशावाद को दर्शाता है, जिसमें सेपियाप्टेरिन एनडीए भी शामिल है।
सेपियाप्टेरिन पर सकारात्मक खबरों के बावजूद, InvestingPro Tips ने चेतावनी दी है कि विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान है, और कंपनी के इस वर्ष लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है। यह PTC की भावी राजस्व धाराओं के लिए सेपियाप्टेरिन पर FDA के निर्णय के महत्व को रेखांकित करता है।
दिलचस्प बात यह है कि PTC की तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो वित्तीय स्थिरता का सुझाव देती है क्योंकि यह विनियामक प्रक्रिया को नेविगेट करती है। हालांकि, कंपनी एक उच्च EBITDA वैल्यूएशन मल्टीपल पर कारोबार कर रही है, जो दर्शाता है कि निवेशक भविष्य की विकास क्षमता में मूल्य निर्धारण कर रहे हैं, जो संभवतः सेपियाप्टेरिन जैसी दवाओं की सफलता से जुड़ा हुआ है।
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro PTC थेरेप्यूटिक्स के लिए 12 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति की गहरी समझ प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।