लेक्सिंगटन, मास और एम्स्टर्डम — UniQure N.V. (NASDAQ: QURE), एक जीन थेरेपी कंपनी, ने अपने खोजी उपचार AMT-162 के लिए एक चरण I/II नैदानिक परीक्षण शुरू किया है, जो SOD1 म्यूटेशन के कारण होने वाले ALS को लक्षित करता है। पहले मरीज को EPISOD1 परीक्षण में एक खुराक मिली, जो संयुक्त राज्य अमेरिका के कई केंद्रों में आयोजित की जा रही है।
ओपन-लेबल परीक्षण SOD1-ALS, एक दुर्लभ और प्रगतिशील मोटर न्यूरॉन रोग के रोगियों में AMT-162 की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता का आकलन करेगा। इम्यूनोसप्रेसन के एक छोटे कोर्स के साथ चिकित्सा प्राप्त करते हुए, 12 रोगियों को तीन खुराक-बढ़ाने वाले समूहों में नामांकित किया जाएगा।
AMT-162 एक AAVRH10-आधारित जीन थेरेपी है जिसे उत्परिवर्तित SOD1 प्रोटीन की अभिव्यक्ति को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो मोटर न्यूरॉन्स के लिए विषाक्त है और मांसपेशियों की कमजोरी और अंततः मृत्यु का कारण बनता है। आंतरिक रूप से दी जाने वाली चिकित्सा को FDA द्वारा अनाथ दवा का दर्जा और फास्ट ट्रैक पदनाम दिया गया है।
प्रभावकारिता के संकेतों का मूल्यांकन करने के लिए परीक्षण न्यूरोफिलामेंट लाइट चेन और SOD1 प्रोटीन के स्तर को मापेगा। वर्तमान में, चार अमेरिकी साइटें सक्रिय हैं, जिनमें से सात और 2025 की पहली तिमाही तक चालू होने की उम्मीद है।
ALS, विशेष रूप से SOD1 म्यूटेशन के कारण होने वाला रूप, जिसके परिणामस्वरूप मोटर न्यूरॉन्स की हानि होती है, जिससे मांसपेशी शोष और श्वसन विफलता होती है। यह अनुमान है कि वैश्विक स्तर पर लगभग 3,400 व्यक्तियों में SOD1-ALS है। निदान के बाद औसत जीवन प्रत्याशा तीन से पांच वर्ष है।
UniQure को हीमोफिलिया बी के लिए जीन थेरेपी के लिए मान्यता प्राप्त है और यह विभिन्न गंभीर बीमारियों के लिए जीन थेरेपी की एक पाइपलाइन को आगे बढ़ा रहा है। यह परीक्षण कंपनी के तीसरे जीन थेरेपी कार्यक्रम को नैदानिक चरणों में प्रवेश करने के लिए चिह्नित करता है।
यह समाचार एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है, और परीक्षण का विवरण पहचानकर्ता NCT06100276 के तहत clinicaltrials.gov वेबसाइट पर पाया जा सकता है।
हाल ही की अन्य खबरों में, जीन थेरेपी कंपनी UniQure ने अपने क्लिनिकल पोर्टफोलियो में महत्वपूर्ण विकास देखा है। अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने फैब्री रोग के इलाज के लिए कंपनी की खोजी जीन थेरेपी, AMT-191 को अनाथ दवा पदनाम प्रदान किया। इस बीच, UniQure की हंटिंगटन डिजीज जीन थेरेपी, AMT-130, आकर्षक डेटा का उत्पादन कर रही है, जिससे FDA के साथ संभावित त्वरित अनुमोदन के बारे में चर्चा हो रही है।
इसके अलावा, रेमंड जेम्स ने 2027 के अंत तक कंपनी के मजबूत नैदानिक पोर्टफोलियो और वित्तीय रनवे को उजागर करते हुए, आउटपरफॉर्म रेटिंग प्रदान करते हुए, UniQure पर कवरेज फिर से शुरू किया। इन सकारात्मक घटनाओं के बाद, H.C. Wainwright और Stifel ने UniQure पर एक बाय रेटिंग भी बनाए रखी है।
इसके अलावा, UniQure ने महत्वपूर्ण संगठनात्मक पुनर्गठन किया है, जिसमें इसके कर्मचारियों की संख्या में 65% की कमी और लेक्सिंगटन, मैसाचुसेट्स में इसकी विनिर्माण सुविधा की बिक्री शामिल है। यह कदम कंपनी के जीन थेरेपी कार्यक्रमों के विकास को प्राथमिकता देने की रणनीति का हिस्सा है। जेनेजेन ने लेक्सिंगटन में यूनीक्यूर के वाणिज्यिक जीन थेरेपी ऑपरेशन का अधिग्रहण किया है, जिससे इसकी वैश्विक जीन थेरेपी विकास क्षमताओं में वृद्धि हुई है।
अंत में, शासन की ओर से, UniQure के शेयरधारकों ने कंपनी की शेयर प्रोत्साहन योजना के विस्तार, बोर्ड के सदस्यों की पुनर्नियुक्ति और 2023 के वैधानिक वार्षिक खातों को अपनाने को मंजूरी दे दी है। हालांकि, गैर-कार्यकारी निदेशक, पाउला सोटेरोपोलोस ने अगली वार्षिक बैठक में फिर से चुनाव के लिए खड़े नहीं होने का फैसला किया है। कंपनी के परिचालन में ये हालिया घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि UniQure N.V. (NASDAQ: QURE) AMT-162 के लिए इस महत्वपूर्ण चरण I/II नैदानिक परीक्षण की शुरुआत करता है, निवेशकों को InvestingPro से कुछ प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स और अंतर्दृष्टि पर विचार करना चाहिए।
कंपनी का बाजार पूंजीकरण $274.65 मिलियन है, जो विशिष्ट जीन थेरेपी क्षेत्र में इसकी स्थिति को दर्शाता है। आशाजनक नैदानिक विकास के बावजूद, UniQure को कुछ वित्तीय चुनौतियों का सामना करना पड़ता है। InvestingPro Tips के अनुसार, कंपनी “तेजी से नकदी के माध्यम से जल रही है” और “कमजोर सकल लाभ मार्जिन से ग्रस्त है।” यह Q2 2024 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए -606.8% के रिपोर्ट किए गए सकल लाभ मार्जिन में स्पष्ट है।
हालाँकि, UniQure के लिए यह सब निराशाजनक नहीं है। InvestingPro टिप्स यह भी संकेत देते हैं कि “विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में वृद्धि का अनुमान है,” जिसे आंशिक रूप से उनकी नैदानिक पाइपलाइन की उन्नति के लिए जिम्मेदार ठहराया जा सकता है, जिसमें SOD1-ALS के लिए AMT-162 परीक्षण भी शामिल है। इसके अतिरिक्त, “6 विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को ऊपर की ओर संशोधित किया है,” जो कंपनी की निकट-अवधि की संभावनाओं के बारे में कुछ आशावाद का सुझाव देता है।
Q2 2024 तक पिछले बारह महीनों के लिए कंपनी का राजस्व $27.71 मिलियन था, जिसमें Q2 2024 में 359.37% की उल्लेखनीय तिमाही राजस्व वृद्धि हुई थी। यह पर्याप्त वृद्धि जीन थैरेपी को बाजार में लाने में कंपनी की प्रगति के अनुरूप है।
यह ध्यान देने योग्य है कि UniQure के शेयर की कीमत पिछले तीन महीनों में -38.09% कुल रिटर्न के साथ काफी गिर गई है। यह उन निवेशकों के लिए एक अवसर पेश कर सकता है जो UniQure की जीन थेरेपी पाइपलाइन की दीर्घकालिक क्षमता में विश्वास करते हैं।
UniQure की वित्तीय और संभावनाओं के बारे में गहराई से जानने के इच्छुक लोगों के लिए, InvestingPro 10 अतिरिक्त टिप्स प्रदान करता है, जो कंपनी की निवेश क्षमता का अधिक व्यापक विश्लेषण प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।