कैम्ब्रिज, मास। - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) ने वोल्फ्राम सिंड्रोम वाले वयस्कों में AMX0035 के अपने चरण 2 HELIOS परीक्षण से सकारात्मक टॉपलाइन परिणामों की घोषणा की, जो एक दुर्लभ और प्रगतिशील बीमारी है। परीक्षण ने 24 सप्ताह की उपचार अवधि में अग्नाशय के कार्य में सुधार दिखाया, जो रोग की प्रगति का एक प्रमुख उपाय है।
HELIOS परीक्षण में वोल्फ्राम सिंड्रोम वाले 12 वयस्कों का मूल्यांकन किया गया, एक ऐसी स्थिति जो अमेरिका में लगभग 3,000 लोगों को प्रभावित करती है और इसकी विशेषता मधुमेह, ऑप्टिक तंत्रिका शोष और न्यूरोडीजेनेरेशन है। प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु, सी-पेप्टाइड प्रतिक्रिया, ने 24 सप्ताह के बाद बेसलाइन से वृद्धि दिखाई, जो अग्नाशय के कार्य में सुधार का संकेत देती है, जो रोग की प्रगति के कारण गिरावट की सामान्य अपेक्षा के विपरीत है।
ग्लाइसेमिक नियंत्रण और दृष्टि सहित द्वितीयक समापन बिंदुओं ने भी सुधार या स्थिरीकरण दिखाया। रोगी- और चिकित्सक द्वारा रिपोर्ट किए गए दोनों वैश्विक प्रभावों ने सभी प्रतिभागियों में रोग की स्थिरता या सुधार का संकेत दिया।
सप्ताह 36 और सप्ताह 48 के आकलन को पूरा करने वाले प्रतिभागियों के दीर्घकालिक डेटा ने समय के साथ निरंतर सुधार का खुलासा किया। परीक्षण की सुरक्षा प्रोफ़ाइल पिछले डेटा के अनुरूप थी, जिसमें AMX0035 अच्छी तरह से सहन किया गया था और अधिकांश प्रतिकूल घटनाएं हल्की या मध्यम थीं।
इन परिणामों के आधार पर, Amylyx ने FDA के साथ एक चरण 3 कार्यक्रम पर चर्चा करने और 2025 में एक अपडेट प्रदान करने की योजना बनाई है। कंपनी को FDA और यूरोपीय आयोग द्वारा वोल्फ्राम सिंड्रोम के उपचार में AMX0035 के लिए अनाथ दवा पदनाम दिया गया है।
HELIOS का टॉपलाइन डेटा आज दोपहर 1:30 बजे ET पर लाइव वेबकास्ट के दौरान प्रस्तुत किया जाएगा। यह घोषणा एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, Amylyx Pharmaceuticals ने अपने चरण 2 HELIOS परीक्षण से सकारात्मक परिणामों की घोषणा की, जिसमें वोल्फ्राम सिंड्रोम उपचार के लिए AMX0035 का मूल्यांकन किया गया, प्रतिभागियों के बीच अग्नाशय के कार्य और अन्य स्वास्थ्य मार्करों में सुधार का प्रदर्शन किया गया। कंपनी ने अपने Q2 2024 के वित्तीय परिणामों की भी सूचना दी, जिसमें $72.7 मिलियन का शुद्ध घाटा और $309.8 मिलियन की पर्याप्त नकदी स्थिति का खुलासा किया गया, जिसके 2026 तक परिचालन बनाए रखने की उम्मीद है। एमीलिक्स ने एवेक्सिटाइड के अधिग्रहण के साथ अपने पोर्टफोलियो में भी महत्वपूर्ण प्रगति की है, जो हाइपरिन्सुलिनमिक हाइपोग्लाइसीमिया के लिए एक उपचार है जिसे एफडीए ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्राप्त हुआ है। कंपनी की योजना आगामी वर्ष में एवेक्सिटाइड के लिए तीसरे चरण का विकास शुरू करने की है।
इसके अलावा, Amylyx ने अन्य प्रमुख कार्यक्रमों पर अपडेट प्रदान किए, जिसमें अल्जाइमर रोग, एक्सोनल डिजनरेशन और कई अन्य स्थितियों के उपचार शामिल हैं। संभावित पाइपलाइन परिवर्धन के लिए खुली रहते हुए कंपनी मौजूदा परिसंपत्तियों पर ध्यान केंद्रित करती है। ये हालिया घटनाक्रम एमीलिक्स फार्मास्यूटिकल्स में चल रहे प्रयासों और प्रगति की झलक पेश करते हैं।
अपनी Q2 2024 की कमाई कॉल के दौरान, कंपनी के नेताओं ने अपने नैदानिक कार्यक्रमों पर इन वित्तीय परिणामों और अपडेट पर चर्चा की। कंपनी की मजबूत नकदी स्थिति और एवेक्सिटाइड के अधिग्रहण पर प्रकाश डाला गया, साथ ही आने वाले वर्ष में एवेक्सिटाइड के लिए चरण 3 के विकास की प्रत्याशित शुरुआत पर प्रकाश डाला गया। Amylyx Pharmaceuticals की ये हालिया झलकियाँ हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
वोल्फ्राम सिंड्रोम में AMX0035 के लिए Amylyx Pharmaceuticals के सकारात्मक परीक्षण परिणाम कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण समय पर आते हैं। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, Amylyx ने Q2 2023 तक पिछले बारह महीनों में 55.71% की प्रभावशाली राजस्व वृद्धि दिखाई है, जो $298.76 मिलियन तक पहुंच गई है। यह वृद्धि पथ कंपनी के AMX0035 जैसे आशाजनक उपचारों के चल रहे विकास के साथ अच्छी तरह से मेल खाता है।
हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि इसी अवधि के लिए 177.76 मिलियन डॉलर की समायोजित परिचालन आय के साथ, एमीलीक्स वर्तमान में घाटे में चल रहा है। यह बायोफार्मास्युटिकल कंपनियों के लिए असामान्य नहीं है जो अनुसंधान और विकास में भारी निवेश करती हैं, विशेष रूप से वोल्फ्राम सिंड्रोम जैसी दुर्लभ बीमारियों पर ध्यान केंद्रित करने वालों के लिए।
एक InvestingPro टिप से पता चलता है कि Amylyx के शेयर की कीमत ने पिछले एक साल में बाजार को काफी कम प्रदर्शन किया है, जिसमें एक साल का कुल रिटर्न -77.19% है। यह संकेत दे सकता है कि बाजार में अभी तक AMX0035 और अन्य पाइपलाइन उत्पादों की क्षमता का पूरी तरह से मूल्यांकन नहीं किया गया है। एक अन्य InvestingPro टिप में कहा गया है कि विश्लेषकों ने अपनी कमाई की उम्मीदों को ऊपर की ओर संशोधित किया है, जो HELIOS अध्ययन जैसे सकारात्मक परीक्षण परिणामों के बाद कंपनी की संभावनाओं में बढ़ते विश्वास को दर्शा सकता है।
गहन विश्लेषण में रुचि रखने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro Amylyx Pharmaceuticals के लिए 12 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में अधिक व्यापक दृष्टिकोण प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।