ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) ने गीले उम्र से संबंधित धब्बेदार अध: पतन (गीला AMD), एक सामान्य रेटिना रोग के उपचार में महत्वपूर्ण प्रगति की सूचना दी है। अमेरिकन एकेडमी ऑफ ऑप्थल्मोलॉजी की बैठक में, दूसरे चरण के उप-अध्ययन के आंकड़ों ने द्विपक्षीय गीले एएमडी वाले रोगियों के लिए उपचार के बोझ में 97% की कमी का प्रदर्शन किया, जिन्हें जीन थेरेपी उम्मीदवार ABBV-RGX-314 प्राप्त हुआ था।
उप-अध्ययन ने उन रोगियों की साथी आंखों का इलाज किया, जिन्हें पहले एक आंख में ABBV-RGX-314 मिला था, जिसका लक्ष्य दोनों आंखों में एक ही खुराक की सुरक्षा और प्रभावकारिता का निर्धारण करना था। उपचार के बाद नौ महीनों में, अधिकांश रोगियों को एक या सिर्फ एक पूरक इंजेक्शन की आवश्यकता नहीं थी, और 78% पूरी तरह से इंजेक्शन-मुक्त थे, जिससे स्थिर दृश्य तीक्ष्णता और रेटिना की मोटाई बनी रही।
REGENXBIO के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, कुरेन सिम्पसन ने गीले AMD के लिए उपचार के विकल्पों को बदलने के लिए ABBV-RGX-314 की क्षमता पर प्रकाश डाला, एक ऐसी स्थिति के लिए एक बार के उपचार की पेशकश की, जिसमें आमतौर पर बार-बार आजीवन इंजेक्शन की आवश्यकता होती है। डेटा प्रस्तुत करने वाले डॉ. अरशद खानानी ने सामान्य रेटिना रोगों के इलाज में जीन थेरेपी के लिए इस मील के पत्थर का प्रतिनिधित्व करने पर जोर दिया।
11 सितंबर, 2024 तक के सुरक्षा डेटा ने संकेत दिया कि ABBV-RGX-314 को अच्छी तरह से सहन किया गया था, जिसमें दवा से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना या इंट्राओकुलर सूजन के मामले सामने नहीं आए थे। सबसे आम दुष्प्रभाव हल्के थे और जल्दी से हल हो गए।
REGENXBIO, AbbVie के सहयोग से, ABBV-RGX-314 की जांच न केवल गीले AMD बल्कि डायबिटिक रेटिनोपैथी और अन्य पुरानी रेटिना स्थितियों के संभावित उपचार के रूप में कर रहा है। थेरेपी VEGF को रोककर काम करती है, जो टपका हुआ रक्त वाहिकाओं के विकास में शामिल एक कारक है जो रेटिना में द्रव के संचय में योगदान देता है।
वेट एएमडी दृष्टि हानि का एक महत्वपूर्ण कारण है, विशेष रूप से संयुक्त राज्य अमेरिका, यूरोप और जापान में। वर्तमान उपचारों के लिए निरंतर इंट्राओकुलर इंजेक्शन की आवश्यकता होती है, जिससे पालन करना चुनौतीपूर्ण हो जाता है और अक्सर समय के साथ दृष्टि में गिरावट आती है।
यह समाचार REGENXBIO Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है और रेटिना रोगों के लिए जीन थेरेपी में एक आशाजनक विकास का प्रतिनिधित्व करता है, जो संभावित रूप से गीले AMD से प्रभावित लाखों लोगों के लिए देखभाल का एक नया मानक प्रदान करता है।
हाल की अन्य खबरों में, Regenxbio ने अपने जीन थेरेपी कार्यक्रमों में महत्वपूर्ण प्रगति देखी है। कंपनी ने हंटर सिंड्रोम के लिए अपनी RGX-121 जीन थेरेपी के CAMPSIITE परीक्षण से सकारात्मक दीर्घकालिक परिणामों की सूचना दी, जिसमें मस्तिष्क रोग के एक प्रमुख बायोमार्कर में निरंतर कमी दिखाई गई और महत्वपूर्ण संख्या में रोगियों को मानक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी को बंद करने में सक्षम बनाया गया। रेमंड जेम्स ने आउटपरफॉर्म रेटिंग के साथ Regenxbio पर कवरेज फिर से शुरू किया, जिसमें कंपनी की विविध उपचारों की पाइपलाइन द्वारा संचालित विकास की संभावना पर प्रकाश डाला गया।
Regenxbio ने मिशेल चैन को अपने नए कार्यकारी उपाध्यक्ष और मुख्य वित्तीय अधिकारी के रूप में नियुक्त करने की भी घोषणा की। हाल के परीक्षण परिणामों के बाद कंपनी की संभावनाओं पर सकारात्मक दृष्टिकोण को दर्शाते हुए, एचसी वेनराइट ने रेगेंक्सबायो पर बाय रेटिंग बनाए रखी। बायोटेक्नोलॉजी फर्म 2024 की तीसरी तिमाही में रोलिंग बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन सबमिशन की तैयारी कर रही है, जिससे 2025 में प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर मिल सकता है।
अपनी Q2 2024 की कमाई कॉल के दौरान, Regenxbio ने 327 मिलियन डॉलर नकद, नकद समकक्ष और विपणन योग्य प्रतिभूतियों के साथ एक ठोस वित्तीय स्थिति की सूचना दी। कंपनी ने अन्य प्राथमिकता कार्यक्रमों में प्रगति पर भी चर्चा की, जिसमें ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, गीली उम्र से संबंधित मैकुलर डिजनरेशन और डायबिटिक मैक्यूलर एडिमा को लक्षित करने वाली जीन थैरेपी शामिल हैं। Regenxbio के जीन थैरेपी के अनुसंधान और विकास में ये नवीनतम घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
गीले AMD उपचार में REGENXBIO की आशाजनक प्रगति कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण समय पर आती है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, REGENXBIO का बाजार पूंजीकरण $548.6 मिलियन है, जो इसकी नवीन जीन थेरेपी पाइपलाइन में निवेशकों की रुचि को दर्शाता है। हालांकि, कंपनी को वित्तीय चुनौतियों का सामना करना पड़ रहा है, जिसका राजस्व पिछले बारह महीनों में Q2 2023 तक $89.04 मिलियन है, जो साल-दर-साल 8.18% की गिरावट का प्रतिनिधित्व करता है।
इन चुनौतियों के बावजूद, InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि REGENXBIO अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखता है, जो अपने अनुसंधान और विकास प्रयासों को जारी रखने के लिए वित्तीय लचीलापन प्रदान करता है। यह विशेष रूप से महत्वपूर्ण है क्योंकि कंपनी तेजी से नकदी के माध्यम से जल रही है, बायोटेक फर्मों के लिए ABBV-RGX-314 जैसे सफल उपचारों में भारी निवेश करने के लिए एक सामान्य परिदृश्य है।
चरण II उप-अध्ययन के हालिया सकारात्मक आंकड़े बता सकते हैं कि REGENXBIO ने पिछले सप्ताह में महत्वपूर्ण रिटर्न क्यों देखा है, जिसमें 1-सप्ताह की कीमत कुल 8.82% है। इस तेजी से पता चलता है कि निवेशक कंपनी की नैदानिक प्रगति पर अनुकूल प्रतिक्रिया दे रहे हैं।
यह ध्यान देने योग्य है कि REGENXBIO की लाभप्रदता का मार्ग अनिश्चित बना हुआ है। InvestingPro टिप्स से संकेत मिलता है कि विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी, जो कि Q2 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए -2.32 के नकारात्मक P/E अनुपात में परिलक्षित होता है। हालांकि, अभूतपूर्व उपचार विकसित करने पर ध्यान केंद्रित करने वाली बायोटेक कंपनी के लिए, वर्तमान लाभप्रदता उसके उपचारों के संभावित बाजार प्रभाव से कम महत्वपूर्ण हो सकती है।
REGENXBIO के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की क्षमता के गहन विश्लेषण में रुचि रखने वाले निवेशक इस गतिशील बायोटेक स्टॉक में निवेश निर्णयों का मार्गदर्शन करने के लिए प्लेटफॉर्म पर 8 और टिप्स उपलब्ध होने के साथ, अतिरिक्त InvestingPro टिप्स का उपयोग कर सकते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।