सैन डिएगो - एविडिटी बायोसाइंसेज, इंक (NASDAQ: RNA) ने अपने चरण 1/2 FORTITUDE परीक्षण के लिए एक बायोमार्कर कॉहोर्ट शुरू करने की घोषणा की है, जो फेसियोस्कैपुलोहुमरल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (FSHD) वाले व्यक्तियों में delpacibart braxlosiran (del-brax/AOC 1020) का मूल्यांकन कर रहा है। आरएनए थेरेप्यूटिक्स में विशेषज्ञता वाली बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, एक संभावित त्वरित अनुमोदन पथ को लक्षित कर रही है, जिसमें बायोमार्कर कॉहोर्ट में नामांकन 2025 की पहली छमाही में पूरा होने की उम्मीद है, और इसी अवधि में एक कार्यात्मक समूह शुरू होने की उम्मीद है।
डेल-ब्रेक्स पहला जांच उपचार है जिसका उद्देश्य DUX4 जीन को लक्षित करके FSHD के मूल कारण को संबोधित करना है, जो बीमारी के लिए जिम्मेदार है। FSHD एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जिसकी विशेषता प्रगतिशील मांसपेशियों की कमजोरी है, जिसका वर्तमान में कोई स्वीकृत उपचार उपलब्ध नहीं है। बायोमार्कर कॉहोर्ट 16-70 वर्ष की आयु के रोगियों में DUX4 विनियमित जीन अभिव्यक्ति और परिसंचारी बायोमार्कर पर हर छह सप्ताह में दी जाने वाली डेल-ब्रेक्स की 2 मिलीग्राम/किग्रा खुराक के प्रभाव का आकलन करेगा।
परीक्षण के शुरुआती आंकड़ों ने आशाजनक परिणाम दिखाए हैं, जिसमें डेल-ब्रेक्स ने DUX4 विनियमित जीन में कमी, नए परिसंचारी बायोमार्कर और क्रिएटिन काइनेज में कमी, और अनुकूल सुरक्षा और सहनशीलता के साथ चार महीने के निशान पर कार्यात्मक सुधार के रुझान को प्रदर्शित किया है। ये निष्कर्ष इस साल की शुरुआत में 31 वीं वार्षिक FSHD सोसायटी इंटरनेशनल रिसर्च कांग्रेस में प्रस्तुत किए गए थे।
FORTITUDE परीक्षण एक यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित, डबल-ब्लाइंड अध्ययन है जिसे डेल-ब्रैक्स की सुरक्षा, सहनशीलता, फार्माकोकेनेटिक्स और फार्माकोडायनामिक्स का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। परीक्षण में एक ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन, FORTITUDE-OLE भी शामिल है, जो FORTITUDE अध्ययन पूरा करने वाले प्रतिभागियों के लिए दवा की सुरक्षा और सहनशीलता का दीर्घकालिक मूल्यांकन प्रदान करता है।
एविडिटी के डेल-ब्रैक्स को यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) और यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) दोनों से अनाथ पदनाम प्राप्त हुआ है, साथ ही FDA से फास्ट ट्रैक पदनाम भी प्राप्त हुआ है। कंपनी का मिशन दुर्लभ मांसपेशियों की बीमारियों पर ध्यान देने के साथ नई आरएनए चिकित्सा प्रदान करके जीवन में गहराई से सुधार करना है।
यह लेख एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है, जिसमें बायोमार्कर कॉहोर्ट की शुरुआत को एविडिटी की रणनीति में एक महत्वपूर्ण कदम के रूप में पेश किया गया है ताकि डेल-ब्रैक्स के लिए अनुमोदन प्रक्रिया में संभावित रूप से तेजी लाई जा सके। FSHD के साथ रहने वाले व्यक्तियों के लिए संभावित नए उपचार विकल्प प्रदान करने के लिए कंपनी अपने नैदानिक अध्ययनों को तत्काल आगे बढ़ा रही है।
हाल ही की अन्य खबरों में, एविडिटी बायोसाइंसेज ने अपने नैदानिक परीक्षणों में महत्वपूर्ण प्रगति देखी है। यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने एविडिटी के ड्रग उम्मीदवार, डेल-देसीरन पर आंशिक नैदानिक पकड़ हटा ली, जिससे चरण 3 हार्बर परीक्षण को जारी रखने का मार्ग प्रशस्त हुआ। इस निर्णय के बाद एक अन्य चिकित्सीय उम्मीदवार, delpacibart zotadirsen के लिए चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम सामने आए।
एविडिटी बायोसाइंसेज ने अपने नैदानिक कार्यक्रमों का समर्थन करने और इसके अनुसंधान और विकास को आगे बढ़ाने के लिए, लीरिंक पार्टनर्स और टीडी कोवेन द्वारा प्रबंधित सामान्य स्टॉक की $250 मिलियन की सार्वजनिक पेशकश की भी घोषणा की। गोल्डमैन सैक्स और टीडी कोवेन ने एविडिटी के स्टॉक पर अपनी बाय रेटिंग दोहराई है, जिसमें क्रमशः $2.7 बिलियन और $4.0 बिलियन की अनुमानित अधिकतम बिक्री के साथ इसकी दवाओं डेल-ब्रेक्स और डेल-डेसिरन की क्षमता पर बल दिया गया है।
बोफा सिक्योरिटीज और वेल्स फ़ार्गो के विश्लेषकों ने भी एविडिटी के स्टॉक पर सकारात्मक रेटिंग बनाए रखी, जो हाल के घटनाक्रम को दर्शाती है। इनमें मायोटोनिक डिस्ट्रोफी टाइप 1 के इलाज के लिए एविडिटी की प्रमुख जांच दवा, डेलपैसिबार्ट एटेडेसिरन को ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम देने वाला एफडीए शामिल है। ये कंपनी की यात्रा के नवीनतम घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
एविडिटी बायोसाइंसेज (NASDAQ: RNA) ने हाल ही में अपने FORTITUDE ट्रायल के लिए बायोमार्कर कॉहोर्ट की घोषणा अभिनव RNA थेरेप्यूटिक्स विकसित करने पर कंपनी के फोकस के अनुरूप है। आशाजनक नैदानिक प्रगति के बावजूद, InvestingPro डेटा कुछ वित्तीय चुनौतियों का खुलासा करता है जिन पर निवेशकों को विचार करना चाहिए।
Q2 2024 को समाप्त होने वाले पिछले बारह महीनों में, एविडिटी ने 8.15% की मामूली वृद्धि के साथ $10.6 मिलियन का राजस्व दर्ज किया। हालांकि, कंपनी की वित्तीय स्थिति एक क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनी की विशिष्ट प्रोफ़ाइल को दर्शाती है जो अनुसंधान और विकास में भारी निवेश करती है। यह $220.7 मिलियन के नकारात्मक सकल लाभ और -2690.64% के परिचालन आय मार्जिन में स्पष्ट है।
InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि एविडिटी “अपनी बैलेंस शीट पर ऋण से अधिक नकदी रखती है” और “तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है”, जो पूंजी-गहन बायोटेक क्षेत्र की कंपनी के लिए सकारात्मक संकेतक हैं। ये कारक वित्तीय लचीलापन प्रदान करते हैं क्योंकि एविडिटी अपने नैदानिक कार्यक्रमों को आगे बढ़ाती है, जिसमें FSHD के लिए डेल-ब्रेक्स परीक्षण भी शामिल है।
एविडिटी की क्षमता के बारे में बाजार आशावादी प्रतीत होता है, स्टॉक में पिछले वर्ष की तुलना में उल्लेखनीय 775.64% मूल्य रिटर्न दिखाया गया है। यह InvestingPro टिप के अनुरूप है, जिसमें “पिछले वर्ष की तुलना में उच्च रिटर्न” का उल्लेख किया गया है। हालांकि, निवेशकों को पता होना चाहिए कि कंपनी “पिछले बारह महीनों में लाभदायक नहीं है” और “इस साल शुद्ध आय में गिरावट की उम्मीद है”, जो नैदानिक विकास में चल रहे निवेश को दर्शाता है।
गहन विश्लेषण में रुचि रखने वालों के लिए, InvestingPro एविडिटी बायोसाइंसेज के लिए 10 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में अधिक व्यापक दृष्टिकोण प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।