वाटरटाउन, मास। - डिस्क मेडिसिन, इंक (NASDAQ: IRON), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से एरिथ्रोपोएटिक प्रोटोपोर्फिरिया (EPP) के इलाज में बिटोपर्टिन के लिए विनियामक पथ के लिए आगे के चरण 2 की बैठक के बारे में सकारात्मक प्रतिक्रिया मिली है, जैसा कि आज घोषणा की गई है।
कंपनी ने विस्तार से बताया कि FDA अपने आगामी APOLLO अध्ययन की सभी प्रस्तावित विशेषताओं से सहमत है, जो 2025 के मध्य तक शुरू होने वाला है। अध्ययन 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के ईपीपी और एक्स-लिंक्ड प्रोटोपोर्फिरिया (एक्सएलपी) रोगियों के लिए 6 महीने की उपचार अवधि में बिटोपर्टिन की 60 मिलीग्राम खुराक पर केंद्रित होगा। प्राथमिक समापन बिंदु उपचार के बाद अंतिम महीने के दौरान बिना दर्द के सूर्य के प्रकाश में औसत मासिक कुल समय को मापेगा।
प्राथमिक समापन बिंदु के अलावा, APOLLO अध्ययन में प्रोटोपोर्फिरिन IX (PPIX) में परिवर्तन, फोटोटॉक्सिक प्रतिक्रियाओं की घटना, सूर्य के प्रकाश में संचयी कुल दर्द-मुक्त समय, और रोगी वैश्विक परिवर्तन का प्रभाव (PGIC) जैसे आकलन शामिल होंगे। इन उपायों पर FDA का संरेखण ईपीपी उपचार में महत्वपूर्ण अपूर्ण आवश्यकता को पूरा करने के लिए बिटोपर्टिन की क्षमता को दर्शाता है।
FDA ने मौजूदा डेटा के आधार पर त्वरित अनुमोदन की संभावना को भी मान्यता दी, जिसमें PPIX को सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में कम किया गया। यदि त्वरित अनुमोदन दिया जाता है, तो APOLLO परीक्षण एक पुष्टिकरण अध्ययन के रूप में कार्य करेगा।
डिस्क मेडिसिन ने अपोलो अध्ययन विवरण को अंतिम रूप देने के लिए FDA के साथ मिलने की योजना बनाई है, जिसमें चर्चा पर एक अपडेट और 2025 की पहली तिमाही में एक नई दवा आवेदन (NDA) फाइलिंग के लिए समयरेखा अपेक्षित है।
बिटोपर्टिन, एक ग्लाइटी 1 अवरोधक, का कई नैदानिक परीक्षणों में अध्ययन किया गया है और इसे हीम बायोसिंथेसिस को संशोधित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। कंपनी ने मई 2021 में रोश से खोजी दवा के वैश्विक अधिकार हासिल किए। ईपीपी और एक्सएलपी दुर्लभ स्थितियां हैं जो सूर्य के प्रकाश के संपर्क में गंभीर प्रतिक्रिया का कारण बनती हैं, जिससे रोगियों के जीवन की गुणवत्ता पर महत्वपूर्ण प्रभाव पड़ता है। वर्तमान उपचार सीमित हैं, क्योंकि Scenesse® EPP के लिए FDA-अनुमोदित एकमात्र चिकित्सा है।
प्रेस विज्ञप्ति के बयान में गंभीर हेमेटोलॉजिक रोगों के लिए उपचार विकसित करने के लिए डिस्क मेडिसिन की प्रतिबद्धता का अवलोकन भी किया गया और कहा गया कि दुनिया भर में किसी भी अधिकार क्षेत्र में चिकित्सीय उपयोग के लिए बिटोपर्टिन को अभी तक अनुमोदित नहीं किया गया है।
निवेशकों और इच्छुक पार्टियों को इन अपडेट पर चर्चा करने के लिए प्रबंधन द्वारा आयोजित एक कॉन्फ्रेंस कॉल के बारे में सूचित किया गया, जो आज सुबह 8:00 बजे ईएसटी पर हुआ।
हाल की अन्य खबरों में, डिस्क मेडिसिन ने अपने नैदानिक परीक्षणों और संचालन में महत्वपूर्ण प्रगति की है। बायोफार्मास्युटिकल कंपनी ने गैर-डायलिसिस-निर्भर क्रोनिक किडनी रोग (NDD-CKD) और एनीमिया के रोगियों में DISC-0974 के अपने चरण 1b अध्ययन से नए निष्कर्षों की सूचना दी। अध्ययन से पता चला है कि DISC-0974 की एक खुराक हेक्सिडिन के स्तर को काफी कम करती है और रोगियों में आयरन जुटाने और हीमोग्लोबिन के स्तर में सुधार करती है। डिस्क मेडिसिन ने एरिथ्रोपोएटिक प्रोटोपोर्फिरिया (ईपीपी) के इलाज के उद्देश्य से अपने प्रमुख दवा उम्मीदवार, बिटोपर्टिन के लिए आशाजनक चरण 2 परिणामों की भी सूचना दी है।
विश्लेषक के मोर्चे पर, डिस्क मेडिसिन को जेफ़रीज़ से बाय रेटिंग और वेल्स फ़ार्गो से ओवरवेट रेटिंग मिली। एचसी वेनराइट ने डिस्क मेडिसिन के लिए अपनी बाय रेटिंग और $70.00 स्टॉक लक्ष्य बनाए रखा, जबकि बीएमओ कैपिटल मार्केट्स ने अपने दृष्टिकोण को संशोधित किया, मूल्य लक्ष्य को $50 से बढ़ाकर $70 कर दिया।
डिस्क मेडिसिन ने मुख्य तकनीकी अधिकारी के रूप में डॉ. राहुल राजन कौशिक और मुख्य नियामक अधिकारी के रूप में डॉ. स्टीव कैफ का स्वागत करते हुए प्रमुख नियुक्तियां भी की हैं, दोनों ने दवा उद्योग में दो दशकों से अधिक का अनुभव प्राप्त किया है। इसके अलावा, डिस्क मेडिसिन ने लगभग 178 मिलियन डॉलर की सार्वजनिक स्टॉक पेशकश की घोषणा की, जिसका नेतृत्व फ्रैज़ियर लाइफ साइंसेज और लोगो कैपिटल ने किया। आय का उपयोग इसके उत्पाद उम्मीदवारों के अनुसंधान और नैदानिक विकास को आगे बढ़ाने के लिए किया जाएगा, जिसमें बिटोपर्टिन भी शामिल है। डिस्क मेडिसिन के संचालन में ये हालिया घटनाक्रम हैं क्योंकि यह गंभीर हेमेटोलॉजिक रोगों के लिए उपचार विकसित कर रहा है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि डिस्क मेडिसिन (NASDAQ: IRON) बिटोपर्टिन के लिए अपने नियामक मार्ग को आगे बढ़ाता है, इसलिए निवेशकों को कंपनी के वित्तीय मैट्रिक्स और बाजार के प्रदर्शन में अतिरिक्त संदर्भ मिल सकता है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, डिस्क मेडिसिन का बाजार पूंजीकरण $1.4 बिलियन है, जो दुर्लभ बीमारी के क्षेत्र में कंपनी की क्षमता के बाजार के मौजूदा मूल्यांकन को दर्शाता है।
कंपनी की वित्तीय स्थिति अपने विकासात्मक चरण के बीच कुछ ताकतें दिखाती है। एक InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि डिस्क मेडिसिन अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखती है, जो जैव प्रौद्योगिकी कंपनियों के लिए अनुसंधान और विकास में भारी निवेश करने के लिए महत्वपूर्ण है। यह ठोस नकदी स्थिति आगामी APOLLO अध्ययन और संभावित NDA फाइलिंग के लिए आवश्यक रनवे प्रदान कर सकती है।
सकारात्मक विनियामक समाचारों के बावजूद, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि Q2 2024 तक पिछले बारह महीनों में $110.8 मिलियन के नकारात्मक EBITDA के साथ, डिस्क मेडिसिन वर्तमान में लाभदायक नहीं है, $110.8 मिलियन का नकारात्मक EBITDA है। यह विकास के चरण में बायोफार्मास्युटिकल कंपनियों के लिए विशिष्ट है, और निवेशक अक्सर तत्काल लाभप्रदता के बजाय पाइपलाइन की प्रगति पर ध्यान केंद्रित करते हैं।
दिलचस्प बात यह है कि InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, पिछले छह महीनों में शेयर की कीमतों में उल्लेखनीय वृद्धि देखी गई है, जिसमें कुल 58.21% का रिटर्न है। यह उछाल बिटोपर्टिन के साथ कंपनी की प्रगति और ईपीपी बाजार में इसकी क्षमता के बारे में निवेशकों के आशावाद को दर्शा सकता है।
डिस्क मेडिसिन की वित्तीय और संभावनाओं के बारे में गहराई से जानने की चाहत रखने वालों के लिए, InvestingPro 10 अतिरिक्त टिप्स प्रदान करता है जो इस गतिशील बायोटेक स्टॉक में निवेश निर्णयों के लिए मूल्यवान अंतर्दृष्टि प्रदान कर सकते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।