कार्ल्सबैड, कैलिफ़ोर्निया - आयनिस फार्मास्युटिकल्स, इंक (NASDAQ: IONS) को यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) से पुष्टि मिली है कि डोनिडालोर्सन के लिए इसका नया ड्रग एप्लीकेशन (NDA) समीक्षा के अधीन है। डोनिडालोर्सन एक खोजी आरएनए-लक्षित दवा है जिसका उद्देश्य 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के रोगियों में वंशानुगत एंजियोएडेमा (HAE) हमलों के प्रोफिलैक्सिस के लिए है।
FDA ने 21 अगस्त, 2025 की प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट (PDUFA) की कार्रवाई की तारीख तय की है। यदि अनुमोदित किया जाता है, तो चरण 3 और चरण 2 के अध्ययनों के सकारात्मक परिणामों के बाद, डोनिडालोर्सन आयनिस के लिए दूसरा स्वतंत्र वाणिज्यिक लॉन्च होगा। दवा का उद्देश्य प्रीकैलिकेरिन (पीकेके) के उत्पादन को कम करना है, जो एचएई हमलों की ओर ले जाने वाले मार्ग में एक प्रमुख खिलाड़ी है, जिसमें शरीर के विभिन्न अंगों में गंभीर सूजन होती है और यह जानलेवा हो सकता है।
donidalorsen के लिए NDA में निर्णायक चरण 3 OASIS-HAE और OASISplus अध्ययनों के साथ-साथ चल रहे चरण 2 ओपन लेबल एक्सटेंशन (OLE) अध्ययनों के डेटा शामिल हैं। इन परीक्षणों ने कथित तौर पर HAE हमले की दर में महत्वपूर्ण और निरंतर कटौती दिखाई है, जिसमें चरण 2 OLE अध्ययन में 96% औसत कमी तीन साल तक बनी हुई है।
डोनिडालोर्सन को आम तौर पर अध्ययन में अच्छी तरह से सहन किया गया था, जिसमें दवा से संबंधित कोई गंभीर उपचार-आकस्मिक प्रतिकूल घटना नहीं थी। सबसे आम प्रतिकूल घटना इंजेक्शन साइट प्रतिक्रियाएं थीं, जो ज्यादातर हल्की या मध्यम थीं।
HAE अमेरिका और यूरोप में 20,000 से अधिक रोगियों को प्रभावित करता है, और वर्तमान उपचारों में अक्सर हमलों की गंभीरता को रोकने या कम करने के लिए रोगनिरोधी दृष्टिकोण शामिल होते हैं। इयोनिस के सीईओ ब्रेट मोनिया ने HAE रोगियों के लिए रोगनिरोधी उपचार परिदृश्य को बेहतर बनाने के लिए डोनिडालोर्सन की क्षमता पर विश्वास व्यक्त किया।
FDA ने पहले 2023 में डोनिडालोर्सन को अनाथ दवा पदनाम दिया था। इसके अतिरिक्त, ओत्सुका के पास यूरोप और एशिया प्रशांत क्षेत्र में दवा के व्यवसायीकरण के लिए विशेष अधिकार हैं और वह इस वर्ष यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) को एक विपणन प्राधिकरण आवेदन प्रस्तुत करने की तैयारी कर रहा है।
यह रिपोर्ट Ionis Pharmaceuticals, Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है और इसमें कोई सट्टा या प्रचार सामग्री शामिल नहीं है। प्रदान की गई जानकारी तथ्यात्मक है और पाठकों को डोनिडालोर्सन की नियामक समीक्षा प्रक्रिया की वर्तमान स्थिति के बारे में सूचित करने के लिए प्रस्तुत की गई है।
हाल की अन्य खबरों में, Ionis Pharmaceuticals अपने उत्पाद विकास में महत्वपूर्ण प्रगति कर रहा है और सकारात्मक विश्लेषक रेटिंग प्राप्त कर रहा है। कंपनी ने एक अध्ययन से सकारात्मक परिणाम देखे हैं, जिसमें नुसिनर्सन की उच्च खुराक, स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) का इलाज शामिल है, जिसे लाइडलॉ ने बाय रेटिंग और $68.00 के मूल्य लक्ष्य के साथ समर्थन दिया है। टीडी कोवेन ने कंपनी के एक अन्य SMA उपचारों, स्पिनराज़ा के हालिया आंकड़ों के आधार पर, Ionis के लिए बाय रेटिंग और $59.00 के मूल्य लक्ष्य की भी पुष्टि की।
इयोनिस ने वंशानुगत एंजियोएडेमा के इलाज के लिए अपनी जांच दवा, डोनिडालोर्सन के विकास में भी प्रगति की सूचना दी है। इसके अतिरिक्त, FDA ने ज़िलगैनर्सन को फास्ट ट्रैक पदनाम दिया है, जो अल्ट्रा-दुर्लभ न्यूरोलॉजिकल विकार, अलेक्जेंडर रोग के लिए एक संभावित उपचार है।
कंपनी ने वाणिज्यिक लॉन्च, नैदानिक कार्यक्रमों, अनुसंधान और विकास का समर्थन करने के लिए अपने सामान्य स्टॉक की प्रस्तावित सार्वजनिक पेशकश की घोषणा की है, जिसकी राशि $500 मिलियन होने की उम्मीद है। आर्थिक रूप से, आयनिस ने वार्षिक मार्गदर्शन के अनुरूप स्थिर परिणाम दर्ज किए हैं और दो नए उपचार शुरू किए हैं, वंशानुगत एटीटीआर पॉलीन्यूरोपैथी के लिए WAINUA और ALSODY ALS के लिए QALSODY।
RBC कैपिटल ने विभिन्न चिकित्सीय क्षेत्रों में कंपनी की क्षमता पर बल देते हुए, Ionis Pharmaceuticals पर अपनी आउटपरफॉर्म रेटिंग और $70.00 मूल्य लक्ष्य बनाए रखा। Ionis Pharmaceuticals के संचालन में ये सभी हालिया घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) डोनिडालोर्सन पर FDA के फैसले का इंतजार कर रहा है, निवेशकों को InvestingPro से कुछ प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स और विशेषज्ञ अंतर्दृष्टि पर विचार करना चाहिए। कंपनी का बाजार पूंजीकरण $6.03 बिलियन है, जो डोनिडालोर्सन सहित इसकी पाइपलाइन के लिए निवेशकों की उम्मीदों को दर्शाता है।
InvestingPro डेटा से पता चलता है कि Ionis ने Q2 2024 तक पिछले बारह महीनों में 29% की वृद्धि के साथ मजबूत राजस्व वृद्धि का प्रदर्शन किया है। यह विकास पथ डोनिडालोर्सन के संभावित वाणिज्यिक लॉन्च के अनुरूप है, जो स्वीकृत होने पर कंपनी की शीर्ष पंक्ति को और बढ़ावा दे सकता है।
हालांकि, एक InvestingPro टिप चेतावनी देता है कि विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान है। यह प्रक्षेपण इयोनिस की भावी राजस्व धाराओं के लिए डोनिडालोर्सन के अनुमोदन के महत्व को रेखांकित करता है। एक अन्य InvestingPro टिप में कहा गया है कि पिछले बारह महीनों में -12.86% के नकारात्मक सकल लाभ मार्जिन के साथ कंपनी लाभदायक नहीं है। यह वित्तीय स्थिति लाभप्रदता में सुधार के लिए सफल दवा लॉन्च के महत्व पर जोर देती है।
Ionis के वित्तीय स्वास्थ्य और विकास की संभावनाओं की गहरी समझ चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro 5 अतिरिक्त टिप्स प्रदान करता है, जो दवा उद्योग में कंपनी की स्थिति का अधिक व्यापक विश्लेषण प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।