कार्ल्सबैड, कैलिफ़ोर्निया। - आयनिस फार्मास्यूटिकल्स, इंक (NASDAQ: IONS) ने 2025 की पहली छमाही में एंजेलमैन सिंड्रोम (AS) के संभावित उपचार, ION582 के लिए चरण 3 अध्ययन शुरू करने की योजना की पुष्टि की है। यह निर्णय अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के साथ एक सफल बैठक के बाद लिया गया, जहां वे अंतिम अध्ययन डिजाइन पर एक समझौते पर पहुंचे।
चरण 3 परीक्षण, जिसे REVEAL अध्ययन कहा जाता है, का उद्देश्य AS के साथ लगभग 200 बच्चों और वयस्कों को नामांकित करना है, विशेष रूप से मातृ UBE3A जीन हटाने या उत्परिवर्तन वाले लोगों को। अध्ययन का प्राथमिक फोकस शिशु और बच्चे के विकास -4 (बेले-4) के लिए बेली स्केल का उपयोग करके अभिव्यंजक संचार में सुधार का आकलन करना है। इस समापन बिंदु को इसलिए चुना गया क्योंकि अभिव्यंजक संचार में कमी एएस वाले व्यक्तियों की देखभाल करने वालों के लिए सबसे चुनौतीपूर्ण लक्षणों में से एक है।
ION582 को दो अलग-अलग खुराक स्तरों पर दिया जाएगा, जिसमें रोगियों को त्रैमासिक उपचार प्राप्त होगा। एक वर्ष के उपचार के बाद, एक प्राथमिक विश्लेषण किया जाएगा, इसके बाद एक ओपन-लेबल दीर्घकालिक विस्तार चरण होगा। अध्ययन कई द्वितीयक समापन बिंदुओं की भी निगरानी करेगा, जिसमें समग्र रोग की गंभीरता और संज्ञानात्मक और मोटर कार्यप्रणाली शामिल है।
आगामी चरण 3 का अध्ययन चरण 2 HALOS परीक्षण के आशाजनक परिणामों पर आधारित है, जहां ION582 ने संचार और मोटर फ़ंक्शन सहित विभिन्न कार्यात्मक डोमेन में नैदानिक रूप से सार्थक सुधार प्रदर्शित किए। डेटा ने संकेत दिया कि मध्यम और उच्च खुराक समूहों में 97% प्रतिभागियों ने समग्र एएस लक्षणों में सुधार का अनुभव किया।
ION582 एक खोजी एंटीसेंस दवा है जिसे UBE3A एंटीसेंस ट्रांसक्रिप्ट को रोकने और UBE3A प्रोटीन के उत्पादन को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किया गया है। पिछले साल, FDA ने ION582 अनाथ दवा और दुर्लभ बाल रोग पदनाम दिए, जो AS के इलाज के संभावित लाभों को पहचानते हैं, एक ऐसी स्थिति जिसमें कोई अनुमोदित रोग-संशोधित उपचार नहीं है।
आरएनए-लक्षित उपचारों में अग्रणी, आयनिस फार्मास्युटिकल्स के पास एक मजबूत न्यूरोलॉजी फ्रैंचाइज़ी है, जिसमें स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी और वंशानुगत ट्रांसथायरेटिन-मध्यस्थता वाले अमाइलॉइड पॉलीन्यूरोपैथी के लिए स्वीकृत उपचार शामिल हैं। कंपनी की पाइपलाइन में प्रियन रोग और अलेक्जेंडर रोग जैसी दुर्लभ बीमारियों के साथ-साथ अल्जाइमर और पार्किंसंस रोग जैसी अधिक सामान्य स्थितियों के लिए जांच दवाएं भी शामिल हैं।
उम्मीद है कि कंपनी इस सप्ताह के अंत में फास्ट ग्लोबल साइंस समिट में ION582 कार्यक्रम पर और अपडेट साझा करेगी। यह लेख Ionis Pharmaceuticals के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, आयोनिस फार्मास्युटिकल्स अपनी उत्पाद पाइपलाइन में महत्वपूर्ण प्रगति कर रहा है। यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने पुष्टि की है कि वंशानुगत एंजियोएडेमा (HAE) हमलों के प्रोफिलैक्सिस के लिए बनाई गई एक जांच दवा, डोनिडालोर्सन के लिए आयोनिस का नया ड्रग एप्लीकेशन, वर्तमान में समीक्षा के अधीन है। FDA ने इस आवेदन के लिए 21 अगस्त, 2025 की कार्रवाई तिथि निर्धारित की है। इसके अलावा, कंपनी की खोजी दवा जिलगैनर्सन, जो कि अति-दुर्लभ न्यूरोलॉजिकल विकार, अलेक्जेंडर रोग के लिए एक संभावित उपचार है, को FDA से फास्ट ट्रैक पदनाम मिला है।
आयनिस ने अपने सामान्य स्टॉक की प्रस्तावित सार्वजनिक पेशकश की भी घोषणा की है, जिसकी राशि $500 मिलियन होने की उम्मीद है। फंडिंग को कमर्शियल लॉन्च, क्लिनिकल प्रोग्राम, रिसर्च और डेवलपमेंट को सपोर्ट करने के लिए निर्देशित किया जाएगा। वित्तीय प्रदर्शन के संदर्भ में, आयनिस ने वार्षिक मार्गदर्शन के साथ तालमेल बिठाते हुए स्थिर परिणामों की सूचना दी, और दो नए उपचार शुरू किए, वंशानुगत एटीटीआर पोलीन्यूरोपैथी के लिए WAINUA और ALSODY के लिए ALSODY।
लाइडलॉ, टीडी कोवेन और आरबीसी कैपिटल के विश्लेषकों ने कंपनी के हालिया विकास और विभिन्न चिकित्सीय क्षेत्रों में क्षमता के आधार पर, आयनिस के लिए अपनी सकारात्मक रेटिंग की पुष्टि की है। ये हालिया घटनाक्रम अपनी उत्पाद पाइपलाइन को आगे बढ़ाने और अपने वित्तीय लक्ष्यों को पूरा करने के लिए आयोनिस फार्मास्युटिकल्स की निरंतर प्रतिबद्धता को उजागर करते हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) ION582 के लिए अपने चरण 3 के अध्ययन को शुरू करने की तैयारी कर रहा है, निवेशकों को InvestingPro से कुछ प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स और अंतर्दृष्टि पर विचार करना चाहिए।
InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, Ionis का बाजार पूंजीकरण $6.11 बिलियन है और Q2 2024 तक पिछले बारह महीनों में $813.46 मिलियन का राजस्व दर्ज किया गया है। इसी अवधि में 29% की वृद्धि के साथ कंपनी ने मजबूत राजस्व वृद्धि दिखाई है। यह वृद्धि आयनिस के अभिनव आरएनए-लक्षित उपचारों के चल रहे विकास के अनुरूप है, जिसमें एंजेलमैन सिंड्रोम के लिए ION582 भी शामिल है।
हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि पिछले बारह महीनों में -12.86% के नकारात्मक सकल लाभ मार्जिन और -42.21% के परिचालन आय मार्जिन के साथ, आयोनिस वर्तमान में घाटे में चल रहा है। यह बायोफार्मास्युटिकल कंपनियों के लिए असामान्य नहीं है जो अनुसंधान और विकास में भारी निवेश करती हैं, खासकर उन कंपनियों के लिए जिनके पास आयनिस जैसी आशाजनक पाइपलाइन हैं।
InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान है, जो निवेशकों के लिए विचार करने का एक कारक हो सकता है। सकारात्मक पक्ष पर, इओनिस मध्यम स्तर के ऋण के साथ काम करता है और इसकी तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक होती है, जो वित्तीय लचीलापन प्रदान करती है क्योंकि यह महंगे नैदानिक परीक्षणों के साथ आगे बढ़ती है।
कंपनी का प्राइस टू बुक अनुपात 23.18 है, जो अपेक्षाकृत अधिक है और यह संकेत दे सकता है कि Ionis के भविष्य के प्रदर्शन के लिए बाजार में उच्च उम्मीदें हैं, संभवतः इसकी मजबूत पाइपलाइन और ION582 जैसी संभावित सफलताओं के कारण।
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro, Ionis Pharmaceuticals के लिए 5 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति की गहरी समझ प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।