शिकागो और फोर्ट वर्थ, टेक्सास - एक्चुएट थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: ACTU), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी जो कैंसर के उपचार के विकास पर केंद्रित है, ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने इविंग सरकोमा के इलाज के लिए अपनी दवा, elraglusib को दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम दिया है।
इविंग सरकोमा हड्डी के कैंसर का एक अत्यधिक मेटास्टैटिक रूप है जो मुख्य रूप से बच्चों और किशोरों को प्रभावित करता है, जिसमें 25% रोगियों में निदान के समय मेटास्टैटिक रोग होता है। FDA द्वारा यह पदनाम elraglusib के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, जिसका वर्तमान में इविंग सरकोमा सहित पुनरावृत्त या दुर्दम्य विकृतियों वाले बाल रोगियों में सुरक्षा और प्रभावकारिता के लिए चरण 1/2 परीक्षण में मूल्यांकन किया जा रहा है।
एक्चुएट के अध्यक्ष और सीईओ डैनियल श्मिट ने परीक्षण के शुरुआती नैदानिक आंकड़ों के बारे में आशावाद व्यक्त किया, जिसमें ट्यूमर विरोधी गतिविधि का वादा किया गया है। पहले छह उपचारित रोगियों में से दो रोगियों ने निरंतर टिकाऊ पूर्ण प्रतिक्रियाएँ प्राप्त की हैं। एक्चुएट-1902 (NCT 04239092) के रूप में पहचाने जाने वाले परीक्षण में अब तक आठ रोगियों को नामांकित किया गया है।
दुर्लभ बाल रोग पदनाम उन दवाओं को दिया जाता है जो अमेरिका में 200,000 से कम लोगों को प्रभावित करने वाली गंभीर या जानलेवा बीमारियों का इलाज करती हैं, मुख्य रूप से 18 वर्ष से कम उम्र के लोगों को। यदि elraglusib के लिए नई दवा आवेदन को मंजूरी दी जाती है, तो Actuate को प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (PRV) प्राप्त हो सकता है, जिसका उपयोग कंपनी द्वारा किया जा सकता है या किसी अन्य संस्था को बेचा जा सकता है।
Elraglusib ग्लाइकोजन सिंथेज़ काइनेज -3 बीटा (GSK-3beta) का एक नया अवरोधक है, जो ट्यूमर के विकास और पारंपरिक कैंसर दवाओं के प्रतिरोध को बढ़ावा देने में शामिल एक अणु है। इसका उद्देश्य सक्रिय बी कोशिकाओं (एनएफ-केबी) के परमाणु कारक कप्पा-लाइट-चेन-एन्हांसर को रोककर और प्रतिरक्षा जांच बिंदुओं और सेल फ़ंक्शन को विनियमित करके एंटी-ट्यूमर प्रतिरक्षा में मध्यस्थता करना भी है।
इस प्रेस रिलीज़ स्टेटमेंट में एक्चुएट के क्लिनिकल ट्रायल और डेवलपमेंट प्लान के बारे में फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट शामिल हैं। कंपनी चेतावनी देती है कि विकास प्रक्रिया लंबी है और परिणाम अनिश्चित हैं, जिसमें सफल परिणामों या समय पर विनियामक अनुमोदन की कोई गारंटी नहीं है।
एलराग्लुसिब के विकास में एक्चुएट के चल रहे प्रयास इविंग सरकोमा के लिए नए उपचारों की तत्काल आवश्यकता को रेखांकित करते हैं, जिसका उद्देश्य चिकित्सीय विकल्प प्रदान करना है जहां वर्तमान उपचार कम हो जाते हैं।
हाल की अन्य खबरों में, एक्चुएट थेरेप्यूटिक्स ने अपने नैदानिक परीक्षणों और आंतरिक ऑपरेशनों में महत्वपूर्ण आधार हासिल किया है। यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने सॉफ्ट टिशू सरकोमा के इलाज के लिए कंपनी की खोजी दवा, एलराग्लुसिब को अनाथ दवा पदनाम दिया। यह एराग्लुसिब के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, जो ग्लाइकोजन सिंथेज़ किनेज़-3 बीटा का एक नया अवरोधक है, जो ट्यूमर के विकास और दवा प्रतिरोध में सहायक है।
एक्ट्यूएट ने रिलैप्स/रिफ्रैक्टरी इविंग सरकोमा के रोगियों के लिए एलराग्लुसिब के अपने चरण 1/2 परीक्षण से आशाजनक परिणाम भी बताए हैं, जिसमें दो पूर्ण प्रतिक्रियाएं चल रही हैं और लगभग 62% की रोग नियंत्रण दर है। कंपनी का लक्ष्य इस परीक्षण में अधिकतम 12 इविंग सरकोमा रोगियों को भर्ती करना है, जिससे एलराग्लुसिब के विकास पथ को वाणिज्यिक पंजीकरण की ओर अग्रसर किया जा सके।
कॉर्पोरेट परिवर्तनों के संदर्भ में, एक्ट्यूएट ने अपनी स्वतंत्र पंजीकृत सार्वजनिक लेखा फर्म में एक महत्वपूर्ण बदलाव की घोषणा की। KMJ Corbin & Company LLP ने इस्तीफा दे दिया है और इसे तुरंत प्रभावी रूप से Crowe LLP द्वारा प्रतिस्थापित किया जाएगा। यह निर्णय 31 दिसंबर, 2024 को समाप्त होने वाले वित्तीय वर्ष के लिए एक्ट्यूएट की ऑडिट समिति द्वारा किया गया था। कंपनी ने पुष्टि की कि लेखांकन सिद्धांतों या प्रथाओं, वित्तीय विवरण प्रकटीकरण, या ऑडिटिंग स्कोप या प्रक्रिया के किसी भी मामले पर KMJ के साथ कोई असहमति नहीं थी। ये घटनाक्रम एक्ट्यूएट के नैदानिक परीक्षणों और वित्तीय संचालन दोनों में हाल ही में हुई प्रगति के बारे में जानकारी प्रदान करते हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
एलराग्लुसिब के लिए एक्चुएट थेरेप्यूटिक्स का हालिया एफडीए पदनाम दुर्लभ बाल चिकित्सा कैंसर को दूर करने के लिए कंपनी की यात्रा में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। हालांकि यह विकास आशाजनक है, लेकिन कंपनी के वित्तीय परिदृश्य पर विचार करना महत्वपूर्ण है क्योंकि यह नैदानिक परीक्षणों के माध्यम से आगे बढ़ती है।
InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, Actuate Therapeutics का बाजार पूंजीकरण $175.2 मिलियन है, जो बायोटेक क्षेत्र में इसके मौजूदा मूल्यांकन को दर्शाता है। पिछले महीने की तुलना में 22.04% मूल्य रिटर्न के साथ कंपनी के शेयर ने हाल ही में मजबूत तेजी दिखाई है। इस उछाल का श्रेय एलाग्लुसिब के लिए FDA के दुर्लभ बाल रोग पदनाम के बाद निवेशकों की सकारात्मक भावना को दिया जा सकता है।
हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि एक्ट्यूएट वर्तमान में लाभदायक नहीं है, जैसा कि Q2 2024 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए -6.34 के नकारात्मक P/E अनुपात से संकेत मिलता है। विकास के चरण में बायोटेक कंपनियों के लिए यह असामान्य नहीं है, क्योंकि वे अक्सर दवा की बिक्री से राजस्व उत्पन्न करने से पहले महत्वपूर्ण अनुसंधान और विकास खर्च उठाते हैं।
InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि Actuate मध्यम स्तर के ऋण के साथ काम करता है, जो अपने नैदानिक कार्यक्रमों को आगे बढ़ाने के साथ-साथ कुछ वित्तीय लचीलापन प्रदान कर सकता है। अपने वित्तीय संसाधनों का प्रबंधन करने की कंपनी की क्षमता महत्वपूर्ण होगी क्योंकि यह दवा विकास और संभावित व्यावसायीकरण के महंगे चरणों के माध्यम से आगे बढ़ रही है।
गहन विश्लेषण में रुचि रखने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro 5 अतिरिक्त टिप्स प्रदान करता है जो Actuate Therapeutics के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति में मूल्यवान अंतर्दृष्टि प्रदान कर सकते हैं। ये टिप्स कंपनी की क्षमता का आकलन करने में मदद कर सकते हैं क्योंकि यह एराग्लुसिब जैसे अभिनव उपचारों को बाजार में लाने की दिशा में काम करती है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।