नोम्लाबोफस्प फ्रेडरिक के एटैक्सिया अध्ययन में वादा दिखाता है

BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, ने पिछले सप्ताह लंदन में इंटरनेशनल कांग्रेस फॉर एटैक्सिया रिसर्च में फ्रेडरिक के एटैक्सिया (FA) के लिए इसके खोजी उपचार, nomlabofusp की प्रगति पर रिपोर्ट की। कंपनी के चरण 1 और चरण 2 के अध्ययनों के आंकड़ों के अनुसार, नोम्लाबोफस्प को संशोधित जीन अभिव्यक्ति, बेहतर लिपिड प्रोफाइल और एफए वाले वयस्कों में फ्रैटैक्सिन के स्तर में वृद्धि के साथ जोड़ा गया है।

अध्ययनों में एफए के साथ 61 वयस्कों को शामिल किया गया और पता चला कि 50 मिलीग्राम नोम्लाबोफस्प की एक दैनिक खुराक से स्पर्शोन्मुख विषमयुग्मजी वाहक में पाए जाने वाले अधिकांश रोगियों में फ्रैटैक्सिन का स्तर प्राप्त हो सकता है। ये निष्कर्ष महत्वपूर्ण हैं क्योंकि फ्रैटैक्सिन की कमी एफए का मूल कारण है, जो एक दुर्बल करने वाला न्यूरोडीजेनेरेटिव विकार है।

लारिमार के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी डॉ कैरोल बेन-मैमोन ने इस बात पर प्रकाश डाला कि एफए वाले रोगियों में जीन अभिव्यक्ति और लिपिड प्रोफाइल में नोमलाबोफस्प के इलाज के बाद स्वस्थ नियंत्रण में देखे जाने वाले मूल्यों में सुधार हुआ है। यह बीमारी से बाधित चयापचय मार्गों में संभावित लाभों का सुझाव देता है।

नैदानिक अनुसंधान ने यह भी स्थापित किया कि अध्ययन प्रतिभागियों की रोग विशेषताएँ व्यापक वयस्क एफए आबादी का प्रतिनिधित्व करती थीं। यह nomlabofusp के विकास के लिए महत्वपूर्ण है, क्योंकि यह खुराक की भविष्यवाणी मॉडलिंग का समर्थन करता है और विभिन्न आयु समूहों और आधारभूत विशेषताओं के रोगियों के लिए उपयुक्त खुराक का चयन करने में सहायता करता है।

लारिमार के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ. रस्टी क्लेटन ने चरण 2 के अध्ययन निष्कर्षों के बारे में आशावाद व्यक्त किया, जिसने अनियमित जीन अभिव्यक्ति और लिपिड प्रोफाइल के सामान्यीकरण की ओर रुझान का संकेत दिया। चल रहे ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन से अतिरिक्त दीर्घकालिक डेटा के साथ इन प्रारंभिक आंकड़ों का और विश्लेषण किया जाएगा।

लारिमार ने दिसंबर 2024 के मध्य में एक प्रोग्राम अपडेट प्रदान करने की योजना बनाई है और 2025 की दूसरी छमाही के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन सबमिशन को लक्षित कर रहा है। कंपनी इस साल के अंत में बाल चिकित्सा फार्माकोकाइनेटिक परीक्षण शुरू करने का भी इरादा रखती है, जिसमें युवा रोगियों को शामिल करने के लिए अध्ययन का विस्तार किया जाता है।

लारिमार थेरेप्यूटिक्स दुर्लभ बीमारियों के लिए उपचार विकसित करने के लिए प्रतिबद्ध है और अन्य स्थितियों को लक्षित करने वाले अतिरिक्त फ्यूजन प्रोटीन को डिजाइन करने के लिए अपने इंट्रासेल्युलर डिलीवरी प्लेटफॉर्म का लाभ उठा रहा है। इस लेख में दी गई जानकारी लारिमार थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।

हाल की अन्य खबरों में, लारिमार थेरेप्यूटिक्स ने विभिन्न विश्लेषक फर्मों का महत्वपूर्ण ध्यान आकर्षित किया है। सिटी ने $14 के स्थिर मूल्य लक्ष्य के साथ लारिमार पर अपनी बाय रेटिंग बनाए रखी है, और कंपनी की दवा, नोमला के लिए प्रारंभिक ओपन-लेबल एक्सटेंशन (OLE) डेटा की आगामी रिलीज़ पर ध्यान केंद्रित कर रही है। लीरिंक पार्टनर्स ने कंपनी के OLE अध्ययन डेटा से प्रमुख विकास की आशंका करते हुए, $25 के मूल्य लक्ष्य के साथ, लारिमार पर एक आउटपरफॉर्म रेटिंग भी बनाए रखी। फर्म वेडबश ने लारिमार को आउटपरफॉर्म रेटिंग दी, जिसमें भविष्यवाणी की गई थी कि लारिमार की दवा, नॉम्लाबोफस्प, FY27 तक बाजार में प्रवेश कर सकती है और संभावित रूप से FY31 तक राजस्व में $1,502 मिलियन उत्पन्न कर सकती है।

जोन्स ट्रेडिंग ने लारिमार पर बाय रेटिंग और $14 के मूल्य लक्ष्य के साथ कवरेज शुरू किया, यह अनुमान लगाते हुए कि 2031 तक नोमलाबोफस्प अधिकतम असमायोजित बिक्री में $1.3 बिलियन तक पहुंच सकता है। बेयर्ड ने आउटपरफॉर्म रेटिंग और $16 मूल्य लक्ष्य के साथ कवरेज शुरू किया, जिसमें नोमलाबोफस्प को मंजूरी मिलने की 60% संभावना का हवाला दिया गया, संभवतः 2026 तक त्वरित अनुमोदन के साथ।

ये हालिया घटनाक्रम फ्रेडरिक के गतिभंग उपचार परिदृश्य के भीतर लारिमार थेरेप्यूटिक्स की संभावनाओं पर सकारात्मक दृष्टिकोण को रेखांकित करते हैं। बीमारी के मूल कारण को सीधे लक्षित करने वाले नोमलैबोफस्प की कार्रवाई की अनूठी व्यवस्था को बाजार में संभावित प्रतिस्पर्धात्मक बढ़त के रूप में देखा जाता है। ये सभी मूल्यांकन और पूर्वानुमान स्वतंत्र विश्लेषक फर्मों के हैं और इस लेख की राय नहीं हैं।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

लारिमार थेरेप्यूटिक्स की नोम्लाबोफस्प के साथ हालिया प्रगति कुछ पेचीदा वित्तीय मैट्रिक्स और विश्लेषक दृष्टिकोणों के अनुरूप है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी का बाजार पूंजीकरण $426.87 मिलियन है, जो फ्रेडरेइच के गतिभंग के संभावित सफल उपचारों में निवेशकों की रुचि को दर्शाता है।

एक InvestingPro टिप बताता है कि तीन विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को ऊपर की ओर संशोधित किया है, जो लारिमार की पाइपलाइन में बढ़ते विश्वास और nomlabofusp के संभावित बाजार प्रभाव का सुझाव देता है। इस सकारात्मक भावना को कंपनी के शानदार 1-वर्ष के कुल 103.34% के कुल रिटर्न द्वारा समर्थित किया गया है, जो पिछले एक साल के दौरान मजबूत बाजार प्रदर्शन को उजागर करता है।

हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि पिछले बारह महीनों में -6.59 के नकारात्मक पी/ई अनुपात के साथ, लारिमार वर्तमान में लाभदायक नहीं है। विकास के चरण में जैव प्रौद्योगिकी कंपनियों के लिए यह असामान्य नहीं है, क्योंकि वे अक्सर तत्काल लाभप्रदता पर अनुसंधान और नैदानिक परीक्षणों को प्राथमिकता देते हैं।

दिलचस्प बात यह है कि एक अन्य InvestingPro टिप से पता चलता है कि लारिमार के पास अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी है, जो वित्तीय लचीलापन प्रदान कर सकती है क्योंकि कंपनी 2025 की दूसरी छमाही में अपने लक्षित बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन जमा करने की दिशा में आगे बढ़ती है।

अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro 7 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है जो लारिमार थेरेप्यूटिक्स के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति में मूल्यवान अंतर्दृष्टि प्रदान कर सकते हैं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।