SELEBRATION, Fla. - Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQGs: ZVRA), एक दुर्लभ रोग चिकित्सा विज्ञान कंपनी, ने आज घोषणा की कि MIPLYFFA™ (arimoclomol), पहले अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने नीमन-पिक रोग प्रकार C (NPC) के लिए अनुमोदित उपचार, अब उपलब्ध है। MIPLYFFA को दो वर्ष और उससे अधिक उम्र के NPC रोगियों में न्यूरोलॉजिकल लक्षणों के इलाज के लिए माइग्लस्टैट के साथ संयोजन में निर्धारित किया गया है।
MIPLYFFA की शुरुआती मांग उम्मीदों को पार कर गई है, और इलाज अब मरीजों को भेजा जा रहा है। ज़ेवरा के मुख्य वाणिज्यिक अधिकारी, जोश शेफ़र ने कंपनी की आठ से 12-सप्ताह के अनुमोदन के बाद वितरण योजना के साथ तालमेल बिठाते हुए, रोलआउट की गति पर संतोष व्यक्त किया।
कंपनी का AmplifyAssist™ कार्यक्रम रोगियों और देखभाल करने वालों को सहायता प्रदान करता है, जिसमें बीमा कवरेज, कोपे और फंडिंग विकल्पों के साथ-साथ शैक्षिक संसाधनों और चिकित्सा प्रबंधन के साथ सहायता शामिल है। कार्यक्रम का उद्देश्य उपचार की बाधाओं को कम करना और दवाओं की लगातार पहुंच सुनिश्चित करना है।
MIPLYFFA ट्रांसक्रिप्शन कारकों EB (TFEB) और E3 (TFE3) सक्रियण को बढ़ाकर काम करता है, जिससे लाइसोसोमल अभिव्यक्ति और विनियमन (CLEAR) से जुड़े जीनों का उन्नयन होता है। दवा ने मानव एनपीसी फाइब्रोब्लास्ट के लाइसोसोम में अनस्टेरिफाइड कोलेस्ट्रॉल में कमी का भी प्रदर्शन किया है, हालांकि इस खोज का नैदानिक महत्व पूरी तरह से समझा नहीं गया है।
MIPLYFFA के लिए निर्णायक चरण 3 परीक्षण ने एक वर्ष की अवधि में रोग की प्रगति में रुकावट दिखाई, जैसा कि NPC क्लिनिकल गंभीरता स्केल द्वारा मापा गया है। उपचार को ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम, दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम, अनाथ दवा पदनाम, और एफडीए से फास्ट ट्रैक पदनाम और एनपीसी उपचार के लिए यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) से अनाथ औषधीय उत्पाद पदनाम प्राप्त हुआ है।
एनपीसी एक दुर्लभ, प्रगतिशील, न्यूरोडीजेनेरेटिव विकार है, जिसकी विशेषता शरीर में कोलेस्ट्रॉल और अन्य लिपिड को कोशिकाओं के भीतर ले जाने में असमर्थता होती है, जिससे न्यूरॉन्स सहित विभिन्न प्रकार की कोशिकाओं का संचय और प्रभावित होता है। रोग महत्वपूर्ण शारीरिक और संज्ञानात्मक हानि का कारण बन सकता है, जिसके परिणामस्वरूप अक्सर प्रारंभिक मृत्यु हो जाती है।
ज़ेवरा थेरेप्यूटिक्स सीमित उपचार विकल्पों के साथ दुर्लभ बीमारियों के लिए उपचार बनाने पर केंद्रित है। कंपनी का दृष्टिकोण वैज्ञानिक अनुसंधान, डेटा और रोगी की जरूरतों को एकीकृत करता है। ज़ेवरा अपनी नीति और अधिकार क्षेत्र के नियमों के अधीन विस्तारित एक्सेस प्रोग्राम भी संचालित करता है।
यह खबर ज़ेवरा थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस रिलीज़ बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, ज़ेवरा थेरेप्यूटिक्स ने यूरिया चक्र विकारों के लिए OLPRUVA के लॉन्च के साथ चुनौतियों का सामना करने के बावजूद, नीमन-पिक रोग टाइप C के लिए प्राथमिक उपचार, MIPLYFFA के सफल लॉन्च पर प्रकाश डालते हुए अपने तीसरे तिमाही के वित्तीय परिणामों की घोषणा की। कंपनी ने 3.7 मिलियन डॉलर के शुद्ध राजस्व के साथ तिमाही के लिए शुद्ध घाटा दर्ज किया, लेकिन 2027 में एक मजबूत कैश रनवे पर जोर दिया, जो एक सार्वजनिक पेशकश से $64.5 मिलियन शुद्ध आय द्वारा समर्थित है। फर्म की योजनाओं में MIPLYFFA से जुड़े एक दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग प्राथमिकता समीक्षा वाउचर का विमुद्रीकरण और IDIOPathic hypersomnia के लिए KP1077 को चरण III परीक्षणों की ओर ले जाना शामिल है।
ज़ेवरा थेरेप्यूटिक्स 2024 के लिए वाणिज्यिक उत्कृष्टता, पाइपलाइन नवाचार, प्रतिभा विकास और कॉर्पोरेट फाउंडेशन पर भी ध्यान केंद्रित कर रहा है, जिसमें MIPLYFFA के लिए यूरोपीय संघ के बाजार में विस्तार करने की योजना है। कंपनी प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर के संभावित विमुद्रीकरण के लिए बाजार की निगरानी कर रही है। OLPRUVA के सामने आने वाली चुनौतियों के बावजूद, Zevra Therapeutics अपनी विकास संभावनाओं के बारे में आशावादी बना हुआ है और मुद्दों को हल करने के लिए सक्रिय रूप से काम कर रहा है। ये कंपनी की गतिविधियों के हालिया विकासों में से हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि ज़ेवरा थेरेप्यूटिक्स (NASDAQGs: ZVRA) ने नीमन-पिक डिजीज टाइप C के लिए अपना ज़बरदस्त उपचार MIPLYFFA™ लॉन्च किया है, निवेशकों को कंपनी के वित्तीय प्रदर्शन और बाज़ार की स्थिति में दिलचस्पी हो सकती है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, ज़ेवरा का बाजार पूंजीकरण $487.32 मिलियन है, जो इस दुर्लभ रोग चिकित्सा कंपनी के बाजार के मूल्यांकन को दर्शाता है।
Q3 2024 तक पिछले बारह महीनों में 47.85% की वृद्धि के साथ, कंपनी की राजस्व वृद्धि उल्लेखनीय है। यह MIPLYFFA के सकारात्मक स्वागत और दुर्लभ बीमारियों में अधूरी जरूरतों को पूरा करने पर कंपनी के फोकस के अनुरूप है। हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि इसी अवधि के लिए -354.22% के परिचालन आय मार्जिन के साथ, ज़ेवरा अभी तक लाभदायक नहीं है।
InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि ज़ेवरा के शेयर मूल्य में उतार-चढ़ाव काफी अस्थिर है, जो जैव प्रौद्योगिकी कंपनियों के लिए असामान्य नहीं है, खासकर उन कंपनियों के लिए जो उत्पाद व्यावसायीकरण के शुरुआती चरण में हैं। पिछले एक साल में कुल 98.89% मूल्य रिटर्न के साथ शेयर ने मजबूत प्रदर्शन दिखाया है, और वर्तमान में यह अपने 52-सप्ताह के उच्च स्तर के करीब कारोबार कर रहा है।
निवेशकों को पता होना चाहिए कि विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान है, जो MIPLYFFA के लॉन्च को देखते हुए उल्टा लग सकता है। यह अनुमान विभिन्न कारकों के कारण हो सकता है, जिसमें नई दवा लॉन्च के लिए विशिष्ट रैंप-अप अवधि और एनपीसी जैसी दुर्लभ बीमारियों के लिए छोटी रोगी आबादी शामिल है।
गहन विश्लेषण में रुचि रखने वालों के लिए, InvestingPro, Zevra Therapeutics के लिए 14 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में अधिक व्यापक दृष्टिकोण प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।