कैम्ब्रिज, मास। - अलनीलम फार्मास्यूटिकल्स, इंक (NASDAQ: ALNY) ने अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा वुट्रिसिरन के लिए अपने पूरक नए दवा अनुप्रयोग (SNDA) की स्वीकृति की घोषणा की है। FDA 23 मार्च, 2025 की प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट (PDUFA) एक्शन डेट निर्धारित करते हुए कार्डियोमायोपैथी (ATTR-CM) के साथ ATTR अमाइलॉइडोसिस के इलाज में वुट्रिसिरन के संभावित उपयोग के लिए आवेदन की समीक्षा करेगा।
Vutrisiran, जिसे वर्तमान में एक अलग संकेत के लिए AMVUTTRA® ब्रांड नाम के तहत बेचा जाता है, का उद्देश्य ATTR अमाइलॉइडोसिस की पॉलीन्यूरोपैथी और कार्डियोमायोपैथी दोनों अभिव्यक्तियों का इलाज करना है। अलनीलम के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, डॉ. पुष्कल गर्ग ने HELIOS-B अध्ययन के रोगियों में दवा के बेहतर हृदय परिणामों और जीवन की गुणवत्ता का हवाला देते हुए FDA की स्वीकृति के बारे में आशावाद व्यक्त किया।
HELIOS-B अध्ययन, एक चरण 3 नैदानिक परीक्षण, ने रोगी के जीवित रहने, रोग की प्रगति और जीवन की गुणवत्ता पर वुट्रिसिरन के सकारात्मक प्रभाव दिखाए। इन निष्कर्षों को यूरोपियन सोसाइटी ऑफ़ कार्डियोलॉजी कांग्रेस में प्रस्तुत किया गया और 30 अगस्त, 2024 को द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ़ मेडिसिन में प्रकाशित किया गया।
एटीटीआर अमाइलॉइडोसिस एक घातक बीमारी है, जो शरीर में मिसफोल्डेड ट्रान्सथायरेटिन प्रोटीन के संचय के कारण होती है, जिससे तंत्रिका, हृदय और जठरांत्र संबंधी मार्ग क्षतिग्रस्त हो जाते हैं। वुट्रिसिरन रोग पैदा करने वाले प्रोटीन के लिए जिम्मेदार मैसेंजर आरएनए को शांत करके काम करता है।
आरएनए इंटरफेरेंस (आरएनएआई) थैरेप्यूटिक्स में अग्रणी अलनीलम, आरएनएआई को बीमारियों के नए उपचारों में अनुवाद करने में सबसे आगे रहा है, जिनकी जरूरतें पूरी नहीं होती हैं। कंपनी के पोर्टफोलियो में आरएनएआई थेरेप्यूटिक्स की एक श्रृंखला शामिल है, जिसमें वुट्रिसिरन इसकी लेट-स्टेज डेवलपमेंट पाइपलाइन का हिस्सा है।
इस लेख में दी गई जानकारी अलनीलम फार्मास्यूटिकल्स, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल की अन्य खबरों में, अलनीलम फार्मास्युटिकल्स ने वैश्विक शुद्ध उत्पाद राजस्व में साल-दर-साल 34% की वृद्धि दर्ज की, जो कुल $४२० मिलियन थी, जो मुख्य रूप से इसके ट्रांसथायरेटिन अमाइलॉइडोसिस (एटीटीआर) उपचारों द्वारा संचालित है। कंपनी ने एटीटीआर के संभावित उपचार, न्यूक्रेसिरन के चरण 1 के अध्ययन के आशाजनक आंकड़ों का भी खुलासा किया, जिसमें सीरम ट्रांसथायरेटिन के स्तर में महत्वपूर्ण और निरंतर कमी दिखाई गई। इसके कारण एचसी वेनराइट और टीडी कोवेन ने दवा के विकास पथ पर विश्वास व्यक्त करते हुए, अलनीलम पर अपनी बाय रेटिंग बनाए रखी।
हालांकि, वोल्फ रिसर्च ने लंबी अवधि के मूल्य संबंधी चिंताओं के कारण, विशेष रूप से कंपनी के उत्पाद अमवुत्रा के आसपास, अलनीलम के स्टॉक को पीयर परफॉर्म से अंडरपरफॉर्म में डाउनग्रेड कर दिया। इसके बावजूद, अलनीलम अपनी पाइपलाइन को आगे बढ़ाना जारी रखता है, विशेष रूप से अल्जाइमर और हंटिंगटन रोगों के उपचार में। कंपनी का लक्ष्य 2025 के अंत तक अपनी नैदानिक विकास पाइपलाइन को दोगुना करना है।
संसाधनों के एक बदलाव में, अलनीलम ने टाइप 2 मधुमेह के लिए ALN-KHK कार्यक्रम को बंद कर दिया है, लेकिन व्यवसाय के विकास के अवसरों के लिए खुला रहता है। ये अलनीलम फार्मास्यूटिकल्स के हालिया घटनाक्रमों में से हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
अलनीलम फार्मास्युटिकल्स (NASDAQ: ALNY) की हाल ही में Vutrisiran के SNDA के लिए FDA की स्वीकृति कंपनी की मजबूत बाजार स्थिति और विकास पथ के अनुरूप है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, अलनीलम के पास 31.59 बिलियन डॉलर का पर्याप्त बाजार पूंजीकरण है, जो इसकी अभिनव RNA हस्तक्षेप चिकित्सा पाइपलाइन में निवेशकों के विश्वास को दर्शाता है।
पिछले बारह महीनों में कंपनी की 21.54% की राजस्व वृद्धि उसके उत्पादों का प्रभावी ढंग से व्यवसायीकरण करने की क्षमता को रेखांकित करती है। फार्मास्युटिकल उद्योग के प्रतिस्पर्धी परिदृश्य को देखते हुए यह वृद्धि विशेष रूप से प्रभावशाली है और एटीटीआर-सीएम के लिए स्वीकृत होने पर वुट्रिसिरन की संभावित सफलता का समर्थन करती है।
इन्वेस्टिंगप्रो टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि अलनीलम ने पिछले साल की तुलना में मजबूत रिटर्न देखा है, जिसमें एक साल की कीमत का कुल रिटर्न 50.31% है। इस प्रदर्शन से पता चलता है कि निवेशक कंपनी की भविष्य की संभावनाओं के बारे में आशावादी हैं, जिसमें इसके विस्तारित संकेत के लिए वुट्रिसिरन की संभावित स्वीकृति भी शामिल है।
यह ध्यान देने योग्य है कि अलनीलम वादा दिखाता है, लेकिन वर्तमान में यह नुकसान में चल रहा है, जिसका नकारात्मक पी/ई अनुपात -95.44 है। हालांकि, अनुसंधान और विकास में भारी निवेश करने वाली बायोटेक कंपनियों के लिए यह असामान्य नहीं है। अल्पकालिक दायित्वों से अधिक कंपनी की तरल संपत्ति चल रहे नैदानिक परीक्षणों और संभावित उत्पाद लॉन्च का समर्थन करने के लिए एक स्थिर वित्तीय स्थिति का संकेत देती है।
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro, Alnylam Pharmaceuticals के लिए 10 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में गहन जानकारी प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।