न्यूयॉर्क - एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स इंक (NASDAQ: APLT), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, को गोवोरेस्टैट के लिए अपने नए ड्रग एप्लीकेशन (NDA) के बारे में यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) से एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (CRL) प्राप्त हुआ। क्लासिक गैलेक्टोसिमिया, एक दुर्लभ चयापचय रोग के उद्देश्य से किए गए उपचार को नैदानिक अनुप्रयोग की कमियों के कारण अपने वर्तमान स्वरूप में अनुमोदन नहीं मिला।
कंपनी ने गैलेक्टोसिमिया समुदाय के प्रति अपनी प्रतिबद्धता व्यक्त की और एनडीए को फिर से सबमिट करने या निर्णय को अपील करने की संभावना पर चर्चा करने के लिए एफडीए के साथ बैठक का अनुरोध करने का इरादा किया। झटके के बावजूद, एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स ने बाल रोगियों में संज्ञानात्मक और व्यवहारिक परिणामों में सुधार दिखाने वाले नैदानिक परीक्षणों के आंकड़ों का हवाला देते हुए गोवोरेस्टैट के संभावित लाभों पर प्रकाश डाला।
गोवोरेस्टैट ने गैलेक्टिटोल के स्तर को कम करने का वादा दिखाया है, जो गैलेक्टोसिमिया रोगियों में न्यूरोलॉजिकल जटिलताओं से जुड़ा एक विषाक्त मेटाबोलाइट है। दवा को इसके अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल के लिए भी जाना जाता है। चरण 3 एक्शन-गैलेक्टोसिमिया किड्स अध्ययन और चरण 1/2 एक्शन-गैलेक्टोसिमिया वयस्क अध्ययन के परिणाम जर्नल ऑफ क्लिनिकल फार्माकोलॉजी में प्रकाशित किए गए हैं।
अपनी विकास पाइपलाइन के हिस्से के रूप में, एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स सोरबिटोल डिहाइड्रोजनेज (SORD) की कमी के इलाज के लिए govorestat पर भी काम कर रहा है, जिसमें 2025 की शुरुआत में NDA सबमिशन की उम्मीद है। SORD की कमी के लिए यह समीक्षा प्रक्रिया क्लासिक गैलेक्टोसिमिया से संबंधित समीक्षा प्रक्रिया से अलग है।
गोवोरेस्टैट को नियामक एजेंसियों से विभिन्न पदनाम प्राप्त हुए हैं, जिसमें यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) से अनाथ औषधीय उत्पाद पदनाम और कई दुर्लभ बीमारियों के लिए एफडीए से अनाथ दवा पदनाम शामिल हैं।
गैलेक्टोसिमिया अमेरिका में लगभग 3,300 रोगियों और यूरोपीय संघ में 4,400 रोगियों को प्रभावित करता है, इन क्षेत्रों में अनिवार्य नवजात स्क्रीनिंग के साथ। वर्तमान में, इस दुर्बल करने वाली बीमारी के लिए कोई उपचार विकल्प नहीं हैं।
यह समाचार एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है, जो सीएनएस चयापचय संबंधी विकारों सहित दुर्लभ बीमारियों के लिए दवा उम्मीदवारों को विकसित करने पर ध्यान केंद्रित करना जारी रखता है। कंपनी के फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट में जोखिम और अनिश्चितताएं शामिल हैं, और इस बात का कोई आश्वासन नहीं है कि भविष्य की योजनाएं हासिल की जाएंगी। गोवोरेस्टैट पर FDA का निर्णय कंपनी और गैलेक्टोसिमिया समुदाय के लिए एक महत्वपूर्ण बिंदु है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
FDA के कम्प्लीट रिस्पांस लेटर के साथ असफलता के बावजूद, एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स इंक (NASDAQ: APLT) ने उल्लेखनीय बाजार प्रदर्शन दिखाया है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी के शेयर ने पिछले एक साल में 454.89% का मजबूत रिटर्न दिखाया है, जिसमें पिछले छह महीनों में ही 150.25% की उल्लेखनीय वृद्धि हुई है। स्टॉक के प्रदर्शन में यह लचीलापन बताता है कि निवेशक कंपनी की दीर्घकालिक क्षमता में विश्वास बनाए रख सकते हैं, संभवतः गोवोरेस्टैट से परे इसकी विविध पाइपलाइन के कारण।
हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स को वित्तीय चुनौतियों का सामना करना पड़ता है। एक InvestingPro टिप बताता है कि कंपनी पिछले बारह महीनों में लाभदायक नहीं है, जो एक बायोटेक कंपनी के लेख के संदर्भ के अनुरूप है जो अभी भी विकास के चरण में है। इसके अतिरिक्त, विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान है, जो हाल ही में FDA के फैसले से प्रभावित हो सकता है।
सकारात्मक रूप से, एक अन्य InvestingPro टिप से पता चलता है कि एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखता है। यह वित्तीय सहायता महत्वपूर्ण हो सकती है क्योंकि कंपनी विनियामक चुनौतियों का सामना करती है और अपने अनुसंधान और विकास प्रयासों को जारी रखती है।
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स के लिए 13 अतिरिक्त टिप्स प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति की गहरी समझ प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।