दक्षिण सैन फ्रांसिस्को - यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी (HCM) के इलाज के लिए साइटोकाइनेटिक्स (बाजार पूंजीकरण: $6.12 बिलियन) द्वारा विकसित कार्डियक मायोसिन इनहिबिटर, एफिकैंटेन के लिए एक नया ड्रग एप्लीकेशन (NDA) स्वीकार कर लिया है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, साल-दर-साल 37.88% नीचे रहने के बावजूद, कंपनी के शेयर ने पिछले एक साल में 54.48% रिटर्न के साथ मजबूत तेजी दिखाई है। NDA को 26 सितंबर, 2025 की प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूज़र फीस एक्ट (PDUFA) लक्ष्य कार्रवाई तिथि के साथ एक मानक समीक्षा सौंपी गई है।
एफिकैमटेन, अगर मंजूरी दे दी जाती है, तो एचसीएम के रोगियों के लिए एक नया उपचार विकल्प पेश कर सकता है, एक ऐसी स्थिति जहां हृदय की मांसपेशी असामान्य रूप से मोटी हो जाती है। दवा का उद्देश्य प्रत्येक हृदय चक्र के दौरान सक्रिय एक्टिन-मायोसिन क्रॉस ब्रिज की संख्या को कम करके एचसीएम से जुड़ी मायोकार्डियल हाइपरकॉन्ट्रैक्टिलिटी को कम करना है।
सबमिशन SEQUOIA-HCM चरण 3 नैदानिक परीक्षण के डेटा द्वारा समर्थित है, जिसमें व्यायाम क्षमता में महत्वपूर्ण सुधार और अवरोधक HCM वाले रोगियों के लिए विभिन्न नैदानिक परिणामों का प्रदर्शन किया गया है। विश्लेषकों ने साइटोकाइनेटिक्स पर तेजी का दृष्टिकोण बनाए रखा है, जिसका मूल्य लक्ष्य $60 से $120 प्रति शेयर तक है। विश्लेषक पूर्वानुमानों और व्यापक वित्तीय विश्लेषण की गहन जानकारी के लिए, InvestingPro पर उपलब्ध विस्तृत प्रो रिसर्च रिपोर्ट तक पहुँचने पर विचार करें। न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ़ मेडिसिन में प्रकाशित परीक्षण के परिणामों में प्लेसबो की तुलना में एफिकैमटेन के साथ 24 सप्ताह के उपचार के बाद पीक ऑक्सीजन की मात्रा में उल्लेखनीय वृद्धि देखी गई। इसके अतिरिक्त, परीक्षण ने द्वितीयक समापन बिंदुओं और अनुकूल सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार की सूचना दी।
साइटोकाइनेटिक्स के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, रॉबर्ट आई ब्लम ने एचसीएम के रोगियों के लिए एफिकैमटेन के संभावित लाभों के बारे में आशावाद व्यक्त किया। कंपनी का अनुमान है कि aficamten एक पसंदीदा उपचार विकल्प बन सकता है और इसकी कार्डियोलॉजी फ्रैंचाइज़ी का आधार बन सकता है।
Aficamten को इससे पहले जनवरी 2021 में रोगसूचक HCM के उपचार के लिए अनाथ दवा पदनाम और दिसंबर 2021 में ऑब्सट्रक्टिव HCM के लिए ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्राप्त हुआ है। चीन में भी दवा की समीक्षा की जा रही है और विभिन्न एचसीएम स्थितियों के लिए चल रहे अन्य नैदानिक परीक्षणों में इसका मूल्यांकन किया जा रहा है।
HCM एक महत्वपूर्ण आबादी को प्रभावित करता है, जिसमें अमेरिका में अनुमानित 280,000 रोगियों का निदान किया जाता है और संभावित रूप से सैकड़ों हजारों का निदान नहीं किया जाता है। इससे गंभीर स्वास्थ्य जटिलताएं हो सकती हैं, जिनमें एट्रियल फाइब्रिलेशन, स्ट्रोक और अचानक हृदय की मृत्यु शामिल है।
साइटोकाइनेटिक्स एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो हृदय रोगों के लिए मांसपेशी जीवविज्ञान द्वारा निर्देशित दवा उम्मीदवारों के विकास में विशेषज्ञता रखती है। aficamten के अलावा, कंपनी हृदय और कंकाल की मांसपेशियों के कार्य को लक्षित करने वाले अन्य संभावित उपचारों को आगे बढ़ा रही है। जबकि कंपनी 9.28 के मौजूदा अनुपात के साथ एक मजबूत तरलता स्थिति बनाए रखती है और मध्यम ऋण स्तरों के साथ काम करती है, InvestingPro विश्लेषण से ग्राहकों के लिए उपलब्ध कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और विकास की संभावनाओं के बारे में 11 अतिरिक्त प्रमुख अंतर्दृष्टि का पता चलता है।
यह समाचार लेख साइटोकाइनेटिक्स, इनकॉर्पोरेटेड के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
हाल की अन्य खबरों में, साइटोकाइनेटिक्स ने जापान में अपने कार्डियक सरकोमेरे इनहिबिटर, एफिकैमटेन के विकास और व्यावसायीकरण के लिए बेयर कंज्यूमर केयर एजी के साथ एक महत्वपूर्ण समझौता किया है। इस सौदे में €50 मिलियन का अग्रिम भुगतान शामिल है, जिसमें कुछ नैदानिक और वाणिज्यिक मील के पत्थर के आधार पर €90 मिलियन तक के संभावित अतिरिक्त भुगतान शामिल हैं। इसके अलावा, साइटोकाइनेटिक्स ने 2024 की चौथी तिमाही में यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी को सबमिशन के साथ, अमेरिका और चीन में एफिकैमटेन के लिए नए ड्रग एप्लीकेशन सबमिशन पूरे कर लिए हैं।
विश्लेषक फर्म गोल्डमैन सैक्स और एचसी वेनराइट ने हाल के घटनाक्रम का हवाला देते हुए और aficamten और omecamtiv mecarbil पर होनहार डेटा का हवाला देते हुए साइटोकाइनेटिक्स पर क्रमशः अपनी न्यूट्रल और बाय रेटिंग बनाए रखी है। गोल्डमैन सैक्स ने निकट भविष्य में निवेशकों के लिए फोकस के एक महत्वपूर्ण क्षेत्र के रूप में ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी के लिए एफिकैमटेन के व्यावसायिक निष्पादन पर प्रकाश डाला है।
इसके अतिरिक्त, सैंटो जे कोस्टा ने साइटोकाइनेटिक्स बोर्ड ऑफ डायरेक्टर्स से इस्तीफा दे दिया है, जिससे बोर्ड को नौ से घटाकर आठ सदस्य कर दिया गया है। यह परिवर्तन कंपनी के संचालन, नीतियों, या प्रथाओं से संबंधित किसी भी विवाद से संबंधित नहीं है। ये सभी हालिया घटनाक्रम हैं क्योंकि साइटोकाइनेटिक्स दवा उम्मीदवारों की अपनी पाइपलाइन को आगे बढ़ाना जारी रखे हुए है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।