BEDFORD, Mass. - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: STOK), एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी, जिसकी एक मजबूत वित्तीय नींव 5.09 और न्यूनतम ऋण के स्वस्थ वर्तमान अनुपात द्वारा चिह्नित है, ने अपनी खोजी दवा zorevunersen के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्राप्त किया है, जिसका उद्देश्य ड्रावेट सिंड्रोम, एक गंभीर आनुवंशिक मिर्गी के इलाज के लिए है। यह पदनाम ज़ोरेवुनर्सन के लिए विकास और समीक्षा प्रक्रिया को तेज कर सकता है, जिसे ड्रेवेट सिंड्रोम के लिए संभावित रूप से पहला रोग-संशोधित उपचार माना जा रहा है।
चरण 1/2a और ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन सहित नैदानिक परीक्षणों से पता चला है कि zorevunersen दौरे की आवृत्ति को काफी कम कर सकता है और रोगियों में संज्ञानात्मक और व्यवहारिक उपायों में सुधार कर सकता है। ये लाभ सर्वोत्तम उपलब्ध एंटी-सीज़र दवाओं के प्रभावों के अतिरिक्त देखे गए। बाजार ने इन विकासों पर सकारात्मक प्रतिक्रिया दी है, जिसमें स्टोक के शेयर ने साल-दर-साल शानदार 117.3% रिटर्न दिया है। InvestingPro सब्सक्राइबर अतिरिक्त जानकारी प्राप्त कर सकते हैं, जिसमें स्टोक के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में 8 और महत्वपूर्ण टिप्स शामिल हैं। रोगियों को 600 से अधिक खुराक दी जाती है, जिनमें से कुछ को तीन साल से अधिक समय तक दिया जाता है, ज़ोरेवुनर्सन को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया जाता रहा है।
ज़ोरेवुनर्सन का वैश्विक चरण 3 पंजीकरण अध्ययन शुरू करने के लिए कंपनी FDA और वैश्विक नियामक एजेंसियों के साथ चर्चा कर रही है। चरण 3 अध्ययन योजनाओं पर एक अपडेट वर्ष के अंत तक अपेक्षित है।
ड्रेवेट सिंड्रोम की विशेषता है कि जीवन के पहले वर्ष में शुरुआत के साथ बार-बार, लंबे समय तक और उपचार-प्रतिरोधी दौरे पड़ते हैं। इससे अक्सर विकास में देरी, गति और संतुलन की समस्याएं होती हैं, और मिर्गी (SUDEP) में अचानक अप्रत्याशित मृत्यु का खतरा अधिक होता है। ड्रावेट सिंड्रोम के लिए वर्तमान में कोई रोग-संशोधित उपचार स्वीकृत नहीं है, जो 16,000 जन्मों में से लगभग 1 को प्रभावित करता है।
ज़ोरेवुनर्सन ड्रेवेट सिंड्रोम के अंतर्निहित आनुवंशिक कारण को लक्षित करके काम करता है। इसे SCN1A जीन की गैर-उत्परिवर्ती प्रतिलिपि का लाभ उठाकर NaV1.1 प्रोटीन की अभिव्यक्ति को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिसका उद्देश्य सामान्य प्रोटीन स्तर को बहाल करना और दौरे और बीमारी की अन्य कॉमरेडिटी को कम करना है। दवा को एफडीए और यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) से अनाथ दवा पदनाम भी मिला है, साथ ही एफडीए से दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम भी प्राप्त हुआ है।
ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्रारंभिक नैदानिक प्रमाणों पर आधारित है जो बताता है कि दवा नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण समापन बिंदु पर मौजूदा उपचारों पर पर्याप्त सुधार प्रदान कर सकती है। यह स्थिति ज़ोरेवुनर्सन को FDA के फास्ट ट्रैक पदनाम की सुविधाएँ प्रदान करती है, जिसमें एक कुशल दवा विकास कार्यक्रम पर अधिक गहन मार्गदर्शन और वरिष्ठ FDA प्रबंधकों की भागीदारी शामिल है।
यह घोषणा स्टोक थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है। वर्तमान में कंपनी का मूल्य $605 मिलियन है, जो वर्तमान में केंद्रीय तंत्रिका तंत्र और नेत्र रोगों पर ध्यान देने के साथ आनुवंशिक स्थितियों को दूर करने के लिए आरएनए-आधारित दवाओं को आगे बढ़ाने के लिए प्रतिबद्ध है। 81% की राजस्व वृद्धि और मजबूत विश्लेषक समर्थन के साथ, जैसा कि InvestingPro डेटा से पता चलता है, कंपनी अपनी अभिनव पाइपलाइन को आगे बढ़ाने के लिए अच्छी स्थिति में दिखाई देती है। InvestingPro के उन्नत वित्तीय टूल और विशेषज्ञ जानकारी की सदस्यता लेकर व्यापक विश्लेषण और रीयल-टाइम अलर्ट अनलॉक करें।
हाल ही की अन्य खबरों में, स्टोक थेरेप्यूटिक्स ने अपने प्रमुख उत्पाद उम्मीदवार, zorevunersen के लिए आशाजनक नैदानिक परीक्षण परिणाम जारी करने के बाद टीडी कोवेन से अपनी बाय रेटिंग बनाए रखी है। डेटा ने ज़ोरेवुनर्सन के साथ इलाज किए गए रोगियों में संज्ञानात्मक और व्यवहारिक सुधारों का प्रदर्शन किया, जिससे दवा को निर्णायक चरण 3 परीक्षणों में आगे बढ़ाने की योजना बनाई गई। कंपनी ने एक निदेशक क्षतिपूर्ति विवाद भी सुलझाया, $175,000 के मूटनेस शुल्क पर सहमति व्यक्त की और वकील की फीस और खर्चों में $415,000 तक का भुगतान करने की सहमति दी। इस निपटान में विशिष्ट निदेशक क्षतिपूर्ति नीति परिवर्तनों को बनाए रखने के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता शामिल है। ज़ोरेवुनर्सन के साथ स्टोक थेरेप्यूटिक्स की प्रगति पर निवेशकों और उद्योग पर्यवेक्षकों द्वारा कड़ी निगरानी रखी जा रही है, क्योंकि यह केंद्रीय तंत्रिका तंत्र विकारों को लक्षित करने वाली आनुवंशिक दवाओं के क्षेत्र के लिए एक महत्वपूर्ण कदम का प्रतिनिधित्व करता है। चल रहे अध्ययनों में सकारात्मक परिणामों को जारी रखने से संभावित रूप से एक नई चिकित्सा हो सकती है जो ड्रेवेट सिंड्रोम के अंतर्निहित कारण को संबोधित करती है। इसके अलावा, एक प्रमुख ब्रोकरेज फर्म ने $35 प्रति शेयर के मूल्य लक्ष्य के साथ स्टोक थेरेप्यूटिक्स के लिए अपनी बाय रेटिंग बनाए रखी। ये हाल के घटनाक्रम हैं जिन्होंने स्टोक थेरेप्यूटिक्स के प्रक्षेपवक्र को आकार दिया है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।