एडिटास ने सिकल सेल उपचार के परिणामों का वादा करने वाली रिपोर्ट दी

कैम्ब्रिज, मास। - एडिटास मेडिसिन, इंक (NASDAQ: EDIT), $190 मिलियन के बाजार पूंजीकरण के साथ एक जीन संपादन कंपनी, ने आज सैन डिएगो में अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी (ASH) वार्षिक बैठक में एक पोस्टर प्रस्तुति के दौरान एक गंभीर सिकल सेल रोग (SCD) उपचार, renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel) के लिए अपने चल रहे RUBY नैदानिक परीक्षण से अद्यतन परिणामों की घोषणा की। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी 3.75 के मौजूदा अनुपात के साथ एक मजबूत लिक्विडिटी स्थिति बनाए रखती है, हालांकि यह क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक फर्मों की विशिष्ट कैश बर्न चुनौतियों का सामना करती है।

29 अक्टूबर, 2024 तक चरण के 1/2/3 परीक्षण डेटा से पता चला है कि गंभीर एससीडी वाले 28 रोगियों में रेनी-सेल को अच्छी तरह से सहन किया गया था। उपचार ने मायलोएब्लेटिव बुसुल्फैन कंडीशनिंग और ऑटोलॉगस हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल ट्रांसप्लांट के अनुरूप एक सुरक्षा प्रोफ़ाइल का प्रदर्शन किया, जिसे सभी रोगियों ने किया। जबकि 1.87 के बीटा के साथ कंपनी के शेयर में महत्वपूर्ण अस्थिरता का अनुभव हुआ है, InvestingPro विश्लेषण बताता है कि 9 विश्लेषकों ने हाल ही में आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई की उम्मीदों को ऊपर की ओर संशोधित किया है।

एक अपवाद के साथ, इन्फ्यूजन के बाद औसतन 9.5 महीने के मरीजों ने महत्वपूर्ण स्वास्थ्य सुधार का अनुभव किया, जिसमें वासो-ओक्लूसिव इवेंट्स (वीओई) — एससीडी की एक दर्दनाक जटिलता — से मुक्त होना शामिल है। इसके अतिरिक्त, कुल हीमोग्लोबिन का प्रारंभिक सामान्यीकरण देखा गया, जो 18 रोगियों के लिए छह महीने में बेसलाइन पर औसतन 9.8 ग्राम/डीएल से बढ़कर 13.8 ग्राम/डीएल हो गया।

परीक्षण में भ्रूण के हीमोग्लोबिन (एचबीएफ) के स्तर में तेजी से और निरंतर वृद्धि और लाल कोशिकाओं में एचबीएफ की माध्य कॉर्पसकुलर सांद्रता भी बताई गई, जो एंटी-सिकलिंग सीमा से अधिक है। ये जैविक मार्कर महत्वपूर्ण होते हैं क्योंकि एचबीएफ का उच्च स्तर लाल रक्त कोशिकाओं को बीमार होने से रोक सकता है जो कि बीमारी की विशेषता है।

इसके अलावा, रोगी-रिपोर्ट किए गए परिणामों ने रेनी-सेल के साथ इलाज के बाद दर्द, शारीरिक कार्य और सामाजिक गतिविधियों जैसे डोमेन में सुधार का संकेत दिया। इन्फ्यूजन के बाद सफल एनग्राफ्टमेंट का औसत समय न्यूट्रोफिल के लिए 23 दिन और प्लेटलेट्स के लिए 25 दिन था, जो संक्रमण और रक्तस्राव के जोखिम को कम करने के लिए महत्वपूर्ण हैं। संभवतः उपचार से संबंधित दो गंभीर प्रतिकूल घटनाओं की सूचना मिली।

एडिटास मेडिसिन द्वारा विकसित रेनी-सेल, एक प्रायोगिक जीन-संपादित सेल दवा है जो गामा ग्लोबिन जीन प्रमोटरों को लक्षित करती है, जो एक मालिकाना जीन एडिटिंग न्यूक्लीज ASCAS12a का उपयोग करके गामा ग्लोबिन जीन प्रमोटरों को लक्षित करती है। थेरेपी का उद्देश्य गंभीर एससीडी और ट्रांसफ्यूजन-डिपेंडेंट बीटा थैलेसीमिया (टीडीटी) के लिए एक बार, टिकाऊ उपचार प्रदान करना है।

यह घोषणा एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है और गंभीर बीमारियों के लिए जीन एडिटिंग थैरेपी के विकास में एडिटास मेडिसिन के चल रहे प्रयासों को दर्शाती है। RUBY परीक्षण रेनी-सेल की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता की निगरानी करना जारी रखता है, जिसमें अधिक जानकारी clinicaltrials.gov (NCT04853576) पर उपलब्ध है। चुनौतीपूर्ण बाजार स्थितियों के बावजूद, कंपनी ने पिछले बारह महीनों में 151% की प्रभावशाली राजस्व वृद्धि हासिल की है। एडिटास मेडिसिन के वित्तीय स्वास्थ्य और विकास की संभावनाओं के बारे में गहरी जानकारी प्राप्त करने वाले निवेशक InvestingPro की विस्तृत शोध रिपोर्टों के माध्यम से व्यापक विश्लेषण प्राप्त कर सकते हैं, जिसमें विशेषज्ञ विश्लेषण और कार्रवाई योग्य खुफिया जानकारी के साथ 1,400 से अधिक अमेरिकी स्टॉक शामिल हैं।

हाल की अन्य खबरों में, एडिटास मेडिसिन में महत्वपूर्ण रणनीतिक बदलाव हुए हैं और विश्लेषक रेटिंग समायोजन की झड़ी लग गई है। हाल ही में, कंपनी के स्टॉक को BofA सिक्योरिटीज द्वारा खरीदने के लिए अपग्रेड किया गया था, ताकि एवरकोर ISI द्वारा आउटपरफॉर्म किया जा सके, और चारडन कैपिटल मार्केट्स ने अपनी बाय रेटिंग की पुष्टि की। इसके विपरीत, ओपेनहाइमर ने अपनी परफॉर्म रेटिंग बनाए रखी, और आरबीसी कैपिटल मार्केट्स ने स्टॉक लक्ष्य में कटौती करते हुए अपनी सेक्टर परफॉर्म रेटिंग बनाए रखी।

ये बदलाव हाल के घटनाक्रमों से उपजे हैं, जिसमें एडिटास मेडिसिन के रेनी-सेल प्रोग्राम को आउट-लाइसेंस देने और इसके इन विवो हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल प्रोग्राम पर ध्यान केंद्रित करने का निर्णय शामिल है। कंपनी का तीसरी तिमाही का परिचालन खर्च $65.7 मिलियन बताया गया था, और इसके पास 322 मिलियन डॉलर का नकद भंडार है, जिससे 2026 की दूसरी तिमाही में परिचालन का समर्थन होने की उम्मीद है।

एवरकोर आईएसआई और चारदान कैपिटल मार्केट्स सहित विभिन्न फर्मों के विश्लेषकों ने कंपनी की मजबूत नकदी स्थिति और इसकी प्रौद्योगिकी और संपत्ति के अंतर्निहित मूल्य पर प्रकाश डाला है। रणनीतिक बदलावों और उद्योग के प्रतिस्पर्धी परिदृश्य के बावजूद, इन फर्मों को निवेशकों के लिए संभावित अवसर दिखाई देते हैं।

अपनी रणनीतिक धुरी के हिस्से के रूप में, एडिटास मेडिसिन आगामी सम्मेलन में सिकल सेल रोग के लिए RUBY परीक्षण से नए डेटा पेश करने का भी अनुमान लगाता है। इसके अलावा, कंपनी ने DRI हेल्थकेयर ट्रस्ट के साथ एक वित्तपोषण समझौते से $57 मिलियन का अग्रिम भुगतान प्राप्त किया। ये महत्वपूर्ण घटनाक्रम हैं जिन्होंने कंपनी की वर्तमान स्थिति और भविष्य की दिशा को आकार दिया है।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।