लेक्सिंगटन, मास और एम्स्टर्डम - UniQure NV (NASDAQ: QURE), एक जीन थेरेपी कंपनी, हंटिंगटन रोग के इलाज के लिए अपने प्रायोगिक जीन थेरेपी, AMT-130 के लिए एक त्वरित अनुमोदन मार्ग के बारे में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के साथ एक समझौते पर पहुंच गई है। यह विकास इस आनुवंशिक न्यूरोडीजेनेरेटिव विकार वाले रोगियों के लिए एक नया उपचार विकल्प प्रदान करने की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम है।
समझौते के तहत, प्राकृतिक इतिहास बाहरी नियंत्रण की तुलना में चल रहे चरण I/II अध्ययनों के डेटा का उपयोग AMT-130 के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) सबमिशन के लिए प्राथमिक आधार के रूप में किया जा सकता है। यह संभावित रूप से अतिरिक्त प्री-सबमिशन अध्ययन की आवश्यकता को समाप्त करता है। FDA ने यह भी सहमति व्यक्त की कि समग्र यूनिफाइड हंटिंगटन डिजीज रेटिंग स्केल (CuHDRs) एक मध्यवर्ती नैदानिक समापन बिंदु के रूप में काम कर सकता है, जिसमें मस्तिष्कमेरु द्रव (CSF) में न्यूरोफिलामेंट लाइट चेन (nFL) में कमी के साथ चिकित्सीय लाभ के सहायक प्रमाण प्रदान किए जाते हैं।
FDA ने मई 2024 में AMT-130 के लिए UniQure रीजनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी (RMAT) पदनाम प्रदान किया, जिससे हंटिंगटन के रोग उपचार में अधूरी चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करने की इसकी क्षमता को पहचाना गया। जुलाई 2024 में प्रस्तुत अंतरिम आंकड़ों ने संकेत दिया कि AMT-130 CuHDR के आधार पर रोग की प्रगति को धीमा कर सकता है और CSF nFL के स्तर को कम कर सकता है।
AMT-130 की सुरक्षा, सहनशीलता और खोजपूर्ण प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए कंपनी दो मल्टी-सेंटर, डोज-एस्केलेटिंग, फेज I/II क्लिनिकल अध्ययन कर रही है। अमेरिकी अध्ययन में प्रारंभिक प्रकट हंटिंगटन रोग वाले 26 रोगियों को शामिल किया गया है, जबकि यूरोपीय चरण IB/II अध्ययन में 13 रोगियों को शामिल किया गया है। इम्यूनोसप्रेसन के साथ संयोजन में चिकित्सा का पता लगाने के लिए एक अतिरिक्त समूह की भर्ती की जा रही है।
हंटिंगटन की बीमारी अमेरिका और यूरोप में लगभग 70,000 लोगों को प्रभावित करती है, वर्तमान में शुरुआत या धीमी प्रगति में देरी करने के लिए कोई अनुमोदित उपचार उपलब्ध नहीं है। UniQure का उद्देश्य बीएलए सबमिशन के लिए सांख्यिकीय विश्लेषण योजना और तकनीकी आवश्यकताओं पर चर्चा करने के लिए 2025 की पहली छमाही में FDA के साथ आगे जुड़ना है।
यह घोषणा UniQure Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है और हंटिंगटन की बीमारी के संभावित उपचार के रूप में AMT-130 के विकास में कंपनी की प्रगति को दर्शाती है।
हाल ही की अन्य खबरों में, UniQure N.V. ने अपने खोजी उपचार AMT-162 के लिए एक चरण I/II नैदानिक परीक्षण शुरू किया है, जो SOD1 म्यूटेशन के कारण होने वाले ALS को लक्षित करता है। FDA ने थेरेपी को अनाथ दवा का दर्जा और फास्ट ट्रैक पदनाम दिया है। इसके अलावा, FDA ने फैब्री रोग के इलाज के लिए UniQure की खोजी जीन थेरेपी AMT-191 को अनाथ दवा पदनाम से सम्मानित किया है।
इसके अलावा, कंपनी ने अपने क्लिनिकल पोर्टफोलियो में महत्वपूर्ण विकास देखा है। FDA ने फैब्री रोग के इलाज के लिए UniQure की खोजी जीन थेरेपी, AMT-191 को अनाथ दवा पदनाम प्रदान किया है। इस बीच, UniQure की हंटिंगटन डिजीज जीन थेरेपी, AMT-130, आकर्षक डेटा का उत्पादन कर रही है।
रेमंड जेम्स ने 2027 के अंत तक कंपनी के मजबूत क्लिनिकल पोर्टफोलियो और वित्तीय रनवे को उजागर करते हुए आउटपरफॉर्म रेटिंग देते हुए, UniQure पर कवरेज फिर से शुरू किया। H.C. Wainwright और Stifel ने UniQure पर Buy रेटिंग भी बनाए रखी है।
अंत में, UniQure ने महत्वपूर्ण संगठनात्मक पुनर्गठन किया है, जिसमें इसके कर्मचारियों की संख्या में 65% की कमी और लेक्सिंगटन, मैसाचुसेट्स में इसकी विनिर्माण सुविधा की बिक्री शामिल है। जेनेजेन ने लेक्सिंगटन में यूनीक्यूर के वाणिज्यिक जीन थेरेपी ऑपरेशन का अधिग्रहण किया है, जिससे इसकी वैश्विक जीन थेरेपी विकास क्षमताओं में वृद्धि हुई है। कंपनी के परिचालन में ये हालिया घटनाक्रम हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।