एडिटास ने इन विवो CRISPR जीन एडिटिंग पर ध्यान केंद्रित किया

प्रकाशित 13/12/2024, 02:36 am
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कैम्ब्रिज, मास। - एडिटास मेडिसिन, इंक (NASDAQ: EDIT), एक जीन एडिटिंग कंपनी जिसका वर्तमान में लगभग $157 मिलियन मूल्य है, ने हाल ही में पूर्व-नैदानिक सफलताओं के बाद, अपने इन विवो CRISPR जीन संपादन कार्यक्रमों को प्राथमिकता देने के लिए एक रणनीतिक बदलाव की घोषणा की है। कंपनी 2027 की दूसरी तिमाही में अपने कैश रनवे का विस्तार करने के लिए तैयार है और लगभग दो वर्षों के भीतर इसके इन विवो ट्रीटमेंट के लिए ह्यूमन प्रूफ ऑफ कॉन्सेप्ट हासिल करने की योजना बना रही है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज की तुलना में अधिक नकदी के साथ एक मजबूत लिक्विडिटी स्थिति बनाए रखती है, हालांकि विश्लेषकों का कहना है कि यह उपलब्ध फंड के माध्यम से जल्दी जल रहा है।

एडिटास ने इन विवो जीन एडिटिंग में महत्वपूर्ण प्रगति की सूचना दी है, जिसमें एक मानवकृत माउस मॉडल में हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल (HSCs) में HBG1/2 प्रमोटर को संपादित करने के लिए अवधारणा का पूर्व-नैदानिक प्रमाण शामिल है, जो सिकल सेल रोग और बीटा थैलेसीमिया के लिए एक संभावित उपचार है। यह लक्षित लिपिड नैनोपार्टिकल (टीएलएनपी) फॉर्मूलेशन की एकल खुराक के साथ हासिल किया गया था। इसके अतिरिक्त, कंपनी ने गैर-मानव प्राइमेट में उच्च दक्षता वाले लिवर एडिटिंग का प्रदर्शन किया है।

इस रणनीतिक पुनर्संरेखण के हिस्से के रूप में, एक वाणिज्यिक भागीदार को सुरक्षित करने में असमर्थता के कारण एडिटास अपने रेनी-सेल कार्यक्रम के विकास को बंद कर रहा है। कंपनी RUBY और EdiTHAL परीक्षणों में नामांकित रोगियों के लिए भविष्य के कदमों का निर्धारण करने के लिए नैदानिक परीक्षण साइटों, नियामकों और अन्य हितधारकों के साथ परामर्श करेगी। InvestingPro विश्लेषण से पता चलता है कि कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य स्कोर को वर्तमान में 'कमजोर' के रूप में दर्जा दिया गया है, जिसमें लाभप्रदता मेट्रिक्स के बारे में विशेष चिंताएं हैं। सब्सक्राइबर प्रो रिसर्च रिपोर्ट के माध्यम से 14 अतिरिक्त ProTIPS और व्यापक वित्तीय विश्लेषण का उपयोग कर सकते हैं।

संक्रमण का समर्थन करने के लिए, एडिटास लागत-बचत उपायों की शुरुआत कर रहा है, जिसमें अगले छह महीनों में कर्मचारियों की संख्या में लगभग 65% की कमी शामिल है। इसमें प्रबंधन टीम में बदलाव शामिल होंगे, जिसमें मुख्य चिकित्सा अधिकारी बैसॉन्ग मेई, एमडी, पीएचडी सहित कई सदस्य कंपनी छोड़ देंगे। एम्मा रीव और मीता चटर्जी, पीएचडी, निदेशक मंडल से इस्तीफा दे देंगी, जेसिका हॉपफील्ड, पीएचडी, बोर्ड की अध्यक्ष बनने के लिए तैयार हैं।

एडिटास के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, गिलमोर ओ'नील, एम. बी., एम. एस., ने रेनी-सेल जैसी दवाओं को विकसित करने की अपनी प्रतिबद्धता के लिए मरीजों, जांचकर्ताओं और कर्मचारियों का आभार व्यक्त किया और सिकल सेल रोग और बीटा थैलेसीमिया के लिए विवो उपचार में आगे बढ़ने के लिए कंपनी के समर्पण पर जोर दिया।

इसके अलावा विवो जीन संपादन कार्यक्रमों में इनके लिए पूर्व-नैदानिक डेटा और विकास समयसीमा 2025 की पहली तिमाही में साझा किए जाने की उम्मीद है। कंपनी का मानना है कि इसकी इन विवो जीन एडिटिंग क्षमताएं चिकित्सीय संभावनाओं का काफी विस्तार कर सकती हैं और एडिटास को क्षेत्र में अग्रणी के रूप में स्थान दे सकती हैं। स्टॉक वर्तमान में 1.89 डॉलर के अपने 52-सप्ताह के निचले स्तर के करीब कारोबार कर रहा है और InvestingPro के उचित मूल्य विश्लेषण से पता चलता है कि स्टॉक का मूल्यांकन नहीं किया गया है, विस्तृत जानकारी प्राप्त करने वाले निवेशक InvestingPro की विस्तृत शोध रिपोर्ट के माध्यम से व्यापक मूल्यांकन मेट्रिक्स और विशेषज्ञ विश्लेषण तक पहुंच सकते हैं, जो 1,400 से अधिक अमेरिकी शेयरों के लिए उपलब्ध है।

इस लेख में दी गई जानकारी एडिटास मेडिसिन के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।

हाल की अन्य खबरों में, एडिटास मेडिसिन अपने रेनी-सेल कार्यक्रम पर अद्यतन डेटा की प्रस्तुति के बाद कई विश्लेषक समायोजनों का फोकस रहा है। वेल्स फ़ार्गो ने एक अन्य कंपनी के प्रतिस्पर्धी डेटा का हवाला देते हुए कंपनी को इक्वल वेट में डाउनग्रेड किया, जो संभावित रूप से रेनी-सेल की बाजार स्थिति को प्रभावित कर सकता है। इसके बावजूद, वेल्स फ़ार्गो ने कहा कि एडिटास मेडिसिन इन विवो सिकल सेल रोग कार्यक्रम अपने क्षेत्र में एक मजबूत उम्मीदवार बना हुआ है।

बोफा सिक्योरिटीज और एवरकोर आईएसआई ने एडिटास मेडिसिन को क्रमशः खरीदने और बेहतर प्रदर्शन करने के लिए अपग्रेड किया, जिसमें एवरकोर आईएसआई ने $7.00 का मूल्य लक्ष्य निर्धारित किया। अपग्रेड कंपनी के इन विवो हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल प्रोग्राम और इसकी मजबूत नकदी स्थिति पर ध्यान केंद्रित करने के लिए कंपनी के रणनीतिक बदलाव पर फर्मों के सकारात्मक दृष्टिकोण को दर्शाते हैं। चारदान कैपिटल मार्केट्स ने कंपनी पर अपने सकारात्मक दृष्टिकोण की पुष्टि करते हुए अपनी बाय रेटिंग और $12.00 का मूल्य लक्ष्य बनाए रखा।

ये हालिया घटनाक्रम कंपनी द्वारा गंभीर सिकल सेल रोग उपचार, रेनी-सेल के लिए चल रहे रूबी क्लीनिकल परीक्षण से आशाजनक परिणामों की घोषणा के बाद हुए हैं। परीक्षण ने रोगियों में महत्वपूर्ण स्वास्थ्य सुधार की सूचना दी, जिसमें भ्रूण के हीमोग्लोबिन के स्तर में तेजी से और निरंतर वृद्धि हुई। हालांकि, कंपनी नकदी के संरक्षण और संसाधनों को अधिक प्रभावी ढंग से आवंटित करने के लिए अपनी रेनी-सेल थेरेपी को आउट-लाइसेंस देने की योजना बना रही है।

एडिटास मेडिसिन ने 65.7 मिलियन डॉलर की तीसरी तिमाही के परिचालन खर्च और $265.1 मिलियन के नकद शेष की भी सूचना दी, जो कि वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के साथ अपने Cas9 लाइसेंस समझौते के तहत भविष्य के कुछ लाइसेंस शुल्क और भुगतानों की बिक्री से $57 मिलियन का अग्रिम नकद भुगतान हुआ। कंपनी का अनुमान है कि उसके मौजूदा नकदी भंडार 2026 की दूसरी तिमाही में परिचालन के लिए धन जुटाएंगे।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।

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