दक्षिण सैन फ्रांसिस्को - तेनाया थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: TNYA), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म जो 228 मिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण के साथ हृदय रोग के उपचार पर ध्यान केंद्रित कर रही है, ने आज TN-201 जीन थेरेपी के लिए अपने MyPeak-1 नैदानिक परीक्षण से आशाजनक प्रारंभिक परिणाम साझा किए। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, हाल ही में अस्थिरता के बावजूद, कंपनी के शेयर ने पिछले एक साल में 38% रिटर्न के साथ मजबूत तेजी दिखाई है। इस थेरेपी का मूल्यांकन MyBPC3 से जुड़े हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी (HCM) के इलाज के लिए किया जा रहा है, एक ऐसी स्थिति जिसमें प्रोटीन MyBP-C का अपर्याप्त स्तर होता है, जिससे हृदय की मांसपेशियों का मोटा होना और संबंधित स्वास्थ्य समस्याएं हो सकती हैं।
रोगियों के पहले समूह ने TN-201 की 3E13 vg/kg खुराक प्राप्त की और सामान्य सहनशीलता और हृदय की मांसपेशियों की कोशिकाओं को सफल जीन वितरण के संकेत दिखाए। हालांकि कंपनी वर्तमान में लाभहीन है, InvestingPro विश्लेषण से पता चलता है कि यह अपनी बैलेंस शीट पर ऋण की तुलना में अधिक नकदी और 5.27 के स्वस्थ वर्तमान अनुपात के साथ एक मजबूत वित्तीय स्थिति बनाए रखती है, जो मजबूत अल्पकालिक तरलता को दर्शाता है। एक वर्ष में, आरएनए अभिव्यक्ति और प्रोटीन के स्तर में वृद्धि देखी गई। अधिकांश नैदानिक उपाय, जिनमें हृदय की मांसपेशियों में खिंचाव और चोट के बायोमार्कर को प्रसारित करना शामिल है, या तो बेसलाइन से स्थिर या बेहतर होते हैं।
परीक्षण के पहले तीन रोगियों, गंभीर नॉनऑब्सट्रक्टिव एचसीएम वाले सभी रोगसूचक वयस्कों को एक बार के अंतःशिरा आसव के माध्यम से टीएन-201 के साथ खुराक दी गई थी। चिकित्सा को अच्छी तरह से सहन किया गया था, जिसमें हृदय संबंधी विषाक्तता या अन्य गंभीर प्रतिकूल प्रभाव सीधे TN-201 के लिए जिम्मेदार नहीं थे। एएवी-आधारित जीन उपचारों के ज्ञात दुष्प्रभाव, यकृत एंजाइम उत्थान को कॉर्टिकोस्टेरॉइड के साथ प्रबंधित किया गया था।
TN-201 ने कार्डियोमायोसाइट्स में मजबूत पारगमन का प्रदर्शन किया, जिसमें मापने योग्य ट्रांसजीन आरएनए अभिव्यक्ति और एक रोगी में सप्ताह 8 से 52 तक MyBP-C प्रोटीन के स्तर में 3% की वृद्धि हुई। इससे पता चलता है कि थेरेपी को ट्रांसक्रिप्ट किया जा रहा है और डिलीवरी के बाद प्रभावी रूप से व्यक्त किया जा रहा है।
HCM के नैदानिक उपायों ने ज्यादातर स्थिर या बेहतर परिणाम दिखाए। मरीजों 1 और 2 ने अपने न्यूयॉर्क हार्ट एसोसिएशन (NYHA) वर्गीकरण में सुधार का अनुभव किया, जो हृदय की विफलता के लक्षणों को कम करने का संकेत देता है।
तेनाया ने इन रोगियों की निगरानी जारी रखने की योजना बनाई है और 2025 में कोहोर्ट 1 और उच्च खुराक कोहोर्ट 2 से अतिरिक्त डेटा का अनुमान लगाया है। कंपनी का मानना है कि ये शुरुआती निष्कर्ष MyBPC3 से जुड़े HCM के आनुवंशिक कारण को दूर करने के लिए TN-201 की क्षमता की आगे की जांच का समर्थन करते हैं। InvestingPro से 'FAIR' के समग्र वित्तीय स्वास्थ्य स्कोर और हाल ही में कमाई के अनुमानों को ऊपर की ओर संशोधित करने वाले दो विश्लेषकों के साथ, गहरी जानकारी प्राप्त करने वाले निवेशक व्यापक प्रो रिसर्च रिपोर्ट तक पहुंच सकते हैं, जो विशेष रूप से InvestingPro ग्राहकों के लिए उपलब्ध है, जो इसे और 1,400+ अन्य अमेरिकी शेयरों को कवर करती है।
यह जानकारी तेनाया थेरेप्यूटिक्स, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, तेनया थेरेप्यूटिक्स ने TN-201 के लिए अपने MyPeak-1 फेज 1b/2 क्लिनिकल ट्रायल में महत्वपूर्ण प्रगति की है, जो MyBPC3 से जुड़े हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी के लिए एक जीन थेरेपी है। डेटा सेफ्टी मॉनिटरिंग बोर्ड ने कोहोर्ट 1 में देखी गई एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल के बाद, अध्ययन के दूसरे समूह में खुराक जारी रखने की मंजूरी दे दी है। फर्म एचसी वेनराइट ने बाय रेटिंग और $18.00 का मूल्य लक्ष्य बनाए रखा है, जबकि पाइपर सैंडलर ने $40.00 के स्थिर मूल्य लक्ष्य के साथ अपनी ओवरवेट रेटिंग की पुष्टि की है।
कंपनी ने अपनी जीन थेरेपी, TN-401 का चरण 1b अध्ययन भी शुरू किया है, जिसका उद्देश्य एरिथमोजेनिक राइट वेंट्रिकुलर कार्डियोमायोपैथी का इलाज करना है। तेनाया ने 2025 में RIDGE-1 अध्ययन से प्रारंभिक नैदानिक डेटा साझा करने का अनुमान लगाया है। इसके अलावा, तेनाया ने एक नया 2024 इंड्यूसमेंट इक्विटी इंसेंटिव प्लान पेश किया है, जिससे कॉमन स्टॉक के 1,200,000 शेयर जारी किए जा सकते हैं।
इस बीच, तेनाया ने अपने मुख्य वित्तीय और व्यवसाय अधिकारी लियोन पैटरसन के आगामी प्रस्थान की घोषणा की और एक नए सीएफओ की खोज शुरू कर दी है। Canaccord Genuity, Leerink Partners, और William Blair जैसी विश्लेषक फर्मों ने अपने जीन थेरेपी कार्यक्रम को आगे बढ़ाने के लिए कंपनी के चल रहे प्रयासों पर बल देते हुए, तेनाया पर सकारात्मक दृष्टिकोण बनाए रखा है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।