यह खबर Ultragenyx Pharmaceutical Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है, वॉल स्ट्रीट के विश्लेषकों ने स्टॉक पर एक मजबूत खरीद सहमति बनाए रखी है, जिसमें मूल्य लक्ष्य $48 से $140 प्रति शेयर तक है। व्यापक विश्लेषण और विस्तृत मूल्यांकन मेट्रिक्स के लिए, पूरी RARE रिसर्च रिपोर्ट देखें, जो विशेष रूप से InvestingPro पर उपलब्ध है। वॉल स्ट्रीट के विश्लेषकों ने शेयर पर एक मजबूत खरीद सहमति बनाए रखी है, जिसका मूल्य लक्ष्य $48 से $140 प्रति शेयर तक है। व्यापक विश्लेषण और विस्तृत मूल्यांकन मेट्रिक्स के लिए, पूरी RARE रिसर्च रिपोर्ट देखें, जो विशेष रूप से InvestingPro पर उपलब्ध है।
सैनफिलिपो सिंड्रोम टाइप ए, जिसे एमपीएस आईआईआईए भी कहा जाता है, एक लाइसोसोमल स्टोरेज रोग है जो गंभीर न्यूरोडीजेनेरेशन की ओर ले जाता है, जिसके लक्षण आमतौर पर बचपन में ही उभर आते हैं। यह बीमारी बाजार पहुंच वाले क्षेत्रों में 3,000 से 5,000 रोगियों को प्रभावित करने का अनुमान है और इसकी औसत जीवन प्रत्याशा 15 वर्ष है। यह एसजीएसएच जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है, जिसके परिणामस्वरूप हेपरान सल्फेट का संचय होता है और बाद में कोशिका क्षति होती है।
UX111 के लिए BLA को चल रहे ट्रांसफ़र A अध्ययन के डेटा पर आधारित किया गया है, जो बताता है कि UX111 के साथ उपचार से मस्तिष्कमेरु द्रव हेपरन सल्फेट के स्तर में तेजी से और निरंतर कमी आती है। यह कमी प्राकृतिक रोग की प्रगति की तुलना में बेहतर संज्ञानात्मक विकास परिणामों से संबंधित है।
UX111 को स्व-पूरक AAV9 वेक्टर का उपयोग करके एक बार के अंतःशिरा आसव के रूप में डिज़ाइन किया गया है जो कोशिकाओं को SGSH जीन की एक कार्यात्मक प्रति वितरित करता है। थेरेपी का उद्देश्य रोग की प्रगति के लिए जिम्मेदार अंतर्निहित एंजाइम की कमी को दूर करना है।
त्वरित अनुमोदन के लिए बायोमार्कर के रूप में सेरेब्रोस्पाइनल द्रव हेपरन सल्फेट की एफडीए की स्वीकृति अल्ट्राजेनिक्स के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर थी। इस निर्णय के बाद फरवरी 2024 में FDA के लिए रीगन-उडाल फाउंडेशन द्वारा आयोजित एक कार्यशाला में चर्चा और डेटा प्रस्तुतियों का पालन किया गया।
यह खबर Ultragenyx Pharmaceutical Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है, वॉल स्ट्रीट के विश्लेषकों ने स्टॉक पर एक मजबूत खरीद सहमति बनाए रखी है, जिसमें मूल्य लक्ष्य $48 से $140 प्रति शेयर तक है। व्यापक विश्लेषण और विस्तृत मूल्यांकन मेट्रिक्स के लिए, पूरी RARE रिसर्च रिपोर्ट देखें, जो विशेष रूप से InvestingPro पर उपलब्ध है।
बताई गई सबसे आम उपचार-संबंधी प्रतिकूल घटनाओं में लिवर एंजाइमों में हल्के से मध्यम स्तर की वृद्धि थी, जिनमें से सभी का समाधान हो गया। दुर्लभ रोग चिकित्सा विज्ञान में अनुभवी कंपनी, कुशल दवा विकास और तुरंत प्रभावी उपचार देने की अपनी प्रतिबद्धता पर जोर देती है।
यह खबर Ultragenyx Pharmaceutical Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ने अपने Q3 2024 के राजस्व में साल-दर-साल 42% की वृद्धि दर्ज की, जो $139 मिलियन तक पहुंच गई। तिमाही के लिए $134 मिलियन का शुद्ध घाटा दर्ज करने के बावजूद, कंपनी अपनी नैदानिक पाइपलाइन के साथ ट्रैक पर बनी हुई है और 2026 के अंत तक GAAP लाभप्रदता प्राप्त करने का अनुमान लगाती है। Ultragenyx दुर्लभ बीमारियों को लक्षित करने वाले उपचारों के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) सबमिशन की तैयारी कर रहा है, जिसमें आने वाले वर्षों में तीन नए उपचार शुरू होने की संभावना है।
कंपनी के सीईओ, एमिल कक्किस ने दुर्लभ रोग कार्यक्रमों में समय पर निष्पादन के महत्व को रेखांकित किया और एंजेलमैन सिंड्रोम के लिए अरोरा अध्ययन पर चर्चा की। कंपनी के प्रमुख उत्पादों में से एक, Crysvita ने कुल राजस्व में $98 मिलियन का योगदान दिया, जिसमें वर्ष के लिए अनुमान $530 मिलियन और $550 मिलियन के बीच थे। Ultragenyx ने साल के अंत तक GTX-102 के लिए तीसरे चरण का परीक्षण शुरू करने की भी योजना बनाई है।
ये हालिया घटनाक्रम दुर्लभ बीमारी बाजार में अल्ट्राजेनिक्स की वृद्धि को रेखांकित करते हैं। हाल की तिमाही में शुद्ध घाटा होने के बावजूद, कंपनी के 825 मिलियन डॉलर के मजबूत नकदी भंडार दुर्लभ बीमारियों के उपचार में निरंतर निवेश के लिए एक ठोस आधार प्रदान करते हैं। BLA सबमिशन और अंतर्राष्ट्रीय उत्पाद लॉन्च पर कंपनी का रणनीतिक फोकस इसे भविष्य की संभावित सफलताओं के लिए तैयार करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।