यह समाचार PTC थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है और इसमें किसी भी समर्थन या व्यक्तिपरक दावे को शामिल नहीं किया गया है। वैटिक्विनोन एनडीए पर एफडीए का निर्णय लंबित है, और यदि इसे मंजूरी दी जाती है, तो वैटिक्विनोन विशेष रूप से एफए के लिए पहली अधिकृत चिकित्सा बन जाएगी। InvestingPro ग्राहकों के पास PTCT के लिए 10 से अधिक अतिरिक्त ProTIPS और व्यापक वित्तीय मैट्रिक्स तक पहुंच है, जिससे निवेशकों को इस उभरती बायोटेक कंपनी की क्षमता के बारे में अधिक सूचित निर्णय लेने में मदद मिलती है। InvestingPro ग्राहकों के पास PTCT के लिए 10 से अधिक अतिरिक्त ProTIPS और व्यापक वित्तीय मैट्रिक्स तक पहुंच है, जिससे निवेशकों को इस उभरती बायोटेक कंपनी की क्षमता के बारे में अधिक सूचित निर्णय लेने में मदद मिलती है।
एप्लिकेशन को MOVE-FA नामक प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन के डेटा द्वारा समर्थित किया गया है, साथ ही दो दीर्घकालिक अध्ययनों के परिणामों के साथ जिसमें बाल चिकित्सा और वयस्क FA रोगी दोनों शामिल थे। अध्ययनों से यह पता चलता है कि वैटिक्विनोन रोग की प्रगति को धीमा कर सकता है और विभिन्न आयु समूहों में इसे अच्छी तरह से सहन किया जा सकता है।
वैटिक्विनोन को 15-लिपोक्सीजेनेस एंजाइम के एक चयनात्मक अवरोधक के रूप में डिज़ाइन किया गया है, जो एफए से प्रभावित ऊर्जा और ऑक्सीडेटिव तनाव मार्गों में भूमिका निभाता है। उपचार का उद्देश्य माइटोकॉन्ड्रियल डिसफंक्शन और ऑक्सीडेटिव तनाव को कम करना, संभावित रूप से सेलुलर सूजन को कम करना और न्यूरोनल सर्वाइवल को बढ़ावा देना है।
फ्रेडरिक एटैक्सिया एक दुर्लभ, जीवन को छोटा करने वाला न्यूरोमस्कुलर विकार है, जिसमें अन्य लक्षणों के साथ समन्वय और मांसपेशियों की ताकत का प्रगतिशील नुकसान होता है। यह सबसे आम वंशानुगत गतिभंग है और आमतौर पर बचपन या किशोरावस्था में इसका निदान किया जाता है। विश्व स्तर पर लगभग 25,000 लोग FA के साथ रहते हैं।
PTC थेरेप्यूटिक्स एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो दुर्लभ विकारों के लिए दवाओं की खोज, विकास और व्यावसायीकरण पर ध्यान केंद्रित करती है। कंपनी के पोर्टफोलियो में एएडीसी की कमी के लिए पहले से ही स्वीकृत जीन थेरेपी और फेनिलकेटोनुरिया और ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी जैसी स्थितियों के लिए समीक्षा के तहत अन्य उत्पाद शामिल हैं। 900.66 मिलियन डॉलर के वार्षिक राजस्व और 65% के उल्लेखनीय साल-दर-साल स्टॉक रिटर्न के साथ, कंपनी ने बाजार में महत्वपूर्ण गति दिखाई है। InvestingPro विश्लेषण बताता है कि स्टॉक वर्तमान में अपने उचित मूल्य से ऊपर कारोबार कर रहा है, विश्लेषकों ने $32 से $80 प्रति शेयर के मूल्य लक्ष्य निर्धारित किए हैं। व्यापक विश्लेषण और अतिरिक्त जानकारी के लिए, निवेशक विस्तृत प्रो रिसर्च रिपोर्ट तक पहुंच सकते हैं, जो विशेष रूप से InvestingPro ग्राहकों के लिए उपलब्ध है।
यह समाचार PTC थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है और इसमें किसी भी समर्थन या व्यक्तिपरक दावे को शामिल नहीं किया गया है। वैटिक्विनोन एनडीए पर एफडीए का निर्णय लंबित है, और यदि इसे मंजूरी दी जाती है, तो वैटिक्विनोन विशेष रूप से एफए के लिए पहली अधिकृत चिकित्सा बन जाएगी।
हाल की अन्य खबरों में, PTC थेरेप्यूटिक्स ने अपने संचालन में महत्वपूर्ण विकास का अनुभव किया है। बायोफार्मास्युटिकल कंपनी को मॉर्गन स्टेनली से अपग्रेड मिला है, जो इक्वलवेट से ओवरवेट की ओर बढ़ रहा है, जिसका नया मूल्य लक्ष्य $67.00 है। यह अपग्रेड सकारात्मक घटनाओं की एक श्रृंखला का अनुसरण करता है, जिसमें इसकी दवा केबिलिडी की मंजूरी, $150 मिलियन के लिए प्राथमिकता समीक्षा वाउचर की सफल बिक्री और नोवार्टिस के साथ एक आकर्षक वैश्विक लाइसेंस और सहयोग समझौता शामिल है।
नोवार्टिस के साथ सौदा PTC थेरेप्यूटिक्स के हंटिंगटन रोग उपचार PTC518 पर केंद्रित है और इसमें अग्रिम रूप से $1 बिलियन का नकद भुगतान शामिल है। इस सहयोग से PTC518 के विकास और संभावित व्यावसायीकरण को बढ़ाने की उम्मीद है। इसके अतिरिक्त, कंपनी ने $197 मिलियन के कुल राजस्व के साथ तीसरी तिमाही में मजबूत कमाई दर्ज की, जो मुख्य रूप से इसकी ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी फ्रैंचाइज़ी द्वारा संचालित है।
इन सकारात्मक घटनाओं के बावजूद, गोल्डमैन सैक्स और बेयर्ड के विश्लेषकों ने कंपनी के लिए चल रहे जोखिमों पर प्रकाश डाला है, जिसमें यूरोपीय संघ में ट्रांसलारना की बिक्री का स्थायित्व और ट्रांसलारना और वैटिकिनोन के लिए अमेरिका में आगामी विनियामक निर्णय शामिल हैं। इन चुनौतियों के बावजूद, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स, विशेष रूप से नोवार्टिस सौदे के हालिया घटनाक्रम ने वित्तीय फर्मों से सकारात्मक समायोजन किया है।
बेयर्ड ने आउटपरफॉर्म रेटिंग बनाए रखते हुए PTC थेरेप्यूटिक्स के शेयर मूल्य लक्ष्य को $70.00 तक बढ़ा दिया है। यह अद्यतन मूल्य लक्ष्य कंपनी के बाजार प्रदर्शन और नोवार्टिस सहयोग और इसके उपचार की मजबूत पाइपलाइन से संभावित भावी कमाई में बेयर्ड के विश्वास को दर्शाता है।
पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के संचालन में ये हालिया घटनाक्रम हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।