चार्ल्सटन, मास। - सॉलिड बायोसाइंसेज इंक (NASDAQ: SLDB) ने आज घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने SGT-212 के लिए अपने इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन को मंजूरी दे दी है, जो फ्रेडरिक के एटैक्सिया (FA) के इलाज के लिए एक जीन थेरेपी उम्मीदवार है। इस प्रगतिशील बीमारी की विशेषता है कि शरीर में प्रोटीन फ्रैटैक्सिन का अपर्याप्त उत्पादन होता है, जिससे तंत्रिका तंत्र को नुकसान होता है और हृदय की शिथिलता होती है।
SGT-212 एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) का उपयोग करके सेरिबैलम और हृदय तक सीधे पूर्ण लंबाई वाले फ्रैटैक्सिन को पहुंचाने के लिए एक नई चिकित्सा है। यह दोहरा प्रशासन दृष्टिकोण एफए से जुड़े न्यूरोलॉजिकल और हृदय संबंधी लक्षणों को दूर करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो संभावित रूप से रोग की प्रगति को रोक रहा है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी 7.85 के मौजूदा अनुपात के साथ एक मजबूत तरलता स्थिति बनाए रखती है, हालांकि विश्लेषकों का कहना है कि यह नकदी भंडार के माध्यम से तेजी से जल रहा है। सॉलिड बायोसाइंसेज के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, बो कुम्बो ने डेंटेट नाभिक और हृदय ऊतक को थेरेपी की लक्षित डिलीवरी पर जोर दिया, जिसमें सुरक्षित ट्रांसडक्शन, फ्रैटैक्सिन अभिव्यक्ति और चूहों में कार्य की महत्वपूर्ण बहाली सहित आशाजनक प्रीक्लिनिकल परिणाम दिखाए गए हैं।
फ्रेडरेइच के एटैक्सिया रिसर्च अलायंस (FARA) के सीईओ जेनिफर फार्मर ने इस मील के पत्थर को पहचाना, जो FA समुदाय के भीतर अधूरी चिकित्सा आवश्यकताओं को उजागर करता है। सॉलिड बायोसाइंसेज के साथ FARA की साझेदारी का उद्देश्य इस साल के अंत में SGT-212 को नैदानिक परीक्षणों में लाना है, जिसमें FA से पीड़ित लोगों द्वारा सामना किए जाने वाले दुर्बल न्यूरोलॉजिकल लक्षणों और जीवन को छोटा करने वाली हृदय रोग को दूर करने की उम्मीद है।
सॉलिड बायोसाइंसेज ने गैर-एंबुलेटरी और एंबुलेटरी वयस्क एफए रोगियों दोनों में SGT-212 की सुरक्षा और सहनशीलता का आकलन करने के लिए 2025 की दूसरी छमाही में चरण 1b नैदानिक परीक्षण शुरू करने की योजना बनाई है। परीक्षण प्रतिभागियों को उपचार के बाद पांच साल तक मॉनिटर करेगा।
कंपनी कल सुबह 8:30 बजे ET पर होने वाले कॉन्फ्रेंस कॉल में IND क्लीयरेंस और अन्य कॉर्पोरेट अपडेट पर चर्चा करेगी। कॉल सॉलिड बायोसाइंसेज की वेबसाइट पर वेबकास्ट के माध्यम से उपलब्ध होगी और फोन द्वारा सुलभ होगी।
यह घोषणा सॉलिड बायोसाइंसेज इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, जीन थेरेपी कंपनी सॉलिड बायोसाइंसेज, जेएमपी सिक्योरिटीज द्वारा सकारात्मक कवरेज का विषय रही है और उसने मेयो क्लिनिक के साथ एक महत्वपूर्ण सहयोग किया है। जेएमपी सिक्योरिटीज ने जीन थेरेपी में कंपनी की क्षमता और इसकी मूल्यवान कैप्सिड इंजीनियरिंग क्षमताओं को ध्यान में रखते हुए मार्केट आउटपरफॉर्म रेटिंग के साथ सॉलिड बायोसाइंसेज पर कवरेज शुरू किया। कंपनी का फर्म का मूल्यांकन कई कारकों द्वारा उचित है, जिसमें एक मजबूत तरलता स्थिति और होनहार क्लिनिकल-स्टेज DMD संपत्ति शामिल है।
इसके अलावा, सॉलिड बायोसाइंसेज ने आनुवंशिक हृदय स्थितियों को लक्षित करने वाले जीन थेरेपी विकसित करने के लिए मेयो क्लिनिक के साथ एक विशेष सहयोग हासिल किया है। यह समझौता सॉलिड बायोसाइंसेज को मेयो क्लिनिक के सप्रेशन-रिप्लेसमेंट जीन थेरेपी प्लेटफॉर्म और कई कार्डियक जीन थेरेपी कार्यक्रमों के लिए दुनिया भर में विशेष लाइसेंस प्रदान करता है। इस साझेदारी का उद्देश्य जानलेवा आनुवंशिक हृदय रोगों को दूर करने के लिए मेयो क्लिनिक के प्लेटफॉर्म के साथ सॉलिड की उन्नत AAV कैप्सिड और निर्माण क्षमताओं का लाभ उठाना है।
ये हाल के घटनाक्रम हैं जो सॉलिड बायोसाइंसेज द्वारा अपनी जीन थेरेपी तकनीकों को विकसित करने और संभावित रूप से उनका व्यवसायीकरण करने के लिए चल रहे प्रयासों को उजागर करते हैं। जैसा कि कंपनी इन क्षेत्रों में आगे बढ़ रही है, विश्लेषकों ने सॉलिड बायोसाइंसेज के लिए एक अनुकूल भविष्य का सुझाव दिया है, विशेष रूप से मेयो क्लिनिक के साथ इसकी साझेदारी और कार्डियक सटीक आनुवंशिक चिकित्सा में इसकी क्षमता के प्रकाश में।
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