फाइजर इंक (PFE) ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने मध्यम से गंभीर हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों के इलाज के लिए BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) को मंजूरी दे दी है जो वर्तमान में कारक IX (FIX) प्रोफ़ेसर पर हैं फिलैक्सिस चिकित्सा, या जानलेवा रक्तस्राव का अनुभव किया है या अनुभव कर रहे हैं, या कई, गंभीर सहज रक्तस्राव की घटनाएं हुई हैं, और एडेनो के प्रति एंटीबॉडी को निष्क्रिय करने वाले एंटीबॉडी नहीं हैं- संबंधित वायरस सीरोटाइप rh74var (AAVRH74var) कैप्सिड, जैसा कि FDA-अनुमोदित परीक्षण द्वारा निर्धारित किया गया है। BEQVEZ एक एकल प्रशासनिक उपचार है जिसका उद्देश्य हीमोफिलिया B वाले व्यक्तियों को मौजूदा मानक के बजाय अपने दम पर FIX का उत्पादन करने में सक्षम बनाना है, जिसके लिए FIX के बार-बार अंतःशिरा संक्रमण की आवश्यकता होती है जो आमतौर पर सप्ताह में कई बार या महीने में कई बार दिए जाते हैं। 1,2
“हीमोफिलिया बी से पीड़ित कई व्यक्तियों को नियमित FIX इन्फ्यूजन के कारण अपनी जीवन शैली के प्रति प्रतिबद्धता और व्यवधान के साथ कठिनाइयों का सामना करना पड़ता है, साथ ही सहज रक्तस्त्राव की घटनाएं, जिसके परिणामस्वरूप जोड़ों को दर्द हो सकता है और समस्याएं हो सकती हैं गतिशीलता के साथ,” पेन कॉम्प्रिहेंसिव और हेमोफिलिया थ्रोम्बोसिस प्रोग्राम के निदेशक एडम क्यूकर, एमडी, एम. एस. ने कहा। “BEQVEZ का एक एकल प्रशासन लंबी अवधि में चिकित्सा और उपचार दोनों के बोझ को कम करके उपयुक्त रोगियों के लिए जीवन बदल सकता
है।”हेमोफिलिया बी एक दुर्लभ आनुवंशिक रक्तस्राव विकार है जो FIX की कमी के कारण सामान्य रक्त के थक्के को बाधित करता है, जिससे प्रभावित व्यक्तियों में अधिक बार और लंबे समय तक रक्तस्राव होता है। 3,4 हीमोफिलिया बी के लिए स्थापित उपचार में FIX रिप्लेसमेंट थेरेपी के रोगनिरोधी संक्रमण शामिल हैं जो अस्थायी रूप से कमी वाले रक्त-थक्के कारक को फिर से भर देते हैं या बढ़ाते हैं.2,4 प्रोफिलैक्सिस और नियमित अंतःशिरा संक्रमण के साथ भी, कई मध्यम से गंभीर हीमोफिलिया बी वाले व्यक्तियों में सहज रक्तस्राव की घटनाओं का खतरा रहता है.5,6,7 मौजूदा उपचार प्रोटोकॉल स्वास्थ्य देखभाल प्रणालियों के बजट और संसाधनों के उपयोग पर भी बोझ डालता है। 6,8,9,10 वर्ल्ड फेडरेशन ऑफ हेमोफिलिया के अनुसार, दुनिया भर में 38,000 से अधिक व्यक्ति हीमोफिलिया के साथ रहते हैं B.11
“यह उपलब्धि हीमोफिलिया से पीड़ित व्यक्तियों की देखभाल के मानक में सुधार करने के लिए फाइजर की निरंतर प्रतिबद्धता को दर्शाती है, एक दवा की पेशकश करके जो रक्तस्राव से दीर्घकालिक सुरक्षा प्रदान कर सकती है और अपने एकल प्रशासन के माध्यम से स्वास्थ्य देखभाल प्रणाली में मूल्य जोड़ सकती है,” आमिर ने कहा मलिक, चीफ यू. एस। फाइजर में वाणिज्यिक अधिकारी और कार्यकारी उपाध्यक्ष। “हम हीमोफिलिया क्षेत्र में 40 से अधिक वर्षों से प्राप्त अपनी विशेषज्ञता का उपयोग कर रहे हैं, और यह सुनिश्चित करने के लिए कि स्वास्थ्य सेवा प्रणाली उन रोगियों को BEQVEZ प्रदान करने के लिए तैयार है, जो इससे लाभान्वित हो सकते हैं, उपचार केंद्रों, बीमाकर्ताओं और हीमोफिलिया समुदाय के साथ सक्रिय रूप से जुड़
रहे हैं।”उपयोग के लिए BEQVEZ की मंजूरी के साथ, Pfizer (NYSE:PFE) एक अभिनव वारंटी कार्यक्रम शुरू कर रहा है, जो उपचार के प्रति रोगी की प्रतिक्रिया के स्थायित्व पर केंद्रित है। वारंटी का उद्देश्य बीमाकर्ताओं को अधिक निश्चितता प्रदान करना, BEQVEZ प्राप्त करने वाले योग्य रोगियों के लिए पहुंच में सुधार करना और प्रभावशीलता के संदर्भ में उपचार की विफलता के जोखिम को कवर करके वित्तीय सुरक्षा उपाय प्रदान
करना है।“हीमोफिलिया से पीड़ित लोगों के लिए, इस स्थिति का प्रबंधन उनके जीवन के कई पहलुओं को बाधित कर सकता है। हेमोफिलिया बी के लिए गठबंधन के मुख्य परिचालन अधिकारी किम फेलन ने कहा, “हेमोफिलिया बी के लिए गठबंधन के मुख्य परिचालन अधिकारी किम फेलन ने कहा, “हम हीमोफिलिया बी के साथ पात्र व्यक्तियों के लिए एक नए उपचार विकल्प के रूप में BEQVEZ होने के बारे में उत्साहित हैं। हम अपने चल रहे वार्षिक सम्मेलन में समुदाय और फाइजर के साथ इस उन्नति को और अधिक सीखने और मनाने का अनुमान लगाते हैं।
BEQVEZ का मूल्यांकन यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) द्वारा भी किया जा रहा है, और हाल ही में इसे कनाडा में अधिकृत किया गया है। BEQVEZ से परे, Pfizer के पास महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं वाली स्थितियों के लिए दो अन्य चरण 3 जीन थेरेपी कार्यक्रम हैं: हीमोफिलिया ए (जिरोक्टोकोजीन फिटेलपरवोवेक) और ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (fordadistrogene movaparvovec)। इसके अलावा, तीसरे चरण का अध्ययन हीमोफिलिया ए और बी से पीड़ित व्यक्तियों के इलाज के लिए, अवरोधकों के साथ या उनके बिना, एक प्रयोगात्मक एंटी-टिशू फैक्टर पाथवे इनहिबिटर, मार्स्टेसिमैब की जांच कर रहा है। मार्स्टासिमैब के प्राधिकरण के लिए आवेदन, अमेरिका में एक बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन, और एक यूरोपीय विपणन प्राधिकरण आवेदन, वर्तमान में क्रमशः FDA और EMA द्वारा समीक्षा की जा रही है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम और शर्तें देखें
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