Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” या “कंपनी”) के साथ दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग उपचार के लिए अमेरिकी FDA पदनाम प्राप्त करता है, जो वाणिज्यिक चरण में एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो आनुवंशिक विकारों पर ध्यान केंद्रित करती है, ने आज घोषणा की कि उसने अपने लक्ष्य संख्या को पार कर लिया है अंतरिम विश्लेषण के लिए प्रतिभागियों की और 2025 में LGMD2I/R9 के रोगियों के लिए इसके चरण 3 पंजीकरण परीक्षण (FORTIFY)
से प्रारंभिक परिणाम मिलने की उम्मीद है।FORTIFY एक यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित, डबल-ब्लाइंड चरण 3 परीक्षण है जो BBP-418 की सुरक्षा और प्रभावशीलता का परीक्षण करता है, जो LGMD2I/R9 वाले लोगों के इलाज के लिए शोध की जा रही एक नई मौखिक दवा है। परीक्षण में 12 महीनों में एक निर्धारित अंतरिम विश्लेषण शामिल है, जो त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया का समर्थन करने के लिए प्रभावशीलता के अप्रत्यक्ष उपाय के रूप में ग्लाइकोसिलेटेड αDG को मापने पर ध्यान केंद्रित करेगा। 36 महीनों में मूल्यांकन किया जाने वाला मुख्य परिणाम लिम्ब-गर्डल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए नॉर्थ स्टार असेसमेंट (NSAD) है, जिसका उद्देश्य निश्चित नैदानिक प्रमाण प्रदान करना है। BridgeBio संयुक्त राज्य अमेरिका, यूनाइटेड किंगडम, यूरोप और ऑस्ट्रेलिया में FORTIFY परीक्षण के लिए प्रतिभागियों को सक्रिय रूप से नामांकित कर रहा है।
BBP-418 (NCT05775848) के चल रहे तीसरे चरण के नैदानिक परीक्षण के बारे में अधिक जानकारी यहाँ clinicaltrials.gov पर उपलब्ध है.2024 के दौरान, BridgeBio ने FDA के साथ मान्य ग्लाइकोसिलेटेड αDG बायोएसे और अंतरिम विश्लेषण के लिए कंपनी की योजनाओं के संबंध में कई उत्पादक बैठकें कीं। इन चर्चाओं ने LGMD2I/R9 में प्रभावशीलता के अप्रत्यक्ष उपाय के रूप में ग्लाइकोसिलेटेड αDG के स्तर का उपयोग करते हुए BBP-418 के लिए त्वरित अनुमोदन प्राप्त करने की कंपनी की रणनीति का लगातार समर्थन किया है। इसके अतिरिक्त, FDA ने सहमति व्यक्त की है कि एक नए, मान्य मांसपेशी ऊतक-आधारित बायोएसे के माध्यम से ग्लाइकोसिलेटेड αDG स्तरों को मापने की कंपनी की विधि उचित लगती है।
हाल ही में जर्नल ऑफ मसल रिसर्च एंड सेल मोटिलिटी में नए, मल्टीप्लेक्स्ड, फ्लोरोसेंस-आधारित वेस्टर्न ब्लॉट परख का विवरण देने वाला एक सहकर्मी-समीक्षित लेख प्रकाशित किया गया है।“ग्लाइकोसिलेटेड αDG में कमी LGMD2I/R9 का मुख्य आणविक कारण है, जो एक गंभीर और प्रगतिशील बीमारी है जो मांसपेशियों की कमजोरी की ओर ले जाती है। इस बीमारी के कारण अक्सर व्यक्ति पूरी तरह से देखभाल करने वाले पर भरोसा करते हैं और उनके दिल और फेफड़ों के कार्यों के लिए खतरा पैदा करते हैं,” एलजीएमडी2आई/आर 9 के लिए बीबीपी-418 के विकास पर काम करने वाले ब्रिजबायो सहयोगी एमएल बायो सॉल्यूशंस के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, एमडी, एमएससी डगलस स्प्राउल ने कहा। “हम चरण 3 FORTIFY अध्ययन में प्रतिभागियों को जल्दी से नामांकित करने और LGMD2I/R9 वाले लोगों के लिए एक नए संभावित उपचार के विकास में तेजी लाने के लिए FDA के साथ अपने सहयोग को जारी रखने के लिए प्रतिबद्ध
हैं।”कंपनी ने यह भी घोषणा की कि FDA ने LGMD2I/R9 के इलाज के लिए BBP-418 को एक दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम (RPDD) से सम्मानित किया है, जो मुख्य रूप से बच्चों पर स्थिति की दुर्लभता और इसके गंभीर प्रभाव को स्वीकार करता है। यदि BBP-418 को स्वीकृति मिल जाती है, तो BridgeBio RPDD पर आधारित प्राथमिकता समीक्षा वाउचर के लिए पात्र हो सकता है। यह वाउचर कंपनी की पाइपलाइन में किसी अन्य उत्पाद के लिए एक नए दवा आवेदन के लिए समीक्षा समय को कम कर सकता है या इसके किसी उत्पाद के लिए प्राथमिकता समीक्षा के लिए किसी अन्य संस्था को बेचा जा सकता
है।लिम्ब-गर्डल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी टाइप 2I/R9 (LGMD2I/R9) के बारे में LGMD2I/R9 एक आनुवांशिक बीमारी है जो ऑटोसोमल रिसेसिव पैटर्न में विरासत में मिली है, जो म्यूटेशन के कारण होती है जो
फुकुटिन-संबंधित प्रोटीन (FKRP) जीन के कार्य को कम करती है। इन उत्परिवर्तन से अल्फा-डिस्ट्रोग्लाइकन (αDG) का अपर्याप्त ग्लाइकोसिलेशन होता है, एक प्रोटीन जो मांसपेशियों की कोशिकाओं को स्थिर करने में मदद करता है। लक्षण आमतौर पर पैरों में मांसपेशियों की कमजोरी के साथ शुरू होते हैं और बाद में बाहों तक बढ़ जाते हैं, इसके बाद अक्सर ऐसी मांसपेशियां शामिल होती हैं जो श्वास और हृदय को नियंत्रित करती हैं। एक विशिष्ट आनुवंशिक परिवर्तन (समयुग्मजी L276I जीनोटाइप) वाले लोग आमतौर पर बचपन के अंत में लक्षण दिखाते हैं और वयस्कता में स्वतंत्र रूप से चलने की क्षमता खो सकते हैं (25%), सहायता प्राप्त सांस लेने की आवश्यकता (10%), और हृदय की मांसपेशियों की बीमारी (30%) विकसित हो सकती है। हृदय की मांसपेशियों की बीमारी हृदय की रक्त पंप करने की क्षमता में 0.4% की औसत वार्षिक कमी के साथ बढ़ती है (बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश, LVEF)। अन्य FKRP जीन परिवर्तन वाले व्यक्ति अक्सर बचपन में पहले लक्षणों का अनुभव करते हैं, अधिक गंभीर प्रगति करते हैं, 20 वर्ष की आयु तक गतिशीलता खो देते हैं, हृदय की समस्याएं (60%) होती हैं, और लगभग सभी को 30 वर्ष की आयु तक श्वसन विफलता का सामना करना पड़ेगा
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