हार्मनी बायोसाइंसेज ने मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 में अत्यधिक दिन की नींद और थकान को दूर करने में पिटोलिसेंट के लिए उत्साहजनक परिणाम प्रकट किए

हार्मनी बायोसाइंसेज (नैस्डैक: एचआरएमवाई) ने अपने चरण 2 शोध अध्ययन के परिणामों की सूचना दी, जो दर्शाता है कि ड्रग पिटोलिसेंट ने अत्यधिक दिन की नींद (ईडीएस) और मायोटोनिक डिस्ट्रोफी टाइप 1 (डीएम 1) वाले वयस्कों में थकान को कम

“DM1 वाले 80 प्रतिशत से अधिक व्यक्ति EDS और थकान से पीड़ित हैं, जो रोगी-रिपोर्ट किए गए परिणामों के सर्वेक्षणों से संकेत मिलता है कि DM1 के मुख्य लक्षणों, विशेष रूप से मायोटोनिया और मांसपेशियों की कमजोरी के रूप में लगभग अक्षम हैं,” ¹ कुमार बुदुर, एमडी, एमएस, हार्मनी बायोसाइंसेज के मुख्य चिकित्सा और वैज्ञानिक अधिकारी ने कहा। “पिटोलिसेंट की प्रभावशीलता का पता लगाने के उद्देश्य से हमारे शोध अध्ययन के परिणाम, जिसे मस्तिष्क के हिस्टामाइन मार्गों पर कार्य करके जागने में वृद्धि करने के लिए माना जाता है, ईडीएस के लिए नए उपचार विकसित करने और डीएम 1, नार्कोलेप्सी और अन्य नींद/जागने के विकारों में थकान के लिए एक आशाजनक संभावना प्रदान करते हैं। हमारे चल रहे कार्यक्रम पिटोलिसेंट के अगली पीढ़ी के संस्करण बनाने पर केंद्रित हैं

महत्वपूर्ण बात यह है कि ईडीएस (डेटाइम स्लीपनेस स्केल द्वारा मापा गया) और थकान (थकान गंभीरता स्केल द्वारा मापा गया) दोनों में शुरू से सप्ताह 11 तक का औसत सुधार प्लेसबो प्राप्त करने वाले समूह की तुलना में पिटोलिसेंट प्राप्त करने वाले समूह में अधिक स्पष्ट था। रोग के समग्र प्रभाव ने प्लेसबो समूह की तुलना में पिटोलिसेंट के साथ इलाज किए गए समूह के लिए अधिक उल्लेखनीय सुधार दिखाया, जिसमें समूह को अधिक महत्वपूर्ण प्रभावशीलता संकेतक प्रदर्शित करने वाले पिटोलिसेंट की उच्च खुराक प्राप्त हुई। यह अध्ययन प्रभावशीलता संकेतकों का पता लगाने के लिए किया गया था और इसे प्रभावशीलता के सांख्यिकीय प्रमाण को स्थापित करने के लिए डिज़ाइन नहीं किया गया था।

यह अनुमान लगाया गया है कि अमेरिका में 40,000 लोगों में DM1 का निदान किया गया है, जिसमें 90% तक ईडीएस और थकान की रिपोर्ट की गई है।

“डीएम 1 वाले व्यक्तियों में ईडीएस और थकान का इलाज करने के लिए पिटोलिसेंट की क्षमता को ध्यान में रखते हुए, हम पिटोलिसेंट के नेक्स्ट-जेनरेशन 2 (एनजी 2) संस्करण का उपयोग करके अपने डीएम 1 दवा विकास कार्यक्रम को एक महत्वपूर्ण चरण 3 अध्ययन में आगे बढ़ाने की योजना बना रहे हैं, जो कि अधिक अनुकूल दवा अवशोषण प्रोफ़ाइल और खुराक की उच्च शक्ति प्रदान करने के लिए तैयार किया गया है,” बुदुर ने कहा। “एनजी2 संस्करण फायदेमंद साबित हो सकता है, जैसा कि ईडीएस और थकान के लिए उच्च खुराक समूह में देखे गए सकारात्मक परिणामों से संकेत मिलता है। ये पहल हमारे व्यापक दवा विकास कार्यक्रमों के लिए महत्वपूर्ण हैं, जो सफल होने पर, उन 100,000 से अधिक रोगियों को लाभ प्रदान कर सकती हैं, जो वर्तमान में पूरी नहीं हुई चिकित्सा आवश्यकताओं के साथ जी रहे हैं।”

पोस्टर 378: चरण 2 के प्राथमिक प्रभावकारिता और सुरक्षा परिणाम, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित, अवधारणा का प्रमाण, मायोटोनिक डिस्ट्रोफी में पिटोलिसेंट का सिग्नल डिटेक्शन अध्ययन प्रभावशीलता का पता लगाने के उद्देश्य से चरण 2 का अध्ययन एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण था जिसे डीएम1 के साथ वयस्कों में

ईडीएस और अन्य गैर-मांसपेशियों के लक्षणों के इलाज में पिटोलिसेंट की प्रभावशीलता और सुरक्षा का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया था। DM1 होने की पुष्टि करने वाले प्रतिभागियों को 11 सप्ताह के उपचार चरण में नामांकित किया गया था जिसमें धीरे-धीरे खुराक बढ़ाने की 3 सप्ताह की अवधि और स्थिर खुराक बनाए रखने की 8 सप्ताह की अवधि शामिल थी। प्रतिभागियों को बेतरतीब ढंग से पिटोलिसेंट की उच्च या निम्न खुराक प्राप्त करने के लिए सौंपा गया था, या एक प्लेसबो जो दिखने में पिटोलिसेंट

प्रभावशीलता का मुख्य उपाय डेटाइम स्लीपनेस स्केल स्कोर में शुरुआत से सप्ताह 11 तक का परिवर्तन था। प्रभावशीलता के अतिरिक्त उपायों में एपवर्थ स्लीपनेस स्केल स्कोर, थकान गंभीरता स्केल स्कोर, क्लिनिकल ग्लोबल इंप्रेशन ऑफ़ सेविरिटी (विशेष रूप से ईडीएस के लिए) स्कोर और मायोटोनिक डिस्ट्रोफी हेल्थ इंडेक्स स्कोर में शुरुआत से सप्ताह 11 तक बदलाव शामिल

अध्ययन के परिणामों से पता चला:

• डेटाइम स्लीपनेस स्केल (प्रभावशीलता का मुख्य उपाय) में औसत सुधार पिटोलिसेंट समूह के लिए अधिक था। खुराक और प्रतिक्रिया के बीच एक संबंध शुरू से सप्ताह 11 तक देखा गया था:
  • उच्च खुराक पिटोलिसेंट (n=8): -2.5 लोअर डोज़ पिटोलिसेंट (n=8): -1.0
  • प्लेसबो (n=9): -0.2
  • प्रभावशीलता के अन्य द्वितीयक उपायों (EDS, थकान, रोग प्रभाव)

• में औसत सुधार भी प्लेसबो की तुलना में पिटोलिसेंट समूह के लिए अधिक था, उच्च खुराक के साथ पिटोलिसेंट समूह शुरू से सप्ताह 11 तक प्रभावशीलता का अधिक महत्वपूर्ण संकेतक दिखा रहा है।
  • एपवर्थ स्लीपनेस स्केल:
    • हायर डोज़ पिटोलिसेंट (n=8): -4.9 लोअर डोज़ पिटोलिसेंट (n=9):
    • 1.3 प्लेसबो (n=10): -0.1 थकान गंभीरता स्केल: उच्च खुराक पिटोलिसेंट (n=8): -0.9
    • लोअर डोज़ पिटोलिसेंट (n=9): -0.4 प्लेसबो (n=10): -0.1
  • • गंभीरता का नैदानिक वैश्विक प्रभाव (विशेष रूप से EDS के लिए): उच्च खुराक पिटोलिसेंट (n=8): -0.9
    • लोअर डोज़ पिटोलिसेंट (n=9): -0.2
    • प्लेसबो (n=10
  • • ): -0.1

• मायोटोनिक डिस्ट्रोफी हेल्थ इंडेक्स
  • हायर डोज़ पिटोलिसेंट (n=8): -9.1 लोअर डोज़ पिटोलिसेंट (n=9): -2.9
  • प्लेसबो (n=10): 0.4 प्रतिकूल घटनाओं की आवृत्ति पिटोलिसेंट और प्लेसबो
  समूहों के लिए तुलनीय
  थी। DM1 वाले व्यक्तियों में पिटोलिसेंट की स्वीकार्यता और सुरक्षा प्रोफ़ाइल इसकी स्थापित सुरक्षा जानकारी के अनुरूप थी

पिटोलिसेंट को अमेरिका में ^{WAKIX® ब्रांड नाम के तहत बेचा जाता है और इसे नार्कोलेप्सी वाले वयस्क रोगियों में EDS} या कैटाप्लेक्सी के इलाज के लिए FDA द्वारा अनुमोदित किया जाता है। पिटोलिसेंट DM1 वाले व्यक्तियों में उपयोग के लिए अधिकृत नहीं है और वर्तमान में इस आबादी में एक प्रायोगिक दवा के रूप में जांच

¹ हीटवोल सी, बोडे आर, जॉनसन एन, एट अल। मायोटोनिक डिस्ट्रोफी टाइप 1 (PRISM-1) में लक्षणों का रोगी-रिपोर्ट किया गया प्रभाव। न्यूरोलॉजी. 2012; 79 (4) :348-57। न्यूरोलॉजी में सुधार। 2012; 79 (13):

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