अलनीलम फार्मा (एएलएनवाई) के शेयरों में शुक्रवार को 11.5% की गिरावट दर्ज की, जब कंपनी ने वुट्रिसिरन के अपने हेलियोस-बी फेज 3 क्लिनिकल ट्रायल के परिणामों की घोषणा की। अध्ययन ने अपने सभी मुख्य और अतिरिक्त लक्ष्यों को हासिल किया।
दिल की भागीदारी (ATTR-CM) के साथ ATTR अमाइलॉइडोसिस को संबोधित करने के लिए डिज़ाइन की गई प्रायोगिक RNAi दवा ने प्रतिभागियों के समग्र समूह में गैर-सक्रिय उपचार की तुलना में मृत्यु और हृदय से संबंधित समस्याओं के जोखिम में 28% की कमी का प्रदर्शन किया।
फिर भी, वित्तीय बाजार ने घोषणा पर नकारात्मक प्रतिक्रिया दी।
दूसरी ओर, BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) ने अपने स्टॉक मूल्य में 12% की वृद्धि का अनुभव किया। यह ATTR-CM उपचारों के लिए प्रतिस्पर्धी बाजार के बारे में निवेशकों की आशावाद को दर्शा सकता है, जहां BridgeBio
भी एक महत्वपूर्ण भागीदार है।अलनीलम ने संभावित नए मानक उपचार के रूप में वुट्रिसिरन के वादे पर जोर दिया, विशेष रूप से एटीटीआर-सीएम के शुरुआती चरणों में व्यक्तियों के लिए, जहां जल्दी इलाज शुरू करने से शारीरिक क्षमताओं और जीवन की गुणवत्ता को अधिक प्रभावी ढंग से बनाए रखा जा सकता है।
अलनीलम के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, पुष्कल गर्ग ने लंबे समय तक जीवित रहने और दिल की समस्याओं के लिए कम अस्पताल जाने में दवा के महत्वपूर्ण योगदान पर प्रकाश डाला। हालांकि, बाजार की सतर्क प्रतिक्रिया मजबूत प्रतिस्पर्धा वाले क्षेत्र में दवा की संभावित बाजार की सफलता के बारे में अनिश्चितता को इंगित करती
है।“इस अध्ययन से पता चला है कि हानिकारक टीटीआर प्रोटीन को जल्दी से कम करने की वुट्रिसिरन की क्षमता लंबे समय तक जीवित रहने, दिल की समस्याओं के लिए कम अस्पताल जाने और गैर-सक्रिय उपचार की तुलना में रोग की प्रगति को धीमा करने की ओर ले जाती है। ये लाभ विभिन्न समूहों में समान हैं और अन्य स्थिर उपचारों के उपयोग से प्रभावित नहीं होते हैं,” अलनीलम के मुख्य चिकित्सा अधिकारी पुष्कल गर्ग ने कहा
।“हालांकि इन निष्कर्षों का अभी तक एक दवा-नियामक एजेंसी द्वारा मूल्यांकन नहीं किया गया है, लेकिन आज हमने जो डेटा प्रस्तुत किया है, उससे संकेत मिलता है कि वुट्रिसिरन एटीटीआर-सीएम के लिए एक प्रमुख उपचार विकल्प बन सकता है, एक ऐसी बीमारी जो समय के साथ बिगड़ती है और कुछ उपलब्ध उपचारों के साथ मृत्यु का कारण बन सकती है।”
यह लेख AI की सहायता से बनाया और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए, कृपया हमारे नियम और शर्तें देखें.