लंदन - CRISPR थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: CRSP) और वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स (NASDAQ: VRTX) ने यूके की मेडिसिन एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी (MHRA) के साथ एक महत्वपूर्ण उपलब्धि हासिल की है, जो 12 साल और उससे अधिक उम्र के रोगियों में सिकल सेल (NS:SAIL) रोग (SCD) और ट्रांसफ्यूजन-निर्भर बीटा थैलेसेमिया के इलाज के लिए उनकी जीन-संपादित चिकित्सा, कैसगेवी के लिए सशर्त अनुमोदन प्रदान करती है। यह ऐतिहासिक निर्णय CRISPR-आधारित चिकित्सा के लिए पहली बार वैश्विक प्राधिकरण का प्रतीक है, जो कंपनियों को चिकित्सा नवाचार के एक नए युग में ले जाता है।
थेरेपी, जिसे एक्सा-सेल के रूप में जाना जाता है, अपने स्रोत पर आनुवंशिक दोषों को ठीक करने के लिए क्रांतिकारी CRISPR/Cas9 जीन-संपादन तकनीक का उपयोग करती है। उपचार में रोगी से स्टेम सेल निकालना, बीमारी पैदा करने वाली आनुवंशिक विसंगति को ठीक करने के लिए उन्हें प्रयोगशाला में संपादित करना और फिर अस्वीकृति को रोकने के लिए शरीर को कंडीशनिंग करने के बाद उन्हें फिर से प्रस्तुत करना शामिल है।
अनुमोदन की खबर ने आज प्रीमार्केट ट्रेडिंग में CRISPR के शेयरों को लगभग 6% ऊपर भेज दिया। जैसे ही बाजार खुले, CRISPR के शेयर ने 5% चढ़कर अपनी चढ़ाई जारी रखी, जो इस शानदार उपलब्धि पर निवेशकों के आशावाद को दर्शाता है। शेयर 59.10 डॉलर प्रति शेयर के आसपास कारोबार कर रहा था, जो लगभग 4.5 बिलियन डॉलर के बाजार मूल्यांकन को दर्शाता है। इस प्रयास में CRISPR के भागीदार वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स ने भी घोषणा के बाद अपने शेयरों में 1% की वृद्धि देखी।
यह विकास विशेष रूप से उल्लेखनीय है क्योंकि यह इस वर्ष की शुरुआत में स्वतंत्र विशेषज्ञों से अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) के लिए सकारात्मक प्रतिक्रिया का अनुसरण करता है। एक्सा-सेल पर एफडीए के फैसले का 8 दिसंबर तक बेसब्री से इंतजार है। ब्रिटेन की मंजूरी दुनिया भर में और विनियामक अनुमोदन के लिए मार्ग प्रशस्त कर सकती है।
हालांकि CRISPR की कमाई पर तत्काल वित्तीय प्रभाव सीमित हो सकता है, लेकिन Casgevy की मंजूरी से भविष्य के जीन उपचारों के लिए एक मिसाल कायम होने की उम्मीद है। CRISPR/Cas9 जीन-एडिटिंग तकनीक को विकसित करने में उनके योगदान के लिए 2020 में इमैनुएल चार्पेंटियर और जेनिफर डौडना द्वारा रसायन विज्ञान में नोबेल पुरस्कार जीतने के बाद CRISPR थेरेप्यूटिक्स को पहले ही वैज्ञानिक समुदाय में मान्यता मिल गई है।
SCD और बीटा थैलेसेमिया से परे, CRISPR थेरेप्यूटिक्स कैंसर, मधुमेह और हृदय रोग सहित कई अन्य स्थितियों के लिए उपचार तलाश रहा है। चूंकि कंपनी मार्च में अपेक्षित सिकल सेल उपचार के रूप में कैसगेवी के संभावित उपयोग पर एफडीए द्वारा निर्णय का इंतजार कर रही है, इसलिए दाना ब्लैंकेनहॉर्न जैसे उद्योग के दिग्गज इस बात पर विचार कर रहे हैं कि एफडीए की कार्रवाइयां निकट भविष्य में स्टॉक की अस्थिरता को कैसे प्रभावित कर सकती हैं।
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