वॉशिंगटन - यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने पॉलीन्यूरोपैथी (Hattr-PN) के साथ वंशानुगत ट्रांसथायरेटिन-मध्यस्थता वाले अमाइलॉइडोसिस के उपचार के लिए एस्ट्राजेनेका (NS:ASTR) और आयनिस फार्मास्यूटिकल्स द्वारा विकसित एक नई दवा, वेनुआ को मंजूरी दे दी है। यह निर्णय तीसरे चरण के न्यूरो-टीट्रांसफॉर्म परीक्षण के सफल परिणामों के मद्देनजर आया है, जिसने न केवल ट्रांसथायरेटिन (टीटीआर) प्रोटीन उत्पादन को कम करने में वेनुआ की प्रभावकारिता का प्रदर्शन किया, जो हैटर-पीएन की प्रगति का एक प्रमुख कारक है, बल्कि सीरम टीटीआर के स्तर और न्यूरोपैथी हानि को भी प्रभावी ढंग से कम किया है, जिससे सह-प्राथमिक समापन बिंदु प्राप्त हुए।
वेनुआ की स्वीकृति इस दुर्लभ बीमारी से पीड़ित रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। इसने न केवल लक्षणों के प्रबंधन और रोग की प्रगति को धीमा करने में दीर्घकालिक लाभ दिखाए हैं, बल्कि परिधीय तंत्रिका क्षति के मुद्दों के बीच नॉरफ़ॉक क्यूओएल-डीएन स्कोर के माध्यम से जीवन की गुणवत्ता में महत्वपूर्ण सुधार दर्ज किए गए हैं। इसे 85 सप्ताह तक वेनुआ की दीर्घकालिक प्रभावकारिता की पुष्टि करने वाले प्रकाशित परिणामों द्वारा और अधिक मान्य किया गया है।
एक अधूरी चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करने की अपनी क्षमता और एटीटीआरवी-पीएन के लिए ऑटो-इंजेक्टर के माध्यम से एकमात्र स्व-प्रशासनिक उपचार के रूप में इसकी अनूठी विशेषता को मान्यता देते हुए, वेनुआ को अनाथ दवा पदनाम दिया गया है। यह पदनाम उन उपचारों को दिया गया है जो संयुक्त राज्य अमेरिका में 200,000 से कम लोगों को प्रभावित करने वाली बीमारियों के लिए वादा दिखाते हैं।
निवेशक और मरीज़ समान रूप से जनवरी 2024 का बेसब्री से इंतजार कर रहे हैं, जब वेनुआ के अमेरिका में व्यावसायिक रूप से उपलब्ध होने की उम्मीद है, इसके अलावा, अन्य क्षेत्रों में अनुमोदन सुरक्षित करने के प्रयास चल रहे हैं, जो संभावित रूप से वैश्विक स्तर पर हैटर-पीएन वाले व्यक्तियों के लिए इस नए चिकित्सीय विकल्प की पहुंच को व्यापक बना रहे हैं।
एस्ट्राजेनेका और आयनिस फार्मास्युटिकल्स के बीच रणनीतिक सहयोग दुर्लभ बीमारियों के इलाज के विकल्पों को आगे बढ़ाने की प्रतिबद्धता को रेखांकित करता है, एक ऐसा क्षेत्र जहां अक्सर छोटी रोगी आबादी के कारण कम विकास देखा जाता है। वेनुआ की अनूठी स्व-प्रशासनिक विशेषता और बिना किसी हस्तक्षेप के दस वर्षों के भीतर मोटर विकलांगता और संभावित मृत्यु के जोखिम को दूर करने की इसकी क्षमता के साथ, दोनों कंपनियां हैटर-पीएन से प्रभावित लोगों के जीवन पर स्थायी प्रभाव डालने के लिए तैयार हैं।
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