CORAL GABLES, Fla. - कैटलिस्ट फार्मास्यूटिकल्स, इंक (NASDAQ: CPRX), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने संयुक्त राज्य अमेरिका में दो साल और उससे अधिक उम्र के रोगियों में ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) उपचार के लिए AGAMREE (vamorolone) के वाणिज्यिक लॉन्च की घोषणा की है। यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने 26 अक्टूबर, 2023 को AGAMREE को मंजूरी दे दी और अब यह प्रिस्क्रिप्शन द्वारा उपलब्ध है।
AGAMREE, एक ओरल सस्पेंशन 40 mg/mL, को DMD के लिए एक वैकल्पिक स्टेरॉयड उपचार के रूप में पेश किया गया है, जो एक दुर्लभ और जानलेवा न्यूरोमस्कुलर विकार है। कैटलिस्ट के सीईओ रिचर्ड जे डेली ने इस बात पर प्रकाश डाला कि AGAMREE वर्तमान कॉर्टिकोस्टेरॉइड उपचारों की तुलना में कम दुष्प्रभावों के साथ जीवन की बेहतर गुणवत्ता प्रदान कर सकता है। कंपनी ने DMD रोगियों के लिए AGAMREE तक सस्ती पहुंच सुनिश्चित करने के लिए व्यक्तिगत सहायता और वित्तीय सहायता प्रदान करने के लिए कैटलिस्ट पाथवे® प्रोग्राम भी स्थापित किया है।
AGAMREE का FDA अनुमोदन चरण 2b VISION-DMD अध्ययन के परिणामों पर आधारित था, जिसमें पता चला कि उपचार अपने प्राथमिक समापन बिंदु, टाइम टू स्टैंड (TTSTAND) वेग को पूरा करता है, और हड्डियों के स्वास्थ्य और विकास से संबंधित कम प्रतिकूल घटनाओं के साथ एक सुरक्षा प्रोफ़ाइल प्रदर्शित करता है। रिपोर्ट किए गए सबसे आम साइड इफेक्ट्स में कुशिंगॉइड की विशेषताएं, मनोरोग विकार, उल्टी, वजन बढ़ना और विटामिन डी की कमी शामिल हैं, जो आमतौर पर हल्के से मध्यम गंभीरता के होते हैं।
कैटलिस्ट फार्मास्युटिकल्स को अमेरिका में AGAMREE के लिए ऑर्फन ड्रग एक्सक्लूसिविटी (ODE) और न्यू केमिकल एंटिटी एक्सक्लूसिविटी (NCE) प्रदान की गई है, जो अनुमोदन तिथि से क्रमशः सात और पांच साल की बाजार विशिष्टता प्रदान करती है। दवा में लंबित पेटेंट भी हैं जो 2040 तक सुरक्षा बढ़ा सकते हैं।
DMD अमेरिका में अनुमानित 11,000 से 13,000 रोगियों को प्रभावित करता है, जिनमें से लगभग 70% वर्तमान में कॉर्टिकोस्टेरॉइड उपचार प्राप्त कर रहे हैं। AGAMREE की कार्रवाई के तरीके को विघटनकारी गुण माना जाता है, जो प्रभावकारिता बनाए रखते हुए संभावित रूप से अधिक सहनीय साइड इफेक्ट प्रोफ़ाइल प्रदान करता है।
यह खबर कैटलिस्ट फार्मास्युटिकल्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।