रिचमंड, कैलिफ़ोर्निया। - सांगामो थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: SGMO), एक जीनोमिक मेडिसिन कंपनी, ने आज सेंट्रल नर्वस सिस्टम (CNS) डिलीवरी तकनीक में महत्वपूर्ण प्रगति का संकेत देने वाला प्रीक्लिनिकल डेटा प्रस्तुत किया। कंपनी के उपन्यास एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) कैप्सिड, STAC-BBB, ने गैर-मानव प्राइमेट (NHPs) में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं, जिससे रक्त-मस्तिष्क अवरोध (BBB) की मजबूत पैठ और अंतःशिरा प्रशासन के बाद मस्तिष्क में व्यापक ट्रांसजीन अभिव्यक्ति प्राप्त हुई है।
STAC-BBB कैप्सिड ने उद्योग की अग्रणी ब्रेन ट्रॉपिज्म का प्रदर्शन किया है, जिसमें ट्रांसजीन अभिव्यक्ति स्तर बेंचमार्क कैप्सिड AAV9 के साथ देखे गए की तुलना में 700 गुना अधिक है। इस कैप्सिड वैरिएंट को सांगामो के SIFTER कैप्सिड प्लेटफॉर्म का उपयोग करके बनाया गया था और यह विभिन्न प्रकार के न्यूरोलॉजिकल रोगों के लिए जीनोमिक दवाओं को विकसित करने के कंपनी के प्रयासों का हिस्सा है।
व्यापक मस्तिष्क कवरेज के अलावा, प्रीक्लिनिकल अध्ययनों ने प्रियन रोग और ताओपैथिस से जुड़े लक्ष्य जीनों के शक्तिशाली दमन पर प्रकाश डाला, जिससे रोग की प्रगति को संशोधित करने की संभावना का सुझाव दिया गया। कैप्सिड की बायोडिस्ट्रीब्यूशन प्रोफाइल ने यकृत और अन्य परिधीय ऊतकों से वांछित डी-टारगेटिंग का भी संकेत दिया, जो न्यूरोलॉजिकल रोगों के एएवी-आधारित उपचार के लिए अनुकूल है।
सांगामो के सीईओ, सैंडी मैक्रे ने STAC-BBB कैप्सिड की क्षमताओं के बारे में आशावाद व्यक्त किया, जिससे कंपनी कई न्यूरोलॉजी एपिजेनेटिक विनियमन कार्यक्रमों को फिर से शुरू कर सकती है जो पहले होल्ड पर थे। इन कार्यक्रमों में वे कार्यक्रम शामिल हैं जो बायोजेन और नोवार्टिस के साथ पूर्व सहयोग का हिस्सा थे।
कंपनी ने 2025 के अंत तक तीन न्यूरोलॉजी कार्यक्रमों के लिए इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) सबमिशन और/या क्लिनिकल ट्रायल एप्लिकेशन (CTA) को आगे बढ़ाने की योजना की रूपरेखा तैयार की है। इसमें 2025 की चौथी तिमाही में अपेक्षित प्रियन रोग कार्यक्रम के लिए एक CTA और एक ताऊ कार्यक्रम के लिए IND सबमिशन शामिल है, जो संभावित रूप से उसी अवधि की शुरुआत में हो सकता है।
सांगामो की प्रबंधन टीम आज पूर्वी समयानुसार शाम 4:30 बजे होने वाले कॉन्फ्रेंस कॉल में इन परिणामों पर और चर्चा करेगी। यह कॉल निवेश समुदाय को इन निष्कर्षों के महत्व और कंपनी के भविष्य के लिए उनके प्रभावों के बारे में जानकारी प्राप्त करने का अवसर प्रदान करेगी।
यह समाचार एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है और सीमित या बिना उपचार के विकल्पों के गंभीर न्यूरोलॉजिकल स्थितियों को दूर करने के अपने मिशन में संगमो के लिए एक महत्वपूर्ण कदम का प्रतिनिधित्व करता है। कंपनी पर्याप्त धन हासिल करने के अधीन, आंतरिक रूप से और संभावित सहयोगियों के साथ अपने कार्यक्रमों को आगे बढ़ाने के लिए रास्ते तलाशती रहती है।
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