DURHAM, N.C. - प्रिसिजन बायोसाइंसेज, इंक (NASDAQ: DTIL), एक जीन एडिटिंग कंपनी, ने ब्रिटेन के हिंक्सटन में माइटोकॉन्ड्रियल मेडिसिन चिकित्सीय विकास वार्षिक सम्मेलन में घोषणा की, प्राथमिक माइटोकॉन्ड्रियल मायोपैथी (PMM), एक वंशानुगत चयापचय विकार के उपचार के विकास में महत्वपूर्ण प्रगति।
कंपनी के ARCUS जीनोम एडिटिंग प्लेटफॉर्म ने परमाणु डीएनए को प्रभावित किए बिना PMM से जुड़े म्यूटेंट माइटोकॉन्ड्रियल डीएनए (mtDNA) को चुनिंदा रूप से खत्म करने की क्षमता का प्रदर्शन किया है।
मंगलवार को प्रस्तुत आंकड़ों से पता चला है कि प्रिसिजन का जीन एडिटिंग उम्मीदवार, PBGENE-PMM, उत्परिवर्ती m.3243 mtDNA को लक्षित करके और हटाकर हेटरोप्लास्मी को स्थानांतरित कर सकता है, जिससे स्वस्थ जंगली प्रकार के mtDNA को कोशिकाओं में माइटोकॉन्ड्रियल फ़ंक्शन को फैलाने और बढ़ाने की अनुमति मिलती है।
इस दृष्टिकोण का उद्देश्य पीएमएम के लिए एक बार इन विवो जीन एडिटिंग थेरेपी प्रदान करना है, जिसका वर्तमान में कोई उपचारात्मक उपचार नहीं है। प्रेसिजन बायोसाइंसेज ने 2025 में PBGENE-PMM के लिए क्लिनिकल ट्रायल एप्लीकेशन (CTA) और/या इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन जमा करने का अनुमान लगाया है।
प्रिसिजन बायोसाइंसेज के चीफ रिसर्च ऑफिसर जेफ स्मिथ, पीएचडी, ने एम.3243 जैसे एडिटिंग पॉइंट म्यूटेशन के लिए ARCUS की विशिष्टता पर प्रकाश डाला, इसकी एकल-प्रोटीन प्रकृति के कारण माइटोकॉन्ड्रियल डीएनए संपादन की क्षमता को ध्यान में रखते हुए, जो गाइड-आरएनए की आवश्यकता को नकार देती है। यह CRISPR-आधारित संपादकों के विपरीत है, जो माइटोकॉन्ड्रियल झिल्लियों में प्रवेश नहीं कर सकते हैं।
प्रीक्लिनिकल निष्कर्षों से पता चला है कि पीबीजीन-पीएमएम-उपचारित कोशिकाओं में उत्परिवर्ती एमटीडीएनए में उल्लेखनीय कमी आई, जिससे सेलुलर श्वसन दर में वृद्धि हुई, जो बेहतर माइटोकॉन्ड्रियल फ़ंक्शन का संकेत देती है। ये परिणाम PMM के लिए संभावित एकल-उपचार जीन थेरेपी के रूप में PBGENE-PMM के और विकास का समर्थन करते हैं।
ARCUS प्रिसिजन बायोसाइंसेज की मालिकाना जीनोम एडिटिंग तकनीक है, जो जीन एलिमिनेशन, इंसर्शन और एक्सिशन जैसे सटीक जीन संपादन करने की क्षमता से अलग है। यह प्लेटफॉर्म प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले जीनोम एडिटिंग एंजाइम, i-Crei पर आधारित है, जो शैवाल क्लैमाइडोमोनस रीनहार्ड्टी से प्राप्त होता है।
सटीक बायोसाइंसेज, जो आनुवंशिक और संक्रामक रोगों के लिए ARCUS का उपयोग करने पर ध्यान केंद्रित करता है, में इन विवो जीन एडिटिंग उम्मीदवारों की एक पाइपलाइन है, जिसे अपर्याप्त उपचार के साथ बीमारियों के लिए स्थायी इलाज देने के लिए डिज़ाइन किया गया है। कंपनी के काम को 130 से अधिक पेटेंट के व्यापक पोर्टफोलियो द्वारा समर्थित किया गया है।
इस लेख में दी गई जानकारी प्रिसिजन बायोसाइंसेज के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।