पालो ऑल्टो, कैलिफ़ोर्निया। - ब्रिजबायो फार्मा, इंक (NASDAQ: BBIO), आनुवांशिक रोगों पर केंद्रित एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने अपनी जीन थेरेपी BBP-812 के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से रीजेनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी (RMAT) पदनाम प्राप्त किया है, जिसका उद्देश्य कैनवन रोग का इलाज करना है। यह निर्णय, चल रहे CanAspire चरण 1/2 परीक्षण के नैदानिक आंकड़ों के आधार पर, इस संभावित उपचार के लिए विकास और समीक्षा प्रक्रिया को तेज कर सकता है।
BBP-812 एक अंतःशिरा एडेनो-संबंधित वायरस सीरोटाइप 9 (AAV9) जीन थेरेपी है। FDA का RMAT पदनाम CanAspire परीक्षण में लगाए गए कैनवन रोग के पहले आठ रोगियों के 12 महीने के सुरक्षा और प्रभावकारिता डेटा की समीक्षा का अनुसरण करता है। इस कार्यक्रम को एफडीए के साथ अधिक लगातार बातचीत जैसे लाभ प्रदान करके गंभीर स्थितियों के लिए नए उपचारों का वादा करने वाले रोगियों के लिए त्वरित पहुंच को बढ़ावा देने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
परीक्षण में बताया गया है कि जिन रोगियों ने चिकित्सा प्राप्त की और कम से कम एक अनुवर्ती मूल्यांकन किया था, उन्होंने देखभाल करने वालों के लिए महत्वपूर्ण क्षेत्रों में कार्यात्मक सुधार दिखाया, जिसमें सिर पर नियंत्रण और दृश्य ट्रैकिंग शामिल है, साथ ही एन-एसिटाइलएस्पार्टेट (एनएए) में मामूली बीमारी के रूपों से जुड़े स्तरों तक कटौती शामिल है। BBP-812 की सुरक्षा प्रोफ़ाइल आम तौर पर अन्य AAV9 जीन थेरेपी कार्यक्रमों के अनुरूप रही है।
कैनवन रोग एक दुर्लभ और घातक न्यूरोडेवलपमेंटल विकार है जो अमेरिका और यूरोपीय संघ में लगभग 1,000 बच्चों को प्रभावित करता है। इसकी विशेषता विकासात्मक मील के पत्थर को पूरा करने में असमर्थता है, जिसमें अधिकांश बच्चे रेंगने, चलने, बैठने या बात करने में असमर्थ होते हैं। यह रोग ASPA जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है, जिससे NAA का संचय होता है और बाद में माइलिन को नुकसान होता है। वर्तमान में, कैनवन रोग के लिए कोई स्वीकृत उपचार नहीं हैं, और देखभाल सहायक चिकित्सा तक सीमित है।
RMAT के अलावा, BBP-812 को FDA से अनाथ दवा, दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग (RPDD), और फास्ट ट्रैक पदनाम प्राप्त हुए हैं, साथ ही यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी से अनाथ दवा पदनाम भी प्राप्त हुआ है। RPDD के साथ, BridgeBio प्राथमिकता समीक्षा वाउचर के लिए अर्हता प्राप्त कर सकता है यदि BBP-812 स्वीकृत हो।
CanAspire परीक्षण एक ओपन-लेबल अध्ययन है जो कैनवन रोग के बाल रोगियों में BBP-812 की सुरक्षा, सहनशीलता और फार्माकोडायनामिक्स का आकलन करता है। प्रतिभागियों को जीन थेरेपी का एक एकल अंतःशिरा आसव प्राप्त होता है, जिसमें प्राथमिक परिणाम सुरक्षा और मूत्र और केंद्रीय तंत्रिका तंत्र एनएए स्तरों में परिवर्तन पर ध्यान केंद्रित करते हैं।
यह खबर BridgeBio Pharma, Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है और इसमें कंपनी या उसके उत्पादों का समर्थन नहीं है। जानकारी कंपनी के वर्तमान विचारों को दर्शाती है और समय के साथ बदल सकती है। दूरंदेशी बयानों में जोखिम और अनिश्चितताएं शामिल हैं, जिनमें वैश्विक स्वास्थ्य आपात स्थितियों और व्यापक आर्थिक स्थितियों के संभावित प्रभाव शामिल हैं।
हाल की अन्य खबरों में, अलनीलम फार्मास्युटिकल्स अपनी दवा वुट्रिसिरन के लिए हेलिओस-बी ट्रायल में सर्वाइवल कर्व तुलना के बारे में उठाए गए सवालों के बावजूद, ओपेनहाइमर से परफॉर्म रेटिंग बनाए हुए है। फर्म ने नोट किया कि परीक्षण के डिजाइन और रोगी आबादी ने चुनौतीपूर्ण प्रतिस्पर्धी दवाओं के साथ उचित तुलना की।
दूसरी ओर, ब्रिजबायो फार्मा कई विश्लेषक फर्मों का फोकस रहा है। कंपनी की खोजी दवा, एकोरामिडिस ने फेज 3 एट्रिब्यूट-सीएम अध्ययन में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं। इसके कारण मिजुहो, एचसी वेनराइट और टीडी कोवेन ने कंपनी पर सकारात्मक रुख बनाए रखा।
इसके अलावा, BridgeBio ने बायोफार्मास्युटिकल क्षेत्र में महत्वपूर्ण प्रगति की है। कंपनी ने एक संयुक्त उद्यम, गोंडोलाबियो का गठन किया है, जो निवेशकों के एक संघ से $300 मिलियन के निवेश द्वारा समर्थित है, जिसका उद्देश्य नए उपचारों के विकास में तेजी लाना है। येल स्कूल ऑफ मेडिसिन की कार्ड्स लैब के साथ एक सहयोगात्मक प्रयास में, ब्रिजबायो एटीटीआर-सीएम का जल्द पता लगाने के लिए कृत्रिम बुद्धिमत्ता का उपयोग कर रहा है, जो अक्सर दिल की बीमारी का निदान नहीं किया जाता है।
अंत में, ब्रिजबायो ने अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन को एकोरामिडिस के लिए एक नया दवा आवेदन प्रस्तुत किया है, जिसका निर्णय 29 नवंबर, 2024 तक अपेक्षित है। आनुवांशिक बीमारियों को दूर करने के लिए कंपनियों की चल रही प्रतिबद्धता में ये हालिया घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
ब्रिजबायो फार्मा (NASDAQ: BBIO) के कैनवन रोग के लिए एक अभूतपूर्व उपचार की खोज में आशाजनक विकास के बीच, उनके वित्तीय मैट्रिक्स एक परिवर्तनकारी चरण में एक कंपनी की कहानी बताते हैं। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, BridgeBio Pharma का बाजार पूंजीकरण $5.6 बिलियन है, जो कंपनी की अभिनव पाइपलाइन में निवेशकों की पर्याप्त रुचि को रेखांकित करता है। पिछले बारह महीनों में लाभप्रदता की कमी के बावजूद, -229.54% के परिचालन आय मार्जिन के साथ, विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को ऊपर की ओर संशोधित किया है, जो कंपनी के भविष्य के प्रदर्शन के बारे में आशावाद को दर्शाता है।
सबसे चौंकाने वाले आंकड़ों में से एक है कंपनी की 2024 की दूसरी तिमाही में पिछले बारह महीनों में 3761.22% की राजस्व वृद्धि, जो ब्रिजबायो फार्मा के व्यापार पैमाने के तेजी से विस्तार का प्रमाण है। इस असाधारण वृद्धि को एक उच्च राजस्व मूल्यांकन मल्टीपल के साथ जोड़ा जाता है, जो बताता है कि बाजार भविष्य की कमाई और BBP-812 जैसे उपचारों की सफलता की संभावना में मूल्य निर्धारण कर रहा है। इसके अतिरिक्त, BridgeBio Pharma की तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो कंपनी को नैदानिक परीक्षणों और दवा विकास के पूंजी-गहन चरणों को नेविगेट करने के लिए एक तकिया प्रदान करती है।
InvestingPro टिप्स इस बात पर भी प्रकाश डालते हैं कि BridgeBio Pharma शेयरधारकों को लाभांश का भुगतान नहीं करता है, जो कि बायोटेक क्षेत्र की कंपनियों के लिए विशिष्ट है जहां अनुसंधान और विकास में पुनर्निवेश महत्वपूर्ण है। इसके अलावा, कंपनी ने पिछले महीने में 25.67% मूल्य के कुल रिटर्न के साथ मजबूत रिटर्न का अनुभव किया है, जो निवेशकों के विश्वास में वृद्धि को दर्शाता है जो संभवतः हाल के FDA पदनामों और परीक्षण प्रगति से जुड़ा हुआ है। BridgeBio Pharma के वित्तीय स्वास्थ्य और भविष्य की संभावनाओं के बारे में गहराई से जानने के इच्छुक पाठकों के लिए, InvestingPro अतिरिक्त टिप्स प्रदान करता है, जिसमें सात और उनके प्लेटफॉर्म पर सूचीबद्ध हैं।
निवेशकों और उद्योग पर्यवेक्षकों के लिए समान रूप से, InvestingPro प्लेटफ़ॉर्म BridgeBio Pharma के वित्तीय परिदृश्य का एक व्यापक दृष्टिकोण प्रदान करता है, जिसमें विस्तृत अंतर्दृष्टि और विश्लेषक अनुमान शामिल हैं जो निवेश निर्णयों को सूचित कर सकते हैं। जीन थेरेपी और इसके वित्तीय प्रक्षेपवक्र में कंपनी की प्रगति बायोफार्मास्युटिकल क्षेत्र के भीतर नवाचार और विकास की एक आकर्षक कहानी प्रदान करती है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।