Pharvaris का मौखिक HAE दवा लॉन्च के करीब: Morgan Stanley सम्मेलन में अपडेट

Pharvaris (PHVS) ने मंगलवार, 15 सितंबर 2026 को Morgan Stanley के 24वें वार्षिक ग्लोबल हेल्थकेयर सम्मेलन में अपनी मौखिक दवा deucrictibant के लेट-स्टेज विकास की रूपरेखा प्रस्तुत की। यह दवा हेरेडिटरी एंजियोएडेमा (HAE) के उपचार के लिए बनाई गई है। प्रबंधन ने मजबूत ट्रायल परिणामों और एक विस्तृत व्यावसायिक योजना को रेखांकित किया, साथ ही नियामक मील के पत्थर, सुरक्षा निगरानी और स्थापित इंजेक्टेबल व मौखिक उपचारों से प्रतिस्पर्धा की आवश्यकता पर भी प्रकाश डाला।

मुख्य बिंदु

• Pharvaris ने कहा कि Phase III CHAPTER-3 डेटा ने टाइप 1 और टाइप 2 हेरेडिटरी एंजियोएडेमा में 87% प्रभावकारिता और सामान्य C1 इनहिबिटर रोगियों सहित व्यापक आबादी में 83% प्रभावकारिता दर्शाई।
• कंपनी पहले अमेरिका में ऑन-डिमांड लॉन्च की तैयारी कर रही है, जिसकी PDUFA लक्ष्य तिथि अप्रैल 2027 है, इसके बाद प्रोफिलैक्टिक संकेत आएगा।
• प्रबंधन ने कहा कि बेस-केस योजना के तहत नकदी मध्य-2028 तक परिचालन को वित्त पोषित करने में सक्षम होनी चाहिए, जो दोनों फॉर्मूलेशन के अमेरिकी लॉन्च पर आधारित है।
• Pharvaris लॉन्च से पहले एक व्यावसायिक टीम और रोगी कार्यक्रम बना रही है, साथ ही अंतरराष्ट्रीय विस्तार और व्यापक लेबल अवसरों पर भी विचार कर रही है।
• अधिकारियों ने deucrictibant की तुलना ORLADEYO और इंजेक्टेबल उपचारों से की, यह कहते हुए कि यह दवा अधिक अनुकूल सुरक्षा प्रोफाइल के साथ इंजेक्टेबल जैसी प्रभावकारिता प्रदान कर सकती है।

क्लिनिकल डेटा और प्रभावकारिता प्रोफाइल

मुख्य कार्यकारी अधिकारी Berndt Modig ने कहा कि कंपनी का लक्ष्य लंबे समय से एक ऐसा मौखिक B2 रिसेप्टर एंटागोनिस्ट विकसित करना रहा है जो इंजेक्टेबल उपचारों जैसी प्रभावकारिता प्रदान करे। उन्होंने कहा कि CHAPTER-3 अध्ययन ने Pharvaris को उस लक्ष्य के करीब पहुंचाया।

• ट्रायल ने टाइप 1 और टाइप 2 हेरेडिटरी एंजियोएडेमा वाले रोगियों में 87% प्रभावकारिता दिखाई।
• जब सामान्य C1 इनहिबिटर रोगियों को शामिल किया गया, तो व्यापक आबादी में प्रभावकारिता 83% रही।
• अध्ययन की आबादी अपेक्षाकृत गंभीर थी, जिसमें अध्ययन अवधि के दौरान प्रति अवधि 3.6 हमलों की आधारभूत आवृत्ति थी।
• प्लेसबो समूह में पूरे 24-सप्ताह के अध्ययन में 2.1 हमले हुए।
• पदानुक्रमित परीक्षण में सभी 12 अध्ययन एंडपॉइंट सांख्यिकीय महत्व को पूरा करते थे।

Modig ने कहा कि परिणाम एक मौखिक दवा में "इंजेक्टेबल जैसी प्रभावकारिता" का सुझाव देते हैं। Pharvaris ने यह भी कहा कि ऑन-डिमांड फॉर्मूलेशन ने पूर्ण लक्षण समाधान दिखाया, जिसमें 17 मिनट में प्रगति का अंत और एकल-खुराक स्थायित्व प्राप्त हुआ।

कंपनी ने कहा कि डेटा प्रोफिलैक्टिक और ऑन-डिमांड दोनों उपयोगों का समर्थन करता है, जिसे वह HAE बाजार में एक प्रमुख विभेदक के रूप में देखती है।

सुरक्षा प्रोफाइल और सहनशीलता

प्रबंधन ने सुरक्षा पर काफी समय बिताया, यह कहते हुए कि प्रतिस्पर्धी मौखिक थेरेपी ORLADEYO की तुलना में प्रोफाइल अनुकूल दिखती है, जो उच्च खुराक पर हृदय संबंधी चेतावनियां वहन करती है और गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल दुष्प्रभावों के लिए जानी जाती है।

• Two ग्रेड 3 लिवर एंजाइम उन्नयन देखे गए।
• एक में फैटी लिवर रोग वाला रोगी शामिल था जिसने अध्ययन दवा बंद कर दी लेकिन ट्रायल में बना रहा।
• दूसरे में पूर्व एंड्रोजन उपयोग वाला रोगी शामिल था जिसने अध्ययन पूरा किया और ओपन-लेबल एक्सटेंशन में शामिल हो गया।
• किसी भी रोगी में लक्षण या बिलीरुबिन उन्नयन नहीं था।
• एक ग्रेड 4 गंभीर प्रतिकूल घटना, लेरिंजियल डिस्किनेसिया, प्लास्मिनोजेन म्यूटेशन वाले एक सामान्य C1 रोगी में हुई।
• उस रोगी को अध्ययन से तीन महीने पहले 19 लेरिंजियल हमले हुए थे और बाद में हमले की आवृत्ति में 90% की गिरावट दर्ज की गई।
• प्रबंधन ने कहा कि कोई अतिरिक्त हृदय संबंधी संकेत नहीं थे और गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल जोखिम में कोई वृद्धि नहीं हुई।

Pharvaris की निवेशक संबंध प्रमुख Maggie Beller ने कहा कि लेरिंजियल डिस्किनेसिया वाला रोगी उपचार से खुश था और काम पर वापस लौटने में सक्षम था, जो कंपनी के इस बिंदु को रेखांकित करता है कि दवा हमले नियंत्रण के साथ-साथ जीवन की गुणवत्ता में भी सुधार कर सकती है।

व्यावसायिक रणनीति और बाजार अवसर

Pharvaris ने एक ऐसी बाजार रणनीति का वर्णन किया जो एकल लॉन्च सेगमेंट के बजाय कई रोगी समूहों पर केंद्रित है। प्रबंधन ने कहा कि कंपनी का मानना है कि deucrictibant उन रोगियों तक पहुंच सकती है जिन्होंने ORLADEYO बंद कर दिया, जो रोगी अभी भी इंजेक्टेबल का उपयोग कर रहे हैं और एक मजबूत मौखिक विकल्प की प्रतीक्षा कर रहे हैं, नव निदान रोगी और ऑन-डिमांड बाजार।

• लगभग 1,900 रोगियों ने अपर्याप्त प्रभावकारिता के कारण ORLADEYO बंद कर दिया होने का अनुमान है।
• प्रबंधन ने कहा कि वास्तविक दुनिया के उपयोग में लगभग 50% ORLADEYO रोगियों ने छह महीने के भीतर दवा बंद कर दी।
• नए HAE निदान प्रति वर्ष 150 से 250 रोगियों का अनुमान है।
• ऑन-डिमांड बाजार अभी भी icatibant का वर्चस्व है, जिसके बारे में प्रबंधन ने कहा कि लगभग 65% रोगी इसका उपयोग करते हैं।
• सामान्य C1 इनहिबिटर रोगी HAE आबादी का लगभग 20% हिस्सा बनाते हैं और आज उनके पास कुछ प्रभावी विकल्प हैं।
• एक्वायर्ड एंजियोएडेमा रोगी आबादी का लगभग 10% है और इसके लिए कोई अनुमोदित उपचार नहीं है।

Modig ने कहा कि कंपनी एक "पैनकेक इफेक्ट" देखती है जिसमें नव निदान रोगी समय के साथ जमा होते हैं, जो दीर्घकालिक प्रोफिलैक्सिस अवसर को बढ़ाता है। उन्होंने यह भी कहा कि कई रोगी प्रोफिलैक्टिक और ऑन-डिमांड दोनों उपचारों का उपयोग करते हैं, जो Pharvaris के दोहरे-फॉर्मूलेशन दृष्टिकोण का समर्थन करता है।

अधिकारियों ने कहा कि B2 रिसेप्टर एंटागोनिस्ट तंत्र सामान्य C1 इनहिबिटर रोगियों के लिए विशेष रूप से महत्वपूर्ण है, जहां वर्तमान उपचार केवल मामूली से बहुत कम प्रभावकारिता प्रदान करते हैं।

नियामक पथ और भविष्य के मील के पत्थर

Pharvaris ने कहा कि वह पहले ऑन-डिमांड फाइलिंग के साथ नियामक प्रक्रिया से गुजर रही है और इसके बाद प्रोफिलैक्सिस आएगा। कंपनी के ऑन-डिमांड आवेदन की PDUFA लक्ष्य तिथि अप्रैल 2027 है।

• खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के साथ मध्य-समीक्षा बैठकें आगामी हैं।
• CMC और दवा आपूर्ति की तैयारी सही रास्ते पर है।
• प्रबंधन ने कहा कि यदि नियामक सहमत हों तो वह लेबल में "प्रगति का अंत" माप को शामिल करने की कोशिश कर सकता है।
• प्रोफिलैक्टिक फाइलिंग को व्यापक ब्रैडीकाइनिन-मध्यस्थ एंजियोएडेमा लेबल का समर्थन करने के लिए CREATE ट्रायल डेटा के साथ जोड़ा जा सकता है।
• CREATE, एक्वायर्ड एंजियोएडेमा अध्ययन से टॉप-लाइन डेटा 2025 की पहली तिमाही में अपेक्षित है।
• Pharvaris ने कहा कि उसे उम्मीद है कि व्यापक पैकेज व्यापक संकेत सेट के लिए प्राथमिकता समीक्षा का समर्थन कर सकता है।

Modig ने कहा कि कंपनी का दीर्घकालिक लक्ष्य न केवल हेरेडिटरी एंजियोएडेमा टाइप 1 और 2 के लिए अनुमोदन प्राप्त करना है, बल्कि ब्रैडीकाइनिन-मध्यस्थ एंजियोएडेमा को अधिक व्यापक रूप से कवर करने वाला लेबल बनाना भी है।

वित्तीय परिणाम और नकदी स्थिति

Pharvaris ने सम्मेलन में नई आय की रिपोर्ट नहीं की, लेकिन उसने अपनी बैलेंस शीट और वित्तपोषण लचीलेपन पर चर्चा की।

• बेस-केस परिदृश्य के तहत नकदी मध्य-2028 तक चलने का अनुमान है।
• बेस केस प्रोफिलैक्टिक और ऑन-डिमांड deucrictibant दोनों के अमेरिकी लॉन्च को मानता है।
• कंपनी ने कॉल से कुछ महीने पहले एक वित्तपोषण दौर पूरा किया।
• प्रबंधन ने कहा कि वह कई पूंजी निर्माण विकल्पों का मूल्यांकन कर रहा है।
• भविष्य में इक्विटी वृद्धि पर कोई अंतिम निर्णय नहीं लिया गया है।
• अधिकारियों ने कहा कि कंपनी व्यावसायीकरण के करीब आते ही अवसरवादी बनी रहेगी।

कंपनी ने कहा कि हालिया वित्तपोषण उसे लचीलापन देता है, लेकिन उसने किसी विशिष्ट वित्तपोषण पथ के लिए प्रतिबद्धता नहीं जताई।

लॉन्च की तैयारी और व्यावसायिक विस्तार

Pharvaris ने कहा कि वह लॉन्च से पहले अपने व्यावसायिक संगठन का विस्तार कर रही है और पहले से ही एक रोगी संलग्नता कार्यक्रम बना चुकी है।

• प्रोफिलैक्टिक लॉन्च तक व्यावसायिक टीम के लगभग 90 लोगों तक पहुंचने की उम्मीद है।
• इसमें लगभग 35 फील्ड-आधारित बिक्री प्रतिनिधि शामिल हैं।
• व्यावसायिक संगठन में पहले से ही लगभग 70 लोग हैं।
• टीम के लगभग 40% सदस्यों को प्रतिस्पर्धी कंपनियों से पूर्व HAE अनुभव है।
• लगभग 2,000 रोगियों ने ऑप्ट-इन रोगी कार्यक्रम में नामांकन किया है।
• कंपनी का लक्ष्य ऑन-डिमांड लॉन्च तक 3,000 नामांकित रोगी हैं।

प्रबंधन ने कहा कि HAE समुदाय में deucrictibant की जागरूकता पहले से ही अधिक है। इसने ऑन-डिमांड लॉन्च को एक कदम के रूप में भी वर्णित किया जो बाद के प्रोफिलैक्टिक लॉन्च के लिए रोगी आधार बनाने में मदद कर सकता है।

प्रतिस्पर्धी स्थिति और बाजार गतिशीलता

Pharvaris ने बार-बार deucrictibant की तुलना वर्तमान HAE उपचारों से की, विशेष रूप से ORLADEYO और इंजेक्टेबल प्रोफिलैक्टिक दवाओं से।

• ORLADEYO का एक मजबूत लॉन्च था, लेकिन Pharvaris के अनुसार, कई रोगियों ने इसे छोड़ दिया क्योंकि यह हमलों को पर्याप्त रूप से नियंत्रित नहीं करती थी।
• TAKHZYRO, FARAZYR और BERINERT जैसी इंजेक्टेबल प्रोफिलैक्टिक थेरेपी लगभग 87% प्रभावकारिता पर शीर्ष पर दिखती हैं, जिसे Pharvaris ने कहा कि deucrictibant ने अब अपनी अध्ययन आबादी में बराबर कर लिया है।
• TAKHZYRO रोगियों को दो-सप्ताह से चार-सप्ताह की खुराक पर जाने पर अधिक ब्रेकथ्रू हमलों का सामना करना पड़ सकता है।
• ORLADEYO के ऑन-डिमांड संस्करण, Ekterly ने नैदानिक अभ्यास में प्रति वर्ष 6 से 12 ब्रेकथ्रू हमले दिखाए हैं, प्रबंधन ने कहा।
• सामान्य C1 इनहिबिटर रोगियों का उपचार अभी भी काफी हद तक ऑन-डिमांड थेरेपी से किया जाता है, जिससे एक अधिक प्रभावी मौखिक विकल्प के लिए जगह बचती है।

प्रबंधन ने कहा कि ऑन-डिमांड बाजार बड़ा बना हुआ है क्योंकि कई रोगी एक सरल मौखिक विकल्प चाहते हैं जिसे वे जल्दी और विश्वसनीय रूप से उपयोग कर सकें। इसने यह भी कहा कि कंपनी संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर, यूरोप, जापान और चीन सहित विकास की गुंजाइश देखती है, हालांकि उसने उन बाजारों के लिए समय या राजस्व मार्गदर्शन नहीं दिया।

डेटा प्रकटीकरण और आगामी प्रस्तुतियां

Pharvaris ने कहा कि वह आने वाले महीनों में CHAPTER-3 डेटा को अधिक व्यापक रूप से प्रस्तुत करने की योजना बना रही है।

• नवंबर के पहले सप्ताह में अमेरिकन कॉलेज ऑफ एलर्जी, अस्थमा और इम्यूनोलॉजी बैठक के लिए एक लेट-ब्रेकर एब्स्ट्रैक्ट की योजना है।
• CHAPTER-3 पांडुलिपि 2025 की पहली तिमाही में अपेक्षित है।
• ओपन-लेबल एक्सटेंशन डेटा NDA पैकेज में शामिल किया जाएगा।
• कंपनी ने अभी तक यह तय नहीं किया है कि वह डेटा पोस्टर के रूप में साझा किया जाएगा या पांडुलिपि के रूप में।
• CREATE भाग 1 डेटा भी 2025 की पहली तिमाही में अपेक्षित है।

Pharvaris ने कहा कि उसके पास एक विस्तारित पहुंच कार्यक्रम भी है, जो चिकित्सक और प्रमुख राय नेता की रुचि और रोगी पहुंच की जरूरतों से प्रेरित है।

प्रश्नोत्तर के मुख्य बिंदु

चर्चा के दौरान, Modig और Beller कई बार एक ही विषयों पर लौटे: प्रभावकारिता, सुरक्षा और व्यापक लेबल की संभावना।

• Modig ने कहा कि कंपनी का "मूलभूत लक्ष्य" ब्रैडीकाइनिन-मध्यस्थ एंजियोएडेमा के लिए एक व्यापक लेबल जीतना है।
• Beller ने कहा कि कंपनी ने अतिरिक्त हृदय संबंधी जोखिम या गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल दुष्प्रभावों में वृद्धि नहीं देखी।
• प्रबंधन ने कहा कि सुरक्षा प्रोफाइल अन्य मौखिक HAE दवाओं में देखी गई मुख्य चिंताओं की तुलना में अनुकूल है।
• अधिकारियों ने कहा कि जिस रोगी के हमलों में 90% की कमी आई और जो काम पर वापस लौटा, वह दवा के संभावित जीवन-गुणवत्ता लाभ को दर्शाता है।

Modig ने यह भी कहा कि HAE में कंपनी का इतिहास दो दशकों से अधिक पुराना है, जिसमें Shire द्वारा 2008 में उस व्यवसाय का अधिग्रहण करने से पहले icatibant पर उनका काम शामिल है। उन्होंने कहा कि Pharvaris की स्थापना 2015 में हुई थी और 2016 में शुरू से एक मौखिक B2 रिसेप्टर एंटागोनिस्ट बनाने के उद्देश्य से परिचालन शुरू हुआ।

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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।