BridgeBio Pharma: Attruby से कंपनी की वृद्धि को मिल रहा बल

BridgeBio Pharma (BBIO) ने मंगलवार, 15 सितंबर 2026 को Morgan Stanley के 24वें वार्षिक ग्लोबल हेल्थकेयर कॉन्फ्रेंस में अपनी स्थिति को मजबूती से प्रस्तुत किया। कंपनी ने यह दर्शाया कि उसके पास एक व्यावसायिक फ्रेंचाइज़ पहले से ही बड़े पैमाने पर काम कर रही है और कई और लॉन्च जल्द ही होने वाले हैं। प्रबंधन ने Attruby की मजबूत बिक्री, एक गहरी लेट-स्टेज पाइपलाइन और बड़े नकद भंडार की ओर ध्यान आकर्षित किया, साथ ही चल रहे घाटे, उच्च पूंजी लागत और दुर्लभ बीमारियों की दवाओं के प्रतिस्पर्धी बाजार को भी स्वीकार किया।

मुख्य बातें

• Attruby मुख्य विकास इंजन बनी हुई है, जिसने नवीनतम तिमाही में $222 मिलियन का अमेरिकी शुद्ध उत्पाद राजस्व और Bayer पार्टनर BEYONTTRA से लगभग $15 मिलियन की रॉयल्टी आय अर्जित की।
• BridgeBio ने कहा कि परिचालन घाटा प्रति तिमाही लगभग $100 मिलियन के करीब है और 2024 की चौथी तिमाही से कम होना शुरू होना चाहिए, जबकि ब्रेक-ईवन का लक्ष्य 2027 के अंत से 2028 की शुरुआत तक रखा गया है।
• कंपनी ने तीन निकट-अवधि लॉन्च को उजागर किया, जिसमें achondroplasia के लिए infigratinib, limb-girdle muscular dystrophy के लिए BBP-418 और ADH1 के लिए encaleret शामिल हैं।
• BridgeBio ने $1 बिलियन का प्रेफर्ड इक्विटी बंद किया, जिससे प्रो फॉर्मा नकद लगभग $1.7 बिलियन हो गया।
• प्रबंधन ने कहा कि दीर्घकालिक मूल्य नैदानिक विभेदन, बाजार विस्तार और 2028 तक नकद उपयोग से नकद सृजन की ओर बदलाव से आएगा।

वित्तीय परिणाम

BridgeBio ने कहा कि Attruby अब कंपनी की अधिकांश व्यावसायिक गति को आगे बढ़ा रही है। इस दवा ने नवीनतम तिमाही में $222 मिलियन का अमेरिकी शुद्ध उत्पाद राजस्व अर्जित किया, साथ ही Bayer की BEYONTTRA बिक्री से लगभग $15 मिलियन की रॉयल्टी आय भी प्राप्त हुई।

• क्रमिक राजस्व वृद्धि 23% रही, जिसे ट्रीटमेंट-नेव पेशेंट स्टार्ट्स से सहायता मिली।
• प्रबंधन ने कहा कि 2023 के अंत और 2024 की शुरुआत में बढ़ी हुई गतिविधि के बाद स्विच पूल सामान्य हो गया है।
• कंपनी ने कहा कि Attruby पहले से ही ब्लॉकबस्टर दर्जे पर वार्षिकीकरण कर रही है, यानी मौजूदा रन रेट पर प्रति वर्ष $250 मिलियन से अधिक।
• BridgeBio को निकट-अवधि में प्रति तिमाही लगभग $25 मिलियन से $30 मिलियन की बिक्री वृद्धि की उम्मीद है।
• Attruby के लिए पीक-ईयर बिक्री मार्गदर्शन $4 बिलियन पर बना हुआ है, जिसमें उस स्तर से आगे संभावित वृद्धि भी है।

कंपनी ने कहा कि अधिकांश Attruby बिक्री अभी भी अमेरिका से आती है, जबकि यूरोप एक महत्वपूर्ण द्वितीयक बाजार है। Bayer की रॉयल्टी दर 30% से शुरू होती है और टियर में बढ़ती है, जिससे BridgeBio के लिए एक और राजस्व धारा जुड़ती है।

प्रबंधन ने यह भी कहा कि BridgeBio के व्यवसाय के लिए परिचालन घाटा प्रति तिमाही लगभग $100 मिलियन पर स्थिर हो गया है। कंपनी को उम्मीद है कि 2024 की तीसरी तिमाही में घाटा उसी स्तर के आसपास रहेगा और चौथी तिमाही से कम होना शुरू होगा।

• परिचालन ब्रेक-ईवन 2027 के अंत से 2028 की शुरुआत के लिए निर्देशित है।
• 2028 में नकद प्रवाह सृजन की उम्मीद है।
• Attruby पहले से ही मार्जिन विस्तार चरण में है।
• अगले तीन लॉन्च 2028 तक नकद-उपभोग से नकद-सृजन की ओर जाने की उम्मीद है।

बैलेंस शीट पर, BridgeBio ने कहा कि उसने $1 बिलियन का प्रेफर्ड इक्विटी बंद किया, जिससे प्रो फॉर्मा नकद लगभग $1.7 बिलियन हो गया। कंपनी ने कहा कि कुल देनदारियां $3.7 बिलियन से थोड़ी अधिक हैं, जिसमें $879 मिलियन की डिफर्ड रॉयल्टी देनदारियां शामिल हैं, जबकि शेयरधारकों का घाटा $2.5 बिलियन है।

• प्रबंधन ने कहा कि BridgeBio के व्यवसाय के लिए निकट-अवधि में कोई पूंजी आवश्यकता नहीं है।
• इसने यह भी कहा कि इक्विटी की पूंजी लागत कंपनी के आंतरिक मूल्य के दृष्टिकोण की तुलना में अभी भी अधिक है।
• जैसे-जैसे निवेशक पाइपलाइन की अनुमानित $10 बिलियन की पीक-ईयर बिक्री क्षमता को बेहतर ढंग से समझेंगे, वह लागत कम होनी चाहिए।

परिचालन अपडेट

TTR amyloidosis में Attruby

BridgeBio ने कहा कि Attruby फर्स्ट-लाइन ट्रांसथायरेटिन, या TTR, एमिलॉयडोसिस बाजार में हिस्सेदारी हासिल करना जारी रखे हुए है। प्रबंधन ने दवा को एक सेकंड-जेनरेशन, नियर-कम्पलीट स्टेबलाइजर के रूप में वर्णित किया, जो कई मापदंडों पर नैदानिक विभेदन प्रदर्शित करती है।

• इसने कहा कि सबसे बड़े विकास चालक एक बड़ा फर्स्ट-लाइन बाजार और उस बाजार में उच्च हिस्सेदारी हैं।
• प्रबंधन ने भविष्य की वृद्धि के लिए मुख्य समर्थन के रूप में किडनी-प्रोटेक्टिव डेटा, EFC डेटा और शुरुआती रियल-वर्ल्ड साक्ष्य को उजागर किया।
• कंपनी ने कहा कि पोस्ट-हॉक रीनल डेटा SGLT2 इनहिबिटर्स और ARBs के समान पैटर्न दिखाता है, जिसमें eGFR में शुरुआती गिरावट के बाद दीर्घकालिक किडनी सुरक्षा होती है।
• किडनी निष्कर्षों पर एक पीयर-रिव्यूड पांडुलिपि चिकित्सक शिक्षा में उपयोग के लिए प्रकाशित की गई है।
• BridgeBio ने कहा कि शुरुआती रियल-वर्ल्ड साक्ष्य बताते हैं कि Attruby VYNDAMAX से बेहतर प्रदर्शन करती है, और HFSA सम्मेलन में और अधिक डेटा की उम्मीद है।

प्रबंधन ने तर्क दिया कि CARDIO-TTRansform डेटा कॉम्बिनेशन थेरेपी या शुद्ध साइलेंसर रणनीति के बजाय स्टेबलाइजर-फर्स्ट दृष्टिकोण का समर्थन करते हैं।

• कंपनी ने कहा कि कॉम्बिनेशन थेरेपी अप्रभावी थी।
• इसने कहा कि नॉकडाउन थेरेपी ने समान प्लेसबो-एडजस्टेड प्रभाव दिखाए और कर्व्स को अलग होने में 18 से 20 महीने की आवश्यकता होती है।
• BridgeBio ने कहा कि फर्स्ट-लाइन TTR बाजार का विस्तार हो रहा है और Attruby हिस्सेदारी हासिल कर रही है।
• 2023 और 2024 की शुरुआत में बढ़े हुए स्विचिंग की अवधि के बाद सेकंड-लाइन बाजार सामान्य हो गया है।

मूल्य निर्धारण और पहुंच पर, प्रबंधन ने कहा कि वह सीधी मूल्य प्रतिस्पर्धा के बजाय नैदानिक विभेदन पर ध्यान केंद्रित कर रहा है।

• कंपनी पैरिटी एक्सेस चाहती है, या यदि संभव न हो, तो पैरिटी प्रक्रिया।
• इसने कहा कि Pfizer लगभग 15 महीनों से UnitedHealth के साथ रिबेटिंग कर रही है, फिर भी Attruby हिस्सेदारी हासिल करना जारी रखे हुए है।
• प्रबंधन ने उत्पाद के नैदानिक मामले के प्रमाण के रूप में 90% से अधिक की अपील सफलता दर का हवाला दिया।
• इसने कहा कि 2032 की शुरुआत में जेनेरिक tafamidis के आने के बाद भी Attruby प्रतिस्पर्धी बनी रहनी चाहिए, चैनल डायनेमिक्स और सेकंड-जेनरेशन स्टेबलाइजर के फायदों के कारण।

Achondroplasia के लिए Infigratinib

BridgeBio ने कहा कि achondroplasia के लिए एक मौखिक उपचार infigratinib का NDA प्राथमिकता समीक्षा के लिए स्वीकार किया गया है और यदि अनुमोदित होता है तो 2027 के मध्य में अमेरिका में लॉन्च होने की उम्मीद है। कंपनी इस दवा को मौजूदा CNP उत्पादों से केवल हिस्सेदारी लेने के बजाय बाजार का विस्तार करने के एक तरीके के रूप में देखती है।

• प्रबंधन ने कहा कि अमेरिका में वर्तमान में केवल लगभग 25% पात्र मरीजों का इलाज हो रहा है, जिससे विकास की गुंजाइश है।
• यूरोप में, उपचार प्रवेश पहले से ही अधिक है, लगभग 60% से 75%।
• कंपनी ने कहा कि infigratinib ने सबसे अधिक हाइट वेलोसिटी लाभ दिखाया, 1.74 सेंटीमीटर प्रति वर्ष, जबकि प्रतिस्पर्धियों के लिए 1.57 और 1.49 था।
• इसने कहा कि यह एकमात्र दवा है जो 52 हफ्तों के भीतर ऊंचाई से परे लाभ दिखाती है, जिसमें आनुपातिकता, भुजा की लंबाई, स्लीप एपनिया और ओटिटिस मीडिया शामिल हैं।
• मौखिक फॉर्मूलेशन दैनिक या साप्ताहिक इंजेक्शन के बोझ को कम करने के लिए है।

BridgeBio ने कहा कि बाजार में तीन रोगी समूह शामिल हैं: CNP उत्पादों के वर्तमान उपयोगकर्ता, जिन मरीजों ने पूर्व उपचार बंद कर दिया और ट्रीटमेंट-नेव मरीज, जिसे इसने सबसे बड़े अमेरिकी समूह के रूप में वर्णित किया।

• कंपनी ने कहा कि शिशु और बच्चों का विस्तार अध्ययन अच्छी तरह से नामांकन कर रहा है।
• यह 2 से 3 साल की उम्र से शुरू करके और फिर 2 साल से कम उम्र की ओर बढ़ते हुए एक क्रमिक दृष्टिकोण की योजना बना रही है।
• डेटा उपलब्ध होने पर लेबल विस्तार फाइलिंग का पालन किया जाएगा।
• हाइपोकॉन्ड्रोप्लासिया कार्यक्रम डोज़ विस्तार में है, जिसमें दो खुराकों का परीक्षण किया जा रहा है और आगे संभावित अतिरिक्त खुराक कार्य है।
• BridgeBio ने कहा कि FDA ने फास्ट-ट्रैक और ब्रेकथ्रू पदनाम दिए हैं।
• 2024 की चौथी तिमाही में यूरोपीय फाइलिंग की योजना है, जिसमें 2025 के अंत या 2026 की शुरुआत के आसपास अनुमोदन और 2027 की शुरुआत में लॉन्च की उम्मीद है।

Limb-Girdle Muscular Dystrophy के लिए BBP-418

BridgeBio ने कहा कि BBP-418 प्राथमिकता समीक्षा के तहत 27 नवंबर 2024 की PDUFA तारीख के लिए ट्रैक पर है। कंपनी ने थेरेपी को बिना किसी अनुमोदित प्रतिस्पर्धी के एक केंद्रित रोगी आबादी के लिए संभावित रूप से परिवर्तनकारी बताया।

• प्रबंधन ने कहा कि नैदानिक डेटा रोग स्थिरीकरण और कुछ कार्यात्मक सुधार दिखाते हैं।
• लगभग 500 मरीजों की पहले से ही पहचान की जा चुकी है और उन्हें प्रदाताओं से जोड़ा गया है।
• कंपनी को उम्मीद है कि दो से तीन वर्षों में लगभग 2,000 से 2,500 प्रचलित अमेरिकी मरीजों तक पहुंचते हुए समय के साथ अधिक मरीजों की पहचान होगी।
• BridgeBio ने कहा कि वह पहचाने गए अधिकांश रोगी आबादी का इलाज करने की उम्मीद करती है क्योंकि बाजार में कोई प्रतिस्पर्धी उत्पाद नहीं हैं।
• अमेरिका और यूरोप में पीक बिक्री क्षमता लगभग $1 बिलियन आंकी गई है।
• प्रबंधन ने कहा कि इसी तरह की दुर्लभ बीमारियों में लॉन्च अक्सर 6 या 7 साल के आसपास चरम पर होते हैं।

ADH1 के लिए Encaleret

BridgeBio का ऑटोसोमल डोमिनेंट हाइपोफॉस्फेटेमिक रिकेट्स, या ADH1, के लिए उपचार Encaleret की PDUFA तारीख 8 मई 2025 है, जो प्राथमिकता समीक्षा के तहत और एडवाइजरी कमेटी की बैठक के बिना है। यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी ने कंपनी के मार्केटिंग आवेदन को स्वीकार कर लिया है।

• कंपनी ने कहा कि ADH ICD-10 कोड के माध्यम से लगभग 2,200 अमेरिकी मरीजों की पहचान की गई है।
• हर महीने लगभग 70 नए निदान हो रहे हैं।
• BridgeBio ने कहा कि 500 मरीज आनुवंशिक रूप से पुष्टि किए गए हैं और प्रदाताओं से जुड़े हैं।
• यह अमेरिकी प्रसार का अनुमान लगभग 12,000 मरीजों पर लगाती है।
• नैदानिक डेटा तीन-चौथाई से अधिक मरीजों में मूत्र और सीरम कैल्शियम दोनों के सामान्यीकरण को दर्शाते हैं।
• प्रबंधन ने कहा कि बीमारी इतनी गंभीर है कि उपचार का इरादा उच्च होना चाहिए।

भविष्य का दृष्टिकोण

BridgeBio ने कहा कि उसकी दीर्घकालिक योजना व्यावसायिक विकास, नए लॉन्च और बेहतर मार्जिन के संयोजन पर आधारित है। प्रबंधन ने कहा कि कंपनी एक ऐसे व्यवसाय की ओर बढ़ रही है जो खुद को वित्तपोषित कर सके।

• Attruby से बढ़ते रहने की उम्मीद है क्योंकि किडनी-प्रोटेक्टिव डेटा, EFC डेटा और रियल-वर्ल्ड साक्ष्य चिकित्सकों तक पहुंचते हैं।
• प्रबंधन ने कहा कि नए डेटा को प्रिस्क्राइबिंग आदतों को बदलने में 12 महीने या उससे अधिक समय लग सकता है।
• कंपनी को उम्मीद है कि फर्स्ट-लाइन TTR बाजार का विस्तार जारी रहेगा।
• इसे यह भी उम्मीद है कि सेकंड-लाइन बाजार छोटा रहेगा लेकिन फिर भी वृद्धिशील राजस्व जोड़ेगा।
• BridgeBio ने कहा कि 2032 की शुरुआत में जेनेरिक tafamidis के आने के बाद भी वह बढ़ती रहने के लिए तैयार है।

infigratinib के लिए, प्रबंधन ने कहा कि लक्ष्य सभी रोगी समूहों और भौगोलिक क्षेत्रों में उपचार के उपयोग को व्यापक बनाना है।

• कंपनी का मानना है कि मौखिक प्रारूप और व्यापक नैदानिक प्रोफाइल अमेरिकी उपचार प्रवेश को वर्तमान 25% स्तर से काफी ऊपर बढ़ा सकते हैं।
• इसे समय के साथ 30% से 40% की पीक मार्केट शेयर अवसर की उम्मीद है।
• यूरोपीय अनुमोदन और लॉन्च अमेरिकी लॉन्च की तुलना में बाद की समय-सारणी पर अपेक्षित है।
• शिशु, बच्चे और हाइपोकॉन्ड्रोप्लासिया कार्यक्रम उत्पाद की विकास प्रोफाइल में जोड़ सकते हैं।

BBP-418 और encaleret के लिए, BridgeBio को अनुमोदन मिलने पर मजबूत अपटेक की उम्मीद है।

• BBP-418 अपने पहचाने गए रोगी आधार तक जल्दी पहुंच सकती है क्योंकि कोई सीधी प्रतिस्पर्धा नहीं है।
• Encaleret को ADH1 की गंभीरता और पहले से पहचाने गए मरीजों की संख्या से लाभ हो सकता है।
• प्रबंधन ने कहा कि दोनों उत्पाद स्केल होने पर नकद उपयोग से नकद सृजन की ओर जा सकते हैं।

BridgeBio ने व्यापक रणनीतिक विषयों पर भी चर्चा की।

• चीन को मुख्य रूप से तेज नवाचार, व्यापक शैक्षणिक साझेदारी और बड़े आनुवंशिक डेटा सेट तक पहुंच के अवसर के रूप में देखा जाता है।
• प्रबंधन ने कहा कि बौद्धिक संपदा संरक्षण महत्वपूर्ण बना हुआ है, विशेष रूप से प्रकाशित संरचनाओं और अणु संश्लेषण के आसपास।
• आर्टिफिशियल इंटेलिजेंस का उपयोग व्यावसायिक कार्य, बायोस्टैटिस्टिक्स, साइट सक्रियण और ट्रायल नामांकन में किया जा रहा है।

• यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।