इनोजाइम किडनी रोग चिकित्सा के लिए सकारात्मक परीक्षण परिणामों की रिपोर्ट करता है

बोस्टन - Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी जो हड्डियों के स्वास्थ्य और रक्त वाहिका कार्य को प्रभावित करने वाली दुर्लभ बीमारियों पर केंद्रित है, ने अपने चरण 1 SEAPORT 1 परीक्षण से अंतरिम डेटा को प्रोत्साहित करने की घोषणा की है। परीक्षण ने INZ-701 की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन किया, जो हेमोडायलिसिस से गुजर रहे किडनी रोग (ESKD) के अंतिम चरण के रोगियों के लिए एक चिकित्सा है।

अध्ययन के अंतरिम परिणाम, जो अमेरिकन सोसाइटी ऑफ नेफ्रोलॉजी के किडनी वीक 2024 में प्रस्तुत किए जाएंगे, ने संकेत दिया कि INZ-701 ने प्लाज्मा पायरोफॉस्फेट (PPI) के स्तर में काफी वृद्धि की है, जो आमतौर पर ESKD के रोगियों में कम होते हैं और कैल्सीफिलैक्सिस से जुड़े होते हैं, जो रोग की एक गंभीर जटिलता है।

ओपन-लेबल परीक्षण में 11 मरीज़ शामिल थे, जिन्हें INZ-701 की साप्ताहिक चमड़े के नीचे की खुराक मिली थी। अंतरिम आंकड़ों से पता चला है कि चार सप्ताह के डोजिंग शेड्यूल के तीसरे सप्ताह तक पीपीआई का स्तर सामान्य सीमा तक बढ़ गया, खासकर सबसे कम बेसलाइन पीपीआई स्तर वाले रोगियों में। इसके अलावा, INZ-701 को दवा से संबंधित उपचार-आकस्मिक प्रतिकूल घटनाओं की सूचना नहीं दिए जाने के कारण अच्छी तरह से सहन किया गया था।

पीपीआई स्तरों में वृद्धि के अलावा, INZ-701 ने खनिज चयापचय के बायोमार्कर में कमी की, जिससे पैथोलॉजिकल कैल्सीफिकेशन के जोखिम को कम करने की क्षमता का सुझाव दिया गया। INZ-701 के फार्माकोकाइनेटिक्स ने लगातार दवा के संपर्क में दिखाया, और तीन रोगियों में एंटी-ड्रग एंटीबॉडी के केवल कम टाइटर्स पाए गए, जो किसी भी प्रतिकूल घटनाओं से जुड़े नहीं थे।

इन परिणामों के आधार पर, इनोजाइम ने 2025 में कैल्सीफिलैक्सिस रोगियों में INZ-701 के लिए एक पंजीकरण परीक्षण शुरू करने की योजना बनाई है, जो विनियामक अनुमोदन और पर्याप्त धन के अधीन है। कैल्सीफिलैक्सिस में संवहनी कैल्सीफिकेशन और अंतरंग प्रसार होता है, जिससे गंभीर जटिलताएं होती हैं और मृत्यु दर अधिक होती है। वर्तमान में इस स्थिति के लिए कोई स्वीकृत उपचार नहीं है, जो प्रमुख बाजारों में सालाना लगभग 3.5 प्रति 1,000 ESKD रोगियों को प्रभावित करता है।

पीपीआई-एडेनोसाइन पाथवे पर इनोजाइम का फोकस, जो खनिज और संवहनी कोशिका प्रसार को नियंत्रित करता है, INZ-701 को इन अणुओं में कमियों के कारण होने वाली कई बीमारियों के संभावित उपचार के रूप में स्थान देता है। दुर्लभ बीमारियों में अधूरी चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता INZ-701 के विकास के साथ जारी है, जिसका उद्देश्य पैथोलॉजिकल मिनरलाइजेशन और इंटिमल प्रोलिफरेशन को ठीक करना है।

यह लेख इनोज़ाइम फार्मा इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

हाल ही की अन्य खबरों में, इनोजाइम फार्मा अपने परिचालन में महत्वपूर्ण प्रगति कर रहा है। कंपनी ने हाल ही में अमेरिकन सोसाइटी ऑफ नेफ्रोलॉजी किडनी वीक में अंतिम चरण के किडनी रोग के रोगियों के लिए INZ-701 के अपने चरण 1 SEAPORT 1 अध्ययन से अंतरिम डेटा प्रस्तुत किया। डॉ. असगर चौधरी द्वारा प्रस्तुत अध्ययन के निष्कर्षों ने कैल्सीफिलैक्सिस को संबोधित करने में INZ-701 की क्षमता पर प्रकाश डाला, जो मुख्य रूप से किडनी रोग के अंतिम चरण के रोगियों में देखी जाने वाली जानलेवा स्थिति है।

अपने नैदानिक विकास के अलावा, इनोज़ाइम फार्मा ने अपने निदेशक मंडल में एरिक हैरिस की नियुक्ति के साथ अपने नेतृत्व में रणनीतिक कदम उठाए हैं। यह तब आता है जब कंपनी एक वाणिज्यिक चरण में बदल जाती है। स्टिफ़ेल, जेफ़रीज़, एचसी वेनराइट, बोफ़ा सिक्योरिटीज़ और वेल्स फ़ार्गो जैसी फर्मों के विश्लेषकों ने इनोज़ाइम फ़ार्मा पर सकारात्मक दृष्टिकोण बनाए रखा है, जिसमें स्टिफ़ेल ने बाय रेटिंग और $16.00 के निर्धारित मूल्य लक्ष्य के साथ कवरेज शुरू किया है, और जेफ़रीज़ ने खरीदने के लिए अपनी रेटिंग अपग्रेड की है।

कंपनी ने जेफ़रीज़ एलएलसी द्वारा सुगम किए गए अपने एट-द-मार्केट इक्विटी ऑफरिंग प्रोग्राम में लगभग 23.8 मिलियन डॉलर शेष रहने की भी घोषणा की। बायोफार्मास्युटिकल क्षेत्र में इनोजाइम फार्मा के चल रहे प्रयासों में ये हालिया घटनाक्रम हैं। यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि ये अपडेट तथ्यात्मक जानकारी पर आधारित हैं और इसमें कंपनी के भविष्य के प्रदर्शन के बारे में व्यक्तिगत राय या पूर्वानुमान शामिल नहीं हैं।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

जैसा कि इनोज़ाइम फार्मा इंक (NASDAQ: INZY) अपनी होनहार INZ-701 थेरेपी को आगे बढ़ाता है, निवेशकों को InvestingPro से कुछ प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स और अंतर्दृष्टि पर विचार करना चाहिए। कंपनी का बाजार पूंजीकरण 310.22 मिलियन डॉलर है, जो दुर्लभ बीमारी के क्षेत्र में इसकी क्षमता के बाजार के मौजूदा मूल्यांकन को दर्शाता है।

एक InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि इनोजाइम अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखता है, जो 2025 के लिए योजनाबद्ध कैल्सीफिलैक्सिस रोगियों में INZ-701 के लिए इसके आगामी पंजीकरण परीक्षण के वित्तपोषण के लिए महत्वपूर्ण हो सकता है। यह मजबूत नकदी स्थिति कंपनी की वित्तीय लचीलेपन की आवश्यकता के अनुरूप होती है क्योंकि यह नैदानिक विकास चरणों के माध्यम से आगे बढ़ती है।

हालांकि, एक अन्य InvestingPro टिप में कहा गया है कि कंपनी तेजी से नकदी के माध्यम से जल रही है, जो अनुसंधान और विकास के चरण में बायोफार्मास्युटिकल कंपनियों के लिए असामान्य नहीं है। यह बर्न रेट कंपनी के नकदी भंडार के महत्व को रेखांकित करता है और भविष्य के फंडिंग निर्णयों को प्रभावित कर सकता है क्योंकि इनोजाइम अपने रजिस्ट्रेशनल ट्रायल की ओर बढ़ता है।

यह ध्यान देने योग्य है कि इनोजाइम के शेयर ने पिछले वर्ष की तुलना में उच्च रिटर्न दिखाया है, जिसमें 1 साल की कीमत का कुल रिटर्न 66.1% है। यह प्रदर्शन कंपनी की पाइपलाइन और क्षमता के बारे में निवेशकों के आशावाद का सुझाव देता है, विशेष रूप से SEAPORT 1 परीक्षण के सकारात्मक अंतरिम डेटा के प्रकाश में।

इनोजाइम की क्षमता पर विचार करने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro 11 अतिरिक्त टिप्स प्रदान करता है जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में अधिक व्यापक दृष्टिकोण प्रदान करते हैं। नैदानिक परीक्षण परिणामों से परे पूरी तस्वीर को समझने के लिए ये अंतर्दृष्टि मूल्यवान हो सकती हैं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।