नोवाटो, कैलिफ़ोर्निया। - अल्ट्राजेनिक्स फार्मास्युटिकल इंक (NASDAQ: RARE), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने आज घोषणा की कि यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) ने GTX-102, एंजेलमैन सिंड्रोम के लिए एक जांच चिकित्सा, प्रायोरिटी मेडिसिन (PRIME) पदनाम से सम्मानित किया है। यह स्थिति उन दवाओं की समीक्षा और विकास में तेजी लाने के लिए डिज़ाइन की गई है जो महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करती हैं।
प्राइम पदनाम चरण 1/2 अध्ययन विस्तार समूहों से प्रारंभिक नैदानिक डेटा के जवाब में दिया गया था, जिसमें संकेत दिया गया था कि GTX-102 एंजेलमैन सिंड्रोम के रोगियों में अनुभूति और मोटर कौशल जैसे न्यूरोडेवलपमेंटल पहलुओं में नैदानिक रूप से सार्थक सुधार ला सकता है।
GTX-102 एक एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड है जो इंट्राथेकली दिया जाता है, जो एंजेलमैन सिंड्रोम के लक्षणों को संभावित रूप से कम करने के लिए UBE3A एंटीसेंस ट्रांसक्रिप्ट को लक्षित करता है, जो विकासात्मक देरी और न्यूरोलॉजिकल समस्याओं की विशेषता वाला एक दुर्लभ न्यूरोजेनेटिक विकार है। चरण 1/2 अध्ययन वर्तमान में बाल रोगियों में GTX-102 की सुरक्षा, सहनशीलता और नैदानिक प्रतिक्रिया का आकलन कर रहा है।
Ultragenyx के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ. एरिक क्रॉम्बेज़ ने GTX-102 को विकसित करने के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता व्यक्त की: “PRIME पदनाम प्रदान करके, EMA यूरोपीय संघ में एंजेलमैन सिंड्रोम से प्रभावित बच्चों और परिवारों के लिए नए उपचार की महत्वपूर्ण आवश्यकता को पूरा करने के लिए GTX-102 की क्षमता को पहचान रहा है।”
PRIME पदनाम से विकास और मूल्यांकन प्रक्रियाओं को सुविधाजनक बनाने की उम्मीद है, जिससे संभावित रूप से GTX-102 को रोगियों के लिए और तेज़ी से लाया जा सकता है। Ultragenyx ने पहले ही चल रहे अध्ययन के नए विस्तार समूहों के लिए रोगियों को सफलतापूर्वक नामांकित किया है, जिसमें 2024 की पहली छमाही में अतिरिक्त डेटा का अनुमान है।
GTX-102 को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से अनाथ दवा, दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग और फास्ट ट्रैक पदनाम भी प्राप्त हुए हैं, जो बिना किसी स्वीकृत उपचार के किसी स्थिति के इलाज में इसके महत्व पर प्रकाश डालते हैं।
यह लेख Ultragenyx Pharmaceutical Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) अपनी GTX-102 थेरेपी के लिए महत्वपूर्ण विनियामक मील के पत्थर हासिल करता है, InvestingPro के वित्तीय मेट्रिक्स और विशेषज्ञ विश्लेषण कंपनी की वर्तमान स्थिति के बारे में एक व्यापक दृष्टिकोण प्रदान करते हैं। 3.68 बिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण के साथ, अल्ट्राजेनिक्स बायोफार्मास्युटिकल उद्योग में एक उल्लेखनीय खिलाड़ी है, खासकर दुर्लभ बीमारियों के उपचार के विकास में। एक आशाजनक पाइपलाइन के बावजूद, InvestingPro टिप्स बताते हैं कि कंपनी के पास कर्ज से ज्यादा नकदी है, जिसे वित्तीय स्थिरता के सकारात्मक संकेत के रूप में देखा जा सकता है। हालांकि, कंपनी नकदी के माध्यम से भी तेजी से जल रही है और उसका सकल लाभ मार्जिन कमजोर है, जो संभावित निवेशकों के लिए चिंता का विषय है।
InvestingPro Data से पता चलता है कि Ultragenyx का नकारात्मक P/E अनुपात -4.95 है, जो कंपनी की वर्तमान लाभप्रदता की कमी को दर्शाता है। इसके अतिरिक्त, कंपनी का मूल्य/पुस्तक अनुपात 115.88 है, जिसे उच्च माना जाता है और यह सुझाव दे सकता है कि कंपनी के बुक वैल्यू के सापेक्ष स्टॉक का अधिक मूल्यांकन किया गया है। Q3 2023 तक पिछले बारह महीनों में 19.46% की राजस्व वृद्धि एक उज्ज्वल स्थान है, जो दर्शाता है कि कंपनी वित्तीय चुनौतियों का सामना करने के बावजूद अपनी बिक्री का विस्तार कर रही है।
Ultragenyx में निवेश पर विचार करने वालों के लिए, यह ध्यान देने योग्य है कि कंपनी शेयरधारकों को लाभांश का भुगतान नहीं करती है, जो कि कई विकास-केंद्रित बायोटेक फर्मों के लिए विशिष्ट है। इसके अलावा, विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी, और कंपनी पिछले बारह महीनों में लाभदायक नहीं रही है। भावी निवेशकों को इन कारकों को कंपनी की भविष्य की वृद्धि की संभावनाओं के साथ-साथ तौलना चाहिए, विशेष रूप से इसकी दवा विकास पाइपलाइन में हालिया प्रगति को देखते हुए।
InvestingPro ग्राहकों के पास Ultragenyx के लिए अतिरिक्त जानकारी और सुझाव उपलब्ध हैं, जो सूचित निवेश निर्णय लेने में अमूल्य साबित हो सकते हैं। InvestingPro सब्सक्रिप्शन अब 50% तक की छूट के साथ एक विशेष नए साल की बिक्री पर है। 2-वर्षीय InvestingPro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड SFY24 का उपयोग करें, या 1-वर्षीय InvestingPro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त करने के लिए SFY241 का उपयोग करें। इन संसाधनों के साथ, निवेशक बाजार के रुझान से आगे रह सकते हैं और डेटा-संचालित निर्णय ले सकते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।